ה-FDA אישר מעמד של תרופת יתום לטיפול בסרטן הדם של אקס.טי.אל

תרופת יתום מוענק בארה"ב לתרופה שמפותחת למחלות שפוגעות במספר קטן מ-200 אלף איש בשנה. המעמד מקנה לחברה שמפתחת את התרופה בלעדיות של 7 שנים
רשות התרופות והמזון האמריקאית (FDA) העניקה מעמד של תרופת יתום לתרופה EPO של אקס.טי.אל לטיפול בסרטן הדם מסוג מיאלומה נפוצה.

תרופת יתום מוענק בארה"ב לתרופה שמפותחת למחלות שפוגעות במספר קטן מ-200 אלף איש בשנה. המעמד מקנה לחברה שמפתחת את התרופה בלעדיות של 7 שנים מיום קבלת אישור השיווק וכן זיכוי מס על הוצאות מחקר ופיתוח ופטור מתשלום עמלות ל-FDA.

EPO היא תרופה מוכרת ומאושרת על ידי ה-FDA לטיפול באנמיית כליות ואנמיה שנובעת מסוגי סרטן. פרופסור משה מיטלמן הוכיח בתצפיות אמפיריות שטיפול ב-EPO עשוי להאריך את תוחלת החיים של חולי מיאלומה נפוצה תוך שיפור משמעותי ברמת חיים והפחתת תופעות הלוואי שקיימות בחלק מהטיפולים הנוכחיים נגד מיאלומה.

המחלה פוגעת ב-60 אלף איש בארה"ב, כלומר 10% ממקרי סרטן הדם, ובכל שנה מתגלים 16 אלף מקרים חדשים. המחלה נחשבת כסרטן של הגיל המתקדם ותוקפת בעיקר בני 65 עד 70. שיעור השכיחות של מילאומה הוא 1% ממקרי הסרטן ו-2% ממקרי המוות מסרטן.