עידכון בעקבות פרסום תוצאות ניסוי באינהלציה של קמהדע

אופנהיימר מנתחת את תוצאות הניסוי, ומגיעה למסקנה כי התמחור הנוכחי של קמהדע משקף את עסקי הליבה של החברה
קמהדע פרסמה את התוצאות המלאות לניסוי Phase 2/3 ב-AAT באינהלציה. להערכתנו, תוצאות אלו לא יוצרות תמונה משכנעת של יעילות. הניסוי נכשל בעמידה ביעד הראשוני וביעדים המשניים שלו והנהלת קמהדע מתכננת ככל הנראה להגיש את התרופה לאישור באירופה בהתבסס על הנתונים הבאים: 1. שיפור לא מובהק במספר/חומרת ההתקפים. 2. תפקודי ריאות הנבדקים נטו להשתפר אבל לא בצורה מובהקת במרבית המקרים (3 מתוך 4 מקרים לא מובהקים סטטיסטית). 3. תווית היתום של התרופה, שעשויה לגרום לרשות התרופות האירופאית (EMA) לתמוך באישור התרופה למרות נתוני היעילות הלא מובהקים. 4. ציפייה כי ניסויי ה-Post Marketing יספקו הבנה טובה יותר של פרופיל ה-AAT באינהלציה. בעוד רשות התרופות האירופאית יכולה להפתיע ולאשר את התרופה, בתרחיש הבסיס שלנו אנו זהירים בנוגע למוכנות EMA לתמוך בטיעוני הנהלת קמהדע.

קמהדע הגדירה רטרוספקטיבית תת קבוצה של חולים עם "התקפים תכופים", בה זוהתה מגמה חיובית לא מובהקת סטטיסטית במספר יעדי הניסוי, ביניהם זמן עד להתקף הראשון. אנו מעריכים כי ממצאים אלו אינם משמעותיים ברמה הקלינית.

קמהדע ציינה בעבר כי נמצאה ירידה של 50% במספר ההתקפים הקשים בקרב חולים שטופלו ב-AAT באינהלציה. נתוני הניסוי המלאים חשפו כי נרשמה ירידה של כ-40%, אבל רק בהתקפים ראשונים שהיו גם חמורים. במספר הכולל של התקפים קשים, לא נרשם הבדל בין קבוצות הנבדקים.

הרופא המומחה שליווה את הניסוי מטעם קמהדע ציין כי בניסויים שבוצעו בעבר לא נמצא שיפור בתפקוד הריאות של חולי AATD. אנחנו מסכימים כי נתוני השיפור בתפקוד הריאות מעניינים וכי שווה לעקוב אחריהם אך עם זאת, אנחנו מעריכים כי מדובר בנתונים ראשוניים בלבד ולא מוחלטים וכי יש צורך לבדוק אותם בניסוי חדש בו נתוני תפקוד הריאות יוגדרו כיעד ראשוני.

תשובת רשות התרופות האירופאית לניסוי שביצעה קמהדע ב-AAT באינהלציה תהיה בסביבות סוף השנה. קטליזטורים אחרים ברמה הקלינית עבור קמהדע: קריאת תוצאות ניסוי ה-PK בארה"ב (רבעון ראשון 2015), תוצאות ביניים בנוגע ליעילות התרופה לסכרת מסוג 1 בילדים (חציון ראשון 2016) ונתונים ראשוניים בניסוי לטיפול בסיסטיק פיברוזיס (2017).

אנו מאמינים כי התמחור הנוכחי של מניית קמהדע משקף היטב את פוטנציאל עסקי הליבה של החברה, המורכבים מהתרופה Glassia ומעסקי ההפצה לגורמים חיצוניים.