יורוג'ן פארמה פרסמה תוצאות חיוביות בניסוי OLYMPUS פיבוטלי שלב 3 ב-UGN-101‏

יורוגין פארמה

כל החולים אשר הראו תגובה מלאה מהמחלה שנבדקו לאחר 6 חודשי מעקב נותרו נקיים

בדצמבר 2018 הגישה החברה בקשה לאישור תרופה חדשה מה-FDA

ניו יורק, 8 בינואר, 2019 – יורוג'ן פארמה בע"מ (נסד"ק: URGN), חברת ביוטכנולוגיה המפתחת טיפולים המספקים מענה למחלות אורולוגיות אשר טרם נמצא להן טיפול, תוך התמקדות באורו-אונקולוגיה, פרסמה היום תוצאות טופליין ממחקר OLYMPUS הקליני הפיבוטלי שלב 3 ב-UGN-101 (ג'ל מיטומיצין) הניתן בהזלפה, פורמולציה ניסיונית של מיטומיצין המיועדת לטיפול לא כירורגי בסרטן ברמת ממאירות נמוכה של דרכי השתן העליונות (UTUC).

ניתוח התוצאות מראה שעל בסיס כוונה לטפל, 58% מהמטופלים השיגו שיעור תגובה מלא (CR) בבדיקה העיקרית של המחלה (PDE נקודת קצה עיקרית) אשר נערכה ארבעה עד שישה שבועות מהשלמת הטיפול ב-UGN-101. כל החולים אשר הראו תגובה מלאה מהמחלה שנבדקו לאחר 6 חודשי מעקב נותרו נקיים.

הניסוי הבינלאומי שנערך במספר רב של מרכזים רפואיים השלים את גיוס 71 המטופלים בדצמבר 2018. מבין 71 המטופלים שגויסו למחקר, 60 נבדקו בנקודת הקצה העיקרית, כלומר תגובה מלאה כמוגדר בבדיקת אורטרוסקופיה שלילית וציטולוגיה שלילית בשטיפה. שאר 11 המטופלים המטופלים ממתינים לבדיקת PDE.

"אנו שמחים לדווח כי נתוני התגובה המלאה והעמידות תואמים את נתוני ניתוח הביניים שהוצג במאי 2018. תוצאות אלו מאשרות פעם נוספת את הפוטנציאל של UGN-101 לחולל שינוי בתפיסה הטיפול הכירורגית ולהועיל למטופלים אשר החלופה היחידה שלהם היא התערבות אנדוסקופית כירורגית חוזרת או אובדן מוחלט של הכליה," אמר ד"ר מארק שונברג, המנהל הרפואי הראשי של יורוג'ן. "העמידות שנצפתה במחקר OLYMPUS מספקת ראיות נוספות שטיפול לא כירורגי ב-LG UTUC ב-UGN-101 עשוי להוביל להישרדות משמעותית מבחינה קלינית ונטולת הישנות. אנו אסירי תודה למטופלים, למשפחותיהם ולחוקרים הקליניים שאפשרו את המחקר החשוב הזה.

כ-45% מהגידולים המטופלים סווגו בקו הבסיס כבלתי-ניתנים לכריתה. בנוסף, מבין המטופלים שהשיגו תגובה מלאה לטיפול, ליורוג'ן יש כעת נתוני עמידות של שישה חודשים לגבי מחצית מהם וכולם נשארו נקיים. העמידות היא נקודת הקצה המשנית של הניסוי.

פרופיל הבטיחות של UGN-101 ממשיך להיות קביל כאשר רוב האירועים השליליים שהתרחשו במהלך הטיפול היו קלים עד בינוניים וחולפים ותאמו את פרוצדורות האורטר שעברו המטופלים בגין הצרה של האורטר והידרונפרוזיס, זיהום בדרכי השתן, כאב בכסל ועלייה ברמת הקריאטינין.

יורוג'ן מתכוונת לבקש אישור רגולטורי ל-UGN-101 לטיפול ב-LG UTUC על סמך הנתונים של כל 71 המטופלים ובדצמבר 2018 יזמה הגשת בקשה מתגלגלת למנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA). בעבר העניק ה-FDA ל-UGN-101 לטיפול ב-UTUC מעמד של תרופה יתומה, מסלול אישור מהיר וייעוד כתרופה פורצת דרך. אם תאושר, UGN-101 תהיה התרופה הראשונה שאושר לטיפול לא-כירורגי ב-LG UTUC.

ד"ר סת' פול לרנר, עמית הקולג' האמריקאי לכירורגים ופרופסור לאורולוגיה במכללת ביילור לרפואה ביוסטון, טקסס, שימש כחוקר הראשי במחקר OLYMPUS.