אנקיאנו תרפיוטיקס מודיעה על התחלת ניסוי קליני פיבוטלי עבור המוצר המוביל של החברה לטיפול בסרטן שלפוחית השתן

anchiano

אנקיאנו תרפיוטיקס (ת"א:ANCN), חברה ביופרמצבטית בשלבי פיתוח קליניים, המתמקדת בגילוי ופיתוח תרופות חדשות לטיפול בסרטן, הודיעה היום על השקת Codex (קודקס), הניסוי הקליני הפיבוטלי של החברה, Phase 2, לבדיקת Inodiftagene Vixteplasmid (לשעבר BC-819), תרפיה גנטית ראשונה מסוגה לטיפול בסרטן שלפוחית השתן שאינו חודר לשריר (NMIBC). הניסוי יכלול 140 חולים עם NMIBC שמחלתם לא מגיבה לטיפול ב-BCG (טיפול המקובל כיום למחלה), על פי הגדרות מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA).

דר' דוד קרשטיין, סמנכ"ל רפואי ראשי של אנקיאנו תרפיוטיקס ציין, "השקת הניסוי הקליני קודקס לצרכי רישום היא אבן דרך משמעותית עבור החברה. חולי NMIBC שלא מגיבים לטיפול ב-BCG מייצגים צורך רפואי חשוב שאין לו מענה, עם אפשרויות טיפול מוגבלות למעט הסרה כירורגית של שלפוחית השתן. NMIBC הוא סרטן שלא פותחו עבורו תרופות חדשות זה שני עשורים, ואנחנו נרגשים לקראת הצעד הבא החשוב בפיתוח התרופה המובילה שלנו".

אודות ניסוי קודקס
קודקס הוא ניסוי קליני Phase 2 רב מרכזי, ללא סמיות ועם זרוע טיפולית אחת שמיועד לצרכי רישום התרופה המובילה של החברה. הניסוי עתיד לבחון את הבטיחות והיעילות של התרופה בחולי NMIBC עם גידול פפילרי מדרגת התמיינות גבוהה בשלב Ta או T1 או גידול מסוג קרצינומה באתרו (CIS) ושמחלתם לא מגיבה לטיפול ב-BCG, על פי הגדרות ה-FDA. על פי פרוטוקול הניסוי, התרופה תינתן כתרופה יחידה על ידי החדרה לשלפוחית השתן במינון של 20 מ"ג ולמשך 10 טיפולים שבועיים, ולאחריהם טיפול כל שלושה שבועות למשך שנתיים או עד הישנות המחלה. היעד העיקרי של הניסוי הוא קביעת שיעור התגובה המלאה (Complete Response Rate) בחולים עם CIS לאחר לפחות 12 שבועות. החברה תעקוב אחרי חולים אשר מגיבים לטיפול במהלך שנה לפחות, ותבצע ניתוח ביניים על התוצאות מ-35 החולים הראשונים עם CIS.
הניסוי מתוכנן לכלול 140 חולים.

פרטים נוספים אודות קודקס ב-clinicaltrials.gov (מזהה: NCT03719300).

אודות inodiftagene vixteplasmid
inodiftagene vixteplasmid הוא דנ"א מעגלי (פלסמיד) מהונדס שמקודד ביטוי של רעלן רב עוצמה באופן ספציפי בתאי סרטן אך לא ברקמה בריאה. הוא תוכנן לנצל את התכונות הביולוגיות המוכרות של הגן H19, שמתבטא ברמות גבוהות רק בתאים סרטניים, כדי לייצר את הרעלן של חיידק הדיפתריה (מחלת האסכרה) רק בתאים הסרטניים בשלפוחית השתן. התרופה מוחדרת ישירות אל השלפוחית כדי לאפשר חשיפה מקסימלית לתאי סרטן השלפוחית. הפלסמיד הוא פיסת דנ"א מעגלית באורך 4.5 אלפי בסיסים (אותיות דנ"א) שמכילה 832 בסיסים של רצפי בקרה של H19 שגורם לביטוי תת היחידה A של רעלן הדיפתריה רק בתאים סרטניים.

רעלן הדיפתריה בעל תת היחידה A הוא רעלן רב עוצמה שצורה בלתי רגילה – מולקולה אחת יכולה להרוג תא שלם, על ידי עיכוב יכולתו של התא לייצר חלבונים. בפלסמיד של אנקיאנו היעדרה של תת היחידה B ברעלן הדיפתריה מונע העברה של מולקולת הרעלן בין תאים. מנגנון הפעולה של רעלן הדיפתריה מובן היטב, ולכן שלא כמו מרבית התרופות החדשות לסרטן, אין צורך לחקור יעד תרפויטי או מסלול ביולוגי חדש.

אודות אנקיאנו תרפיוטיקס
אנקיאנו תרפיוטיקס היא חברת ביופרמצבטיקה בשלבי פיתוח קליניים, שמתמקדת בגילוי ופיתוח תרופות חדשות לסרטן, עם משרדים בקיימברידג' שבמסצ'וסטס ובירושלים. המוצר המתקדם ביותר של החברה, inodiftagene vixteplasmid נמצא בפיתוח כטיפול לסרטן שלפוחית השתן שאינו חודר לשריר. למידע נוסף על המוצר המוביל של החברה ועל הניסוי הקליני קודקס, ניתן לעיין באתר החברה: www.anchiano.com.