ה-FDA העניק מעמד של תרופה פורצת דרך ל-UGN-101 של יורוג'ן פארמה

יורוגין פארמה

ה-FDA העניק מעמד של תרופה פורצת דרך ( Breakthrough (Therapy Designation ל-UGN-101 של יורוג'ן פארמה לטיפול בחולי סרטן דרכי השתן העליונות בדרגה נמוכה (Low grade UTUC)

UGN-101 מצטרפת לקבוצה נבחרת של מוצרים אורואונקולוגים שקיבלו מעמד של תרופה פורצת דרך

בכוונת החברה להתחיל את ההגשה לאישור כתרופה חדשה (NDA) עבור UGN-101 ברבעון הרביעי של 2018

יורוג'ן פארמה בע"מ (נסד"ק: URGN), חברת ביוטכנולוגיה המפתחת טיפולים המספקים מענה למחלות אורולוגיות אשר טרם נמצא להן טיפול, תוך התמקדות באורו-אונקולוגיה, הודיעה היום כי מנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) העניק מעמד של טיפול פורץ דרך (Breakthrough Therapy Designation) לתרופה המועמדת העיקרית של החברה, UGN-101 (ג'ל מיטומיצין) הניתנת בהזלפה.

UGN-101 נמצאת כעת בשלב 3 של הפיתוח הקליני לטיפול בחולי סרטן בדרגה נמוכה של דרכי השתן העליונות (LOW GRADE UTUC). מעמד של תרופה פורצת דרך נועד להאיץ את הפיתוח והבדיקה של תרופות חדשות לטיפול במחלות חמורות או מסכנות חיים, כך שהחולים יוכלו לקבל את התרופה בהקדם האפשרי באמצעות אישור של ה-FDA. בעבר העניק ה-FDA ל-UGN-101 מעמד של תרופת יתום ואישור למסלול מהיר על מנת להחיש את הטיפול ב-LG UTUC.

"אנו נרגשים מאוד מקבלת מעמד של תרופה פורצת דרך עבור UGN-101 ומהפוטנציאל לספק למטופלים את הטיפול הייחודי הזה, שהינו פחות פולשני ועשוי לחסוך כריתת כליות בקרב מטופלים," אמר רון בנצור, מנכ"ל יורוג'ן. "אנו מצפים לעבודה המשותפת עם ה-FDA לקראת הגשת בקשה לאישור תרופה חדשה (NDA) עבור UGN-101 בהמשך השנה. לתרופה שלנו יש פוטנציאל להפוך לתרופת הקו הראשון הראשונה שאושרה אי פעם לטיפול ב-LG UTUC."

"UGN-101 פותחה על מנת לספק חלופה יעילה לאפשרויות הטיפול הנוכחיות, שכולן מבוססות היום באמצעות ניתוח. UGN-101 עשויה למנוע את הסיכונים של ניתוח, הרדמה כללית, ואת ההשפעות המזיקות של הסרת כליה", אמר ד"ר מארק שוינברג, המנהל הרפואי הראשי של יורוג'ן. "המעמד של תרופה פורצת דרך מאשר כי UGN-101 מייצג גישה חדשה ויעילה לטיפול במחלה הרסנית זו, ואנו מצפים לשיתוף פעולה הדוק עם ה- FDA כאשר אנו מביאים את הטיפול הפוטנציאלי הטרנספורמטיבי לחולים עם LG UTUC במהירות האפשרית".

כ-6,000 עד 8,000 בני אדם בארה"ב סובלים מ-LG UTUC קיים או שאובחן לאחרונה מדי שנה, וקרוב ל-14,500 בני אדם חיים כיום עם המחלה. LG UTUC הוא גידול ממאיר ונדיר של התאים המצפים את דרכי השתן. הוא נוכח בעיקר אצל קשישים הסובלים גם ממחלות נוספות כגון יתר לחץ דם, סוכרת, השמנת יתר ותסמונת מטבולית. קיים צורך רפואי גדול, אשר לא נמצא לו מענה, לספק טיפול אפקטיבי שלא יהיה כרוך בכריתת איברים לאותם חולים משום שסטנדרט הטיפול הנוכחי מטיל עומס משמעותי הן על החולים והן על מערכת הבריאות.

מטופלים שאובחנו ב-LG UTUC נאלצים בדרך כלל לעבור כריתה מלאה של הכליה ו/או הסרה חלקית של השופכן (אורטר). בחלק מהחולים, אשר העומס הגידולי בגופם מוגבל, משתמשים בכריתה אנדוסקופית חוזרת של הגידול במידת האפשר. התערבויות אלו הינן כירורגיות באופיין, מצריכות הרדמה וקשורות לסיכונים אופייניים לאוכלוסיית מטופלים זאת, לרבות דימום, זיהום, פציעת איברים סמוכים והשלכות מזיקות אחרות של כריתת כליה.

עקב האנטומיה והפיזיולוגיה של דרכי השתן העליונות ואגן הכליה, ביצוע הסרה אנדוסקופית של הגידול (במטרה להימנע מכריתת אברים) הינו מאתגר לעתים קרובות ומוביל לשיעורי חזרתיות גבוהים. למרות שנעשה שימוש במתן תמיסות תרופה המבוססות על מים בעקבות ניתוח כדרך לטיפול בחולי UTUC, אין ראיות ליתרונות הטיפוליים של גישה זאת ואף אחד מהמוצרים לא אושר כטיפול קו ראשון. זרם השתן הרציף ואי-יכולתן של דרכי השתן העליונות לשמור על נפח נוזלים בנסיבות רגילות גורמים לחשיפה נמוכה של רקמת המטרה לתרופות על בסיס מים. שום חומר תרפויטי לא אושר עד היום לטיפול ב-LG UTUC.

הקריטריונים להענקת מעמד של תרופה פורצת דרך מצריכים ראיות קליניות ראשוניות המדגימות שהתרופה משיגה שיפור משמעותי בנקודת קצה קלינית חשובה אחת לפחות בהשוואה לטיפול הקיים. מעמד תרופה פורצת דרך נתמך בנתונים ממחקר שלב 3 OLYMPUS הנמשך עדיין ב-UGN-101 לטיפול לא-כירורגי ב-LG UTUC. תוצאות ניתוח ביניים שהוצגו במאי 2018 הראו שיעור תגובה מלאה (CR) של 59 אחוזים (20 מתוך אוכלוסיית "כוונה לטפל" של 34 מטופלים בניתוח הביניים) אשר עברו בדיקת מחלה עיקרית (PDE או נקודת קצה עיקרית).

בנוסף, 15 אחוזים (5 מתוך 34 מטופלים) השיגו תגובה חלקית. במועד של הצגת ניתוח הביניים, מבין 20 המטופלים שהשיגו תגובה מלאה, 13 מטופלים הגיעו לפגישת המעקב אחרי שלושה חודשים וכולם נשארו במצב של תגובה מלאה. ארבעה מאותם 13 מטופלים הגיעו לפגישת המעקב אחרי חצי שנה ואחד מ-13 המטופלים הגיע לפגישת המעקב אחרי תשעה חודשים. כולם נשארו בתגובה מלאה. UGN-101 גם נסבלה היטב על-ידי המטופלים כאשר רוב האירועים השליליים הקשורים לטיפול היו קלים, מתונים וחולפים. תוצאות הטופליין של הניסוי צפויות ברבעון הרביעי של 2018.