ביוליין אר. אקס. מדווחת על תוצאות חיוביות משלב ההרצה של הניסוי הקליני Phase 3, GENESIS, לניוד תאי גזע המטופויטיים בחולי מיאלומה נפוצה

ביוליין

ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק/ת"א:BLRX), חברה ביופרמצבטית בשלבי פיתוח קליניים שמתמקדת באונקולוגיה ובאימונולוגיה, הודיעה היום על תוצאות חיוביות משלב ההרצה, שלב ה-lead-in, בניסוי הקליני Phase 3, הקרוי GENESIS, שישווה בין BL-8040 לבין פלצבו, בשילוב G-CSF, לצורך ניוד של תאי גזע של מערכת הדם (המטופויטיים) המשמשים להשתלה עצמית בחולי מיאלומה נפוצה.

שלב ההרצה, שלב ללא סמיות וללא קבוצת ביקורת, תוכנן לכלול עד 30 חולים, עם ביקורת של ועדת ניטור הנתונים (DMC) לאחר השלמת הטיפול בכ-10, 20 ו-30 חולים, להערכת הבטיחות והיעילות לאחר טיפול ב-
BL-8040 בשילוב G-CSF. תוצאות 11 החולים הראשונים מראות ש-BL-8040 בשילוב הטיפול הסטנדרטי ב-G-CSF, הינו בטוח ונסבל היטב. בנוסף, הנתונים מראים ש-9/11 חולים (82%) הגיעו לערך היעד הרצוי של לפחות 6x106 תאי גזע לק"ג משקל גוף, לאחר מתן יחיד בלבד של BL-8040 ולאחר שני מחזורי אפרזיס לכל היותר. יתר על כן, 7/11 חולים (64%) הגיעו לערך היעד הרצוי של לפחות 6x106 תאי גזע לק"ג משקל גוף, לאחר מחזור אפרזיס יחיד. נתונים אלו מוכיחים את הפוטנציאל של BL-8040 להפחתת מספר הטיפולים ומחזורי האפרזיס, כמו גם את עלויות האשפוז הכרוכות בהכנת חולי מיאלומה נפוצה לקראת השתלה עצמית של תאי גזע המטופויטיים (HSCs).

דר' ג'ון פ' דיפרסיו, מנהל מחלקת האונקולוגיה בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת וושינגטון, וחוקר ראשי בניסוי, אמר, "השתלה עצמית של HSCs לאחר טיפול כימותרפי במינון גבוה משפרת באופן משמעותי את הטיפול בחולי מיאלומה נפוצה. הטיפול הקיים כיום כרוך בניוד HSCs ממח העצם אל מחזור הדם, שלאחריו איסוף התאים מתבצע על ידי אפרזיס. התוצאות עד כה מעידות שניוד HSCs בעזרת מתן יחיד של BL-8040 בשילוב G-CSF לא רק בטוח ונסבל היטב, אלא גם יעיל משמעותית מבחינת מספר התאים שנאספים, והוא עשוי להפחית את מספר מחזורי האפרזיס הנדרשים לכדי מחזור איסוף יחיד במרבית החולים. זוהי תוצאה מעודדת מאוד, שאם תזכה לאישוש בשלב מבוקר הפלצבו של הניסוי, תהיה בעלת ערך רב לחולים כמו גם לקהילה הרפואית. אני שמח להשתתף בניסוי זה שעשוי לשפר את איכות הטיפול בחולי מיאלומה נפוצה."

פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס, ציין, "אלו תוצאות מעודדות ביותר. על סמך הנתונים העקביים שהתקבלו ב-11 החולים הראשונים, המליצה ועדת ניטור הנתונים לעצור את שלב ההרצה של הניסוי ולהמשיך ישירות לשלב השני של הניסוי האקראי, מבוקר הפלצבו. זהו הניסוי הקליני Phase 3 הראשון שלנו עבור מוצר הדגל שלנו, BL-8040, ולכן הוא אבן דרך חשובה בתכנית הפיתוח הנרחבת של BL-8040. אנו מצפים לתוצאות הניסוי שצפויות להתקבל ב-2020."

אודות הניסוי הקליני GENESIS
GENESIS הוא ניסוי קליני Phase 3 אקראי, כפול-סמיות, מבוקר פלצבו שנערך במספר מרכזים, להערכת הבטיחות, הסבילות והיעילות של BL-8040 ו- G-CSF בהשוואה לפלצבו ו- G-CSF, לצורך ניוד תאי גזע המטופויטיים (HSCs) לצורך השתלה עצמית בחולי מיאלומה נפוצה. השלב מבוקר הפלצבו מתוכנן לכלול 177 חולים ביותר מ-25 מרכזים. הטיפול יכלול 5 ימי טיפול ב- G-CSF, עם מתן יחיד של BL-8040 או פלצבו ביום הרביעי, תוך אפשרות להאריך את הטיפול לעד 8 ימי G-CSF ועד יומיים של BL-8040. הליך אפרזיס לאיסוף תאי גזע יתבצע ביום החמישי. עד שלושה מחזורי אפרזיס נוספים ייערכו על פי הצורך כדי להגיע אל ערך היעד של לפחות 6x106 תאי HSC מנוידים.

המטרה העיקרית של הניסוי היא להדגים ש- BL-8040 בשילוב G-CSF עדיף על טיפול ב- G-CSF בלבד, כדי לנייד לפחות 6x106 תאי גזע בשני מחזורי אפרזיס לכל היותר, כהכנה להשתלה עצמית בחולי מיאלומה נפוצה. מטרות משניות כוללות את הזמן עד להשתלה מוצלחת של נוטרופילים וטסיות, עמידות השתל לאורך זמן וכן מדדים נוספים של יעילות ובטיחות.

אודות BL-8040
BL-8040 הינו מקטע חלבון קצר (פפטיד) לניוד תאי גזע המטופויטיים, טיפול בממאירויות המטולוגיות וגידולים מוצקים. BL-8040 הוא מעכב של החלבון CXCR4, קולטן ממשפחת הכימוקינים המעורב ישירות בהתקדמות של מחלות ממאירות, צמיחת כלי דם אל תוך הגידולים (אנגיוגנזה), התפתחות גרורות לאיברים נוספים (מטאסטזיס) והישרדות של תאים סרטניים. החלבון CXCR4 מבוטא ביתר ביותר מ- 70% מסוגי הסרטן, ובמקרים רבים רמת הביטוי שלו תואמת את חומרת המחלה.

תאי גזע המטופויטיים מבטאים CXCR4 דרכו נקשרים לתאי מח העצם CXCL12 הידוע גם בשם SDF-1 (Stromal Cell Derived Factor-1). עיכוב הקשר בין CXCR4-SDF-1 ע"י BL-8040 מוביל לניוד HSCs ממח העצם לדם הפריפרי. הוכחת היעילות של BL-8040 בניוד HSCs הודגמה במספר ניסויים פרה-קליניים וקליניים.

יתר על כן, טיפול באמצעות BL-8040 הראה ניוד משמעותי של תאים סרטניים ממח העצם ובכך הפך אותם לרגישים יותר לטיפולים כימותרפיים או ביולוגיים קיימים. בנוסף, ל- BL-8040 יכולת אנטי-סרטנית ישירה על ידי השריית מוות של תאים סרטניים (אפופטוזיס). הזכויות עבור BL-8040 (לשעבר BKT-140) נרכשו על ידי ביוליין מביוקיין תרפויטיקס. אודות ביוליין אר. אקס.

ביוליין אר. אקס. הינה חברה ביופרמצבטית הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים והמתמקדת באונקולוגיה ובאימונולוגיה. ביוליין רוכשת תרופות פוטנציאליות, מפתחת אותן בשלבים פרה-קליניים ו/או קליניים, ולאחר מכן מתקשרת בשיתופי פעולה עם חברות פרמצבטיות לצורך פיתוח קליני מתקדם ו/או מסחורן.

מערך התרופות המתקדם של ביוליין אר. אקס. כולל כיום את BL-8040, פלטפורמה לטיפול בסרטן, אשר השלימה בהצלחה ניסוי קליני Phase 2a בלוקמיה מיאלואידית חריפה שהתפרצה מחדש או שהסובלים ממנה לא הגיבו לטיפול ראשוני (relapsed/refractory AML), מצויה במהלכו של ניסוי Phase 2b כטיפול קונסולידציה עבור חולי AML, והתחילה לאחרונה ניסוי Phase 3 בניוד תאי גזע למחזור הדם לצורך השתלת תאי גזע בחולי מיאלומה נפוצה (השתלה אוטולוגית); ו-AGI-134, תרופה אימונו-אונקולוגית בפיתוח לטיפול בגידולים סרטניים מוצקים, אשר החלה לאחרונה ניסוי קליני Phase 1/2a. כמו כן, לביוליין שותפות אסטרטגית עם חברת Novartis לפיתוח משותף של תרופות פוטנציאליות שמקורן בישראל; הסכם שיתוף פעולה עם MSD, הידועה כ- Merck בארה"ב ובקנדה, שבמסגרתו מתנהל ניסוי Phase 2a בסרטן הלבלב בטיפול משולב של

BL-8040 יחד עם התרופה קיטרודה® של Merck; והסכם שיתוף פעולה עם Genentech, מקבוצת Roche, לעריכת מספר ניסויים קליניים Phase 1b/2 בהם ייבדק שילוב של BL-8040 ביחד עם התרופה Tecentriq® (Atezolizumab) של Genentech במספר גידולים מוצקים ובלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML).

מידע נוסף ניתן לקבל באתר החברה, www.biolinerx.com,