רדהיל ביופארמה מדווחת על תוצאות חיוביות בניסוי שלב III עם RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן

רדהיל

הניסוי עמד בהצלחה ביעדו העיקרי - שיעור הפוגה עדיף באופן מובהק בשבוע 26 של טיפול בחולים עם RHB-104 (p= 0.013)

יעדי משנה עיקריים בניסוי הושגו גם כן, באופן המראה יתרון מתמשך עבור חולי קרוהן אשר טופלו עם RHB-104

רדהיל תערוך שיחת ועידה ומצגת היום, יום שני, ה- 30 ביולי, בשעה 15:30 שעון ישראל

חברת הביו-פרמצבטיקה הישראלית, רדהיל ביופארמה (ת"א / נאסד"ק: RDHL), המתמקדת בתרופות מוגנות פטנט לטיפול במחלות הקשורות לדרכי העיכול, הודיעה היום על תוצאות ראשוניות חיוביות של נתוני יעילות ובטיחות מניסוי שלב III ראשון עם תרופת RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן (ניסוי MAP US).
הניסוי עמד בהצלחה ביעדו העיקרי וביעדי משנה עיקריים.

תוצאות ראשוניות (בניתוח סטטיסטי (ITT הראו יעילות מובהקת של RHB-104 על-פני פלצבו בהשגת הפוגה במחלה (remission - המוגדרת כמדד CDAI נמוך מ- 150) בשבוע 26 של הטיפול - היעד העיקרי של הניסוי. מספר החולים אשר עמדו ביעד העיקרי של הניסוי היה גדול באופן מובהק בקבוצה שטופלה באמצעות RHB-104 לעומת אלו שטופלו בפלצבו (37% מול 23%, p=0.013).

ד"ר איירה קלפוס, מנהל רפואי ברדהיל, אמר: "התוצאות החזקות אשר התקבלו בניסוי מעידות כי תרופת RHB-104 עשויה להיות אופציה טיפולית מובילה למחלת הקרוהן ולהביא תקווה עבור חולים ברחבי העולם."
הניסוי עמד בהצלחה גם ביעדים משניים עיקריים, והראה יתרון מתמשך לטיפול בחולים באמצעות RHB-104.
חולים אשר טופלו עם RHB-104 הראו יתרון סטטיסטי מובהק על-פני פלצבו בהשגת תגובה טיפולית בשבוע 26 (response – המוגדרת כהפחתה של לכל הפחות 100 נקודות במדד ה- CDAI) (44% מול 31%, p= 0.028).

חולים אשר טופלו עם RHB-104 הראו גם יתרון סטטיסטי מובהק לעומת פלצבו בהשגת הפוגה מוקדמת של המחלה, המוגדרת כהפוגה בשבוע 16 של הטיפול (42% מול 29%, p= 0.019).
חולים אשר טופלו עם RHB-104 הראו בנוסף יתרון סטטיסטי מובהק לעומת פלצבו בהשגת הפוגה יציבה של המחלה durable remission) – הפוגה מתמשכת למשך התקופה המוגדרת) בין שבועות 16 עד 52 של הטיפול (18% מול 9%, p= 0.038) – שיפור של 100% לעומת פלצבו.
בשבוע 52 של הניסוי, זרוע הטיפול עם RHB-104 המשיכה להראות יתרון לעומת פלצבו בהשגת הפוגה במחלה (27% מול 20%, p= 0.155).

ניתוח של נתוני שמירה על הפוגה בשבוע 52 בקבוצת החולים אשר השיגו הפוגה במחלה בשבוע 16 הראה עדיפות סטטיסטית מובהקת לטיפול עם RHB-104 לעומת פלצבו  (25% מול 12%, p= 0.007).

תרופת RHB-104 נמצאה בניסוי כבטוחה. תוצאות ראשוניות מהניסוי העידו כי קבוצות החולים אשר טופלו ב- RHB-104 ובפלצבו חוו מספר דומה ונמוך של תופעות לוואי חמורות
(Serious Adverse Events) ושל תופעות לוואי הקשורות בטיפול
(Treatment Emergent Adverse Events) אשר הביאו להפסקת הטיפול. תוצאות אלו מעידות על פרופיל בטיחותי חיובי של RHB-104.

רדהיל תמשיך לנתח יעדים מחקריים נוספים של הניסוי, עם קבלת הנתונים הנוספים, ובכלל זה נתוני החלמה של רקמת המעי (mucosal healing), סטאטוס חיידק ה- MAP, הערכת איכות חיים, ניתוח תתי-קבוצות של האוכלוסייה וניתוח פארמקוקינטי. מידע נוסף צפוי בחודשים הקרובים.

ד"ר קלפוס הוסיף: זהו הניסוי הגלובלי הראשון אי-פעם אשר הינו כפול-סמיות ומבוקר-פלסבו, אשר מדגים את היעילות של טיפול אנטי-MAP במחלת הקרוהן. האפשרות לטיפול אנטיביוטי עשויה להוות שינוי מהותי בטיפול במחלת הקרוהן. תוצאות ניסוי MAP US הינן מצוינות – הצלחה ביעד העיקרי של הניסוי בשבוע 26 ועדות לכך כי ישנו יתרון מובהק לטיפול באמצעות RHB-104 בהשגת הפוגה מוקדמת של המחלה בשבוע 16, אשר נמשכת עד לשבוע 52. תוצאות הניסוי הינן חיוביות בהשוואה לטיפולים מקובלים כיום. תרופת RHB-104 הסתמנה בניסוי כבטוחה. אנחנו ממשיכים לנתח את תוצאות הניסוי ומתכננים להיפגש עם מומחים מובילי דעה בתחום ועם ה- FDA, להציג את הנתונים ולדון במסלול הפיתוח לאישור פוטנציאלי של תרופת RHB-104."

פרופ' דיוויד גרהאם, החוקר הראשי של ניסוי שלב III עם RHB-104, הוסיף: "אני מתרשם ומאוד מרוצה מתוצאות הניסוי, המעידות על כך שתרופת RHB-104 יכולה להוביל לשינוי פרדיגמה בטיפול במחלת הקרוהן - מחלה כרונית, קשה, מגבילה, ללא ריפוי ובעלת צורך משמעותי במענה רפואי. חולים רבים במחלת הקרוהן אינם מצלחים להשיג הפוגה במחלה עם הטיפולים המקובלים הקיימים כיום, אשר מלווים בתופעות לוואי משמעותיות. מסתמן כי ל- RHB-104 פוטנציאל להפוך לטיפול אוראלי חדש ומבטיח למחלה קשה זו."
דרור בן-אשר, מנכ"ל רדהיל ציין: "התוצאות המצוינות בניסוי של רדהיל עם RHB-104, תרופה בעלת פוטנציאל פורץ דרך, מהוות הישג יוצא דופן. אנחנו מודים לחולים אשר השתתפו בניסוי כלל-עולמי זה, כמו גם לרופאים ולצוות הרפואי המסייע. כמו כן, אנו רוצים להביע את הערכתנו העמוקה לחוקר הראשי של הניסוי, פרופ' דיוויד גרהאם, לצוות של רדהיל ולכל המומחים והספקים, עבור מחויבותם לאורך כל הניסוי. אנחנו מצפים לשוחח עם ה- FDA אודות מסלול האישור לתרופה ולהאיץ שיחות עם שותפות פארמה פוטנציאליות".

MAP US הינו ניסוי שלב III אקראי, כפול-סמיות ומבוקר-פלצבו ראשון עם RHB-104. לניסוי גויסו 331 חולי קרוהן בדרגת חומרה בינונית עד קשה (המוגדרת כ- CDAI בין 220 ל- 450) בארה"ב, קנדה, אירופה, אוסטרליה, ניו-זילנד וישראל. החולים מוינו באופן אקראי ביחס 1:1 לקבלת טיפול עם RHB-104 או פלצבו, כטיפול נוסף לתרופות הרקע אותם המשיכו לקבל במהלך הניסוי, מסוג 5-ASA, קורטיקוסטרואידים, תרופות אימונומודולטוריות ותרופות מסוג anti-TNFα.

בנוסף, ניסוי הרחבה פתוח (Open-Label) שלב III (ניסוי MAP US2) ממשיך להתנהל ונועד לבחון את הבטיחות והיעילות של תרופת RHB-104 בחולים אשר השלימו 26 שבועות של טיפול במסגרת ניסוי שלב III MAP US ואשר נותרו במצב של מחלה פעילה CDAI≥150)).
מוערך כי ב- 2017 היו כ- 1.5 מיליון חולי קרוהן ברחבי העולם. המכירות העולמיות של תרופות לטיפול במחלת הקרוהן צפויות לעלות על 10 מיליארד דולר ב- 2018.
היום, יום שני ה- 30 ביולי, בשעה 15:30 שעון ישראל, תערוך החברה שיחת ועידה בה תדון בתוצאות הניסוי שלב III עם RHB-104 למחלת הקרוהן.

שיחת הועידה תשודר במקביל באתר האינטרנט של רדהיל -
http://ir.redhillbio.com/events , והקלטה שלה תהיה זמינה באתר למשך 30 יום. על מנת להשתתף בשידור הישיר של השיחה יש לגשת לאתר החברה 15 דקות לפני מועד תחילתה, על מנת לאפשר רישום והורדה של תוכנות נדרשות.

על מנת להשתתף בשיחה באופן טלפוני ועל-מנת לשאול שאלות, יש לחייג למספרים הבאים 15 דקות לפני מועד התחלת השיחה: ישראל: 03-376-1315 מספר גישה בינ"ל:
+1-929-477-0402. קוד הגישה לשיחה הינו 9535837.

אודות רדהיל
רדהיל ביופארמה (נאסד"ק/ת"א: RDHL) הינה חברת פרמצבטיקה המתמקדת בפיתוח ומסחור תרופות מוגנות פטנט בשלבי פיתוח קליניים מתקדמים לטיפול במחלות הקשורות לדרכי העיכול. רדהיל משווקת בארה"ב ארבעה מוצרים בתחום מחלות דרכי העיכול: Donnatal®, תרופת מרשם הניתנת כטיפול משלים עבור תסמונת המעי הרגיז ואנטרוקוליטיס (דלקת במעי הדק), Mytesi®, תרופת מרשם למניעת שלשול המיועדת להקלה בתסמינים של שלשול לא-זיהומי במבוגרים עם HIV/AIDS המטופלים בתרופות אנטי-רטרו-ויראליות,Esomeprazol Strontium, תרופת מרשם לטיפול בבוגרים הסובלים מרפלוקס קיבתי-ושטי (GERD) ומחלות נוספות בדרכי עיכול ו- EnteraGam®, מוצר מזון רפואי לניהול תזונתי של שלשול כרוני ויציאות רכות. צנרת התרופות בפיתוח של החברה כוללת: (i) TALICIA® (RHB-105) - לטיפול בזיהום של חיידק ה- Helicobacter pylori - עם ניסוי שלב III מאשר המתנהל כעת ותוצאות חיוביות מניסוי שלב III ראשון; (ii) RHB-104 - לטיפול במחלת הקרוהן – עם תוצאות ראשוניות חיוביות בניסוי שלב III ראשון; (iii) RHB-204 - לטיפול בזיהומים מסוג NTM - עם ניסוי שלב III מתוכנן; (iv) BEKINDA® (RHB-102) - עם תוצאות חיוביות בניסוי שלב III לטיפול בגסטרואנטריטיס וגסטריטיס ובניסוי שלב II לטיפול בתסמונת המעי הרגיז המלווה בשלשול; (v)(ABC294640) YELIVA® - תרופה חדשנית, מעכבת SK2 המיועדת לטיפול בסרטן, מחלות דלקתיות ומחלות בדרכי העיכול, עם ניסוי שלב IIa לטיפול בכולנגיוכרצינומה המתנהל כעת; (vi) RHB-106 - תרופה בקפסולה אוראלית לריקון המעי כהכנה לפרוצדורות רפואיות, אשר נמכרה בהסכם רישיון כלל-עולמי ל- Salix Pharmaceuticals Ltd. ; (vii) RHB-107 (MESUPRON) - תרופה חדשנית, מעכבת פרוטאזות, הנמצאת בשלב II ומיועדת לטיפול בסרטן הלבלב ובמחלות בדרכי העיכול.