קמהדע עמדה ביעד העיקרי של ניסוי שלב 2 בארה"ב עם מוצר האלפא-1 אנטיטריפסין

הניסוי באינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1
ה- AAT של החברה הניתן באינהלציה הציג עלייה משמעותית בפעילות המעכבת בנוזל המצפה את דרכי הנשימה
תוצאות המחקר הראו גם כי AAT הניתן באינהלציה הינו הדרך היעילה ביותר להבאת כמויותAAT למקום הפגיעה הפוטנציאלי העיקרי בריאה
קמהדע תשתמש בתוצאות לאפיון ניסוי פיבוטלי בארה"ב ולתמיכה במענה לשאלות סוכנות התרופות האירופית (EMA) בקשר לבקשה לאישור שיווק (MAA) AAT באינהלציה

נס ציונה, ישראל (30 באוגוסט, 2016) – קמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMDA), חברת תרופות המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים, המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה על תמצית תוצאות (Top line) חיוביות של עמידה ביעד העיקרי של ניסוי שלב 2 בארה"ב עם מוצר האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) באינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 (AATD). AATD היא מחלת יתום אשר, נכון להיום, מטופלת באמצעות AAT הניתן בעירוי להעלאת רמתו בדם.
הניסוי בארה"ב היה ניסוי שלב 2, כפול סמיות (double-blind), מבוקר פלסבו שהעריך את הבטיחות והיעילות של AAT באינהלציה ב-36 חולי AATD. החולים טופלו באמצעות מוצר ה- AAT באינהלציה של קמהדע (במינונים של 80 מ"ג ליום או 160 מ"ג ליום) או בפלצבו, באמצעות מכשיר אינהלציה מסוג eFlow® למשך תקופה כפולת סמיות של 12 שבועות. מדדי היעילות העיקריים במחקר כללו את רמות ה- AAT האנטיגני וכן את רמת הפעילות המעכבת את הנויטרופיל אלסטאז (ANEC - Anti-Neutrophil Elastase inhibitory Capacity) בריאות. בנוסף נבדקו סימנים ביולוגיים נוספים להערכת פעילות נוגדת פירוק חלבונים ומדדים אנטי דלקתיים. לאחר תקופת הסמיות הכפולה, נבדקים כשירים (סה"כ 26) נכנסו לתקופת טיפול גלויה למשך 12 שבועות נוספים, שבמהלכם טופלו באמצעות AAT במינון 160 מ"ג ליום על מנת להמשיך ולהעריך את בטיחות וסבילות התרופה.