פלוריסטם מקבלת תשובה חיובית מה-FDA ומתכוננת לעריכת ניסוי שלב III ב-PLX-PAD לטיפול ב-CLI

הניסוי שמתוכנן להתחיל ב- 2017 צפוי להיות חלק מניסוי רב לאומי בהתוויה זו עם שוק שנתי המוערך ב- 12 מיליארד דולר
• כ-250 חולים בטרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות (CLI) יגויסו לניסוי
• היעד העיקרי של הניסוי יבחן את מידת השרידות של החולים ב-CLI שטופלו במוצר התאי של פלוריסטם מבלי שעברו קטיעה או מוות.
חברת הביו-רפואה פלוריסטם, מדווחת היום (ג') כי הגיעה להבנות עם מנהל המזון והתרופות האמריקני, ה-FDA, על עריכת ניסוי שלב III ב-PLX-PAD לטיפול בטרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות ((CLI. מדובר בניסוי רב לאומי עם אתרים קליניים בארה"ב ואירופה, שם הוגש כבר פרוטוקול הניסוי לאישור לאחר התייעצות עם סוכנות הבריאות האירופאית.
בכוונת החברה להשתמש בתוצאות הניסוי של 250 החולים כניסוי פיבוטלי יחיד לקבלת אישור רגולטורי בארה"ב ואירופה. הניסוי הקליני שלב III שעתידה החברה לערוך בכ-250 חולים במחלת ה-CLI מסוג Rutherford קטגוריה 5 שאינם מועמדים מתאימים לניתוח מעקפים של העורקים בגפיים התחתונות (רה-וסקולריזציה), יהיה בסמיות כפולה, רנדומאלי ויכלול קבוצת ביקורת (פלצבו). לחולים יוזרקו לשריר פעמיים 300 מיליון תאי PLX-PAD או פלצבו, כאשר ההזרקה השנייה תתרחש חודשיים לאחר ההזרקה הראשונה. היעד העיקרי של ניסוי ה-FDA יהיה מידת השרידות של החולים שטופלו במוצר התאי של פלוריסטם מבלי שעברו קטיעה או מוות.
במחלת ה-CLI נוצרת טרשת חמורה בעורקים בגפיים התחתונות בעקבות חסימת העורקים ברגליים על ידי משקעים שומניים, תהליך שמוביל לירידה משמעותית בזרימת הדם לגפיים התחתונות, לכאבים עזים גם בשעת מנוחה, לכיבים שאינם מחלימים ולנמק. חולים הסובלים מ-CLI נמצאים בסכנה מיידית לקטיעת גפיים ולמוות תוך שנה מהאבחון. CLI נחשבת למחלה חמורה שאין לה מענה רפואי הולם.
זמי אברמן, מנכ"ל ויו"ר פלוריסטם אמר היום: "זוהי קפיצת מדרגה משמעותית לפלוריסטם. ישנן כיום מעט אופציות טיפול במצב הקרדיו-וסקולרי החמור הזה, אשר יותר מדי פעמים מוביל לקטיעות או למוות. אנו מצפים להתחיל בניסוי בתחילת שנת 2017. במקביל לשיתוף הפעולה עם הניסוי של ה-FDA, אנו גם מתקדמים עם ההתוויה לטיפול ב-CLI באירופה וביפן. תאי ה-PLX-PAD שלנו מיועדים לתת מענה לשוק הגלובלי של הטיפול ב-CLI שנאמד בכ-12 מיליארד דולר בשנה".
כחלק מאסטרטגיה גלובלית זו, פלוריסטם מתכוונת לערוך ניסויים פיבוטליים גם באירופה וביפן. בחודש מאי 2015, נבחרה פלוריסטם להצטרף לפרויקט הפיילוט של המסלול המואץ של סוכנות הבריאות האירופית לפיתוח קליני של תאי ה-PLX לטיפול בהתווית ה-CLI, מסלול אשר מוביל לאישור מותנה לשיווק המוצר באירופה, כבר לאחר הצלחה בניסוי קליני שלב II. בדצמבר 2015, הגיעה פלוריסטם להסכם עם סוכנות התרופות והציוד הרפואי ביפן (PMDA) על פרוטוקול הניסוי הפיבוטאלי, רנדומאלי ובסמיות כפולה ב-75 חולים ב-CLI באמצעות PLX-PAD. זאת במסגרת המסלול הרגולטורי המואץ לרפואה משקמת ביפן. ההחלטה האסטרטגית של פלוריסטם היא לחבור לשותף יפני על מנת לבצע את הניסוי.
רקע על הניסוי
תכנון פרוטוקול הניסוי הקליני שלב III מבוסס על שני ניסויים מוצלחים בשלב I בהתווית ה-CLI ועל ניסוי רב-לאומי שלב II שמתבצע כעת בהתוויה של מחלת הצליעה לסירוגין, (IC) שנחשבת לשלב מוקדם יותר במחלת העורקים הפריפריאליים שעלולה להוביל ל-CLI. מטופלים שהשתתפו בניסוי שלב I הוגדרו כחולים בקטגוריות 4 ו-5, שאינם מועמדים מתאימים לניתוח מעקפים בעורקי הרגליים. שני הניסויים התואמים שלב I הראו פרופיל בטיחות גבוה והתקבל מהם מידע מבטיח ביחס לשיעורי ההישרדות וההימנעות מקטיעת הגפיים התחתונות של החולים שטופלו בתאי ה-PLX-PAD שנה לאחר תחילת הטיפול, כמו גם שיפור במצב תפקוד הרקמות וירידה במידת הכאב כתוצאה מטרשת העורקים במצב של מנוחה. הניסוי שלב II לטיפול במחלת ה-IC שמתקדם כעת צפוי לסיים את גיוס 170 החולים המתוכננים עד סוף שנת 2016.