הצלחה לבריינסטורם בניסוי שלב 2 במוצר NurOwn לטיפול בחולי ALS

חולים שטופלו בתאי הגזע של החברה הראו שיפור קליני משמעותי יותר ביחס לקבוצת החולים שקיבלה פלצבו
החוקרים האמריקאים שהובילו את הניסוי: "נרגשים מהתוצאות"
• חיים ליבוביץ', מנכ"ל בריינסטורם: "המחקר עמד ביעדיו ומחזק את האינדיקציות הראשונות שלנו לגבי היכולת לספק תועלת קלינית לחולי ALS. השלב הבא – ניסוי לבחינת המוצר בהשתלות חוזרות על מנת לשמר את אפקט הטיפול לאורך זמן"
חברת תאי הגזע בריינסטורם, הנסחרת בנאסדק (NASDAQ:BCLI), דיווחה היום (ב') על הצלחה בניסוי הקליני שלב 2 אשר נערך בארה"ב במוצר הדגל שלה NurOwn לטיפול בחולי ניוון שרירים מסוג ALS.
זהו הניסוי הגדול ביותר שביצעה עד היום החברה, אשר כלל 48 חולים, מתוכם 12 ששימשו כקבוצת ביקורת שקיבלה פלצבו. בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים למחלות ניוון במערכת העצבים המרכזית. מדובר בתהליך שבמסגרתו מבודדים תאי גזע ממח העצם של החולים עצמם. לאחר שהתאים גדלים ועוברים תהליכי התמיינות במעבדה, הם מושתלים בחזרה בגוף החולה.
תוצאות הניסוי הראו כי שיעור החולים שהדגימו שיפור קליני משמעותי בדמות האטה ניכרת בקצב הידרדרות המחלה, היה גדול יותר בקבוצת החולים שקיבלה את תאי הגזע, זאת ביחס לקבוצת הפלצבו. החולים שהשתתפו בניסוי עברו השתלה של תאי גזע שנלקחו מהחולים עצמם וטופלו בטכנולוגיה של בריינסטורם. לאחר מכן נבדקו החולים בנקודות זמן שונות על פני ששת החודשים שלאחר ההשתלה. בנקודות זמן שנבדקו נצפה שיפור בקבוצת החולים שקיבלה את הטיפול, וכן ניכרה בטיחות הזרקת התאים.
הניסוי נערך בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארצות הברית - בתי החולים מאס ג'נראל (MGH) ויו-מאס (UMass) שבאזור בוסטון וכן בית החולים מאיו קליניק שבמדינת מיניסוטה.
פרופ' טוני ווינדבנק, לשעבר דיקן בית הספר לרפואה במאיו קליניק ואחד משלושת החוקרים הראשיים בניסוי, אמר היום: "אחרי כמעט 30 שנה של עריכת מחקרים ב-ALS, אני מאוד מעודד ונרגש מתוצאות הניסוי". לדבריו, "ראינו אותות חיוביים ליעילות הטיפול וקיבלנו אינדיקציה ברורה להמשיך לשלב הבא. אנו במאיו קליניק נרצה להתקדם לניסוי הבא בהקדם האפשרי".
פרופ' מריט סוקוביץ' מאוניברסיטת הרווארד, ראש המחלקה הנוירולוגית ב-MGH אשר שימשה אף היא כחוקרת בניסוי: "אנחנו נרגשים מאוד מתוצאות הניסוי, אשר מספק מידע חשוב על בטיחות ומידע ראשוני על יעילות". סוקוביץ', מהבולטות שבחוקרי ה-ALS בארצות הברית, הוסיפה כי "יותר חולים בקבוצת המטופלים שקיבלו את המוצר של בריינסטורם הראו האטה בהדרדרות על פני קבוצת הביקורת". לדבריה, הצלחת הניסוי מחייבות ניסויי המשך שבו ייבחן האפקט של מתן השתלות חוזרות של תאי הגזע כעבור 8-12 שבועות, ובמספר חולים רב יותר.
מנכ"ל בריינסטורם, חיים ליבוביץ': "המחקר הנוכחי מחזק את האינדיקציות הראשונות שלנו לגבי היכולת שלנו להביא לראשונה טיפול שייתן תקווה למיליוני חולים מסביב לעולם. המחקר עמד ביעדיו והדגים בטיחות וכן את היכולת לספק תועלת קלינית לחולי ALS. המחקר הזה מספק לנו מידע נחוץ לשם תכנון המחקר הבא שבו ייבחן המוצר, לראשונה, במתכונת של השתלות-חוזרות".
יש לציין כי הניסוי בארה"ב נערך במתכונת "סמיות כפולה" (double blind), במסגרתו שיבוץ החולים בשתי הקבוצות – אלו שקיבלו את תאי גזע ואלו שקיבלו פלצבו – נעשה באופן אקראי.
עוד אודות הניסוי:
במסגרת הניסוי, 48 חולי ALS שחולקו לקבוצת טיפול וקבוצת ביקורת, עברו מעקב של שישה חודשים לאחר ההזרקה ונבדקו לאחר תקופות זמן שונות- 2,4,8,12,16,24 שבועות מרגע מתן התאים. מטרת המחקר העיקרית הייתה לבדוק את בטיחות וסבילות הטיפול. כמו כן נקבעו יעדי יעילות משניים, בהם קצב הידרדרות המחלה, שינוי בחוזק השריר, ומדדים מקובלים נוספים לבחינת תפקודם הכולל של חולי ALS. כך למשל, במדד העיקרי שנהוג לערכת תפקוד החולים, מדד ה-ALSFRS , מגדירים נוירולוגים שיפור של החל מ-25% בעקבות הטיפול ככזה שהנו בעל השפעה קלינית (כלומר המטופל מגיב לטיפול), בעוד ששיפור של 50% מוגדר כהשפעה קלינית משמעותית. בניסוי הנוכחי, בכל נקודות הזמן שנבדקו מלבד אחת, הציגו חולים שטופלו במוצר של בריינסטורם שיפור משמעותי משל החולים שקיבלו פלצבו. לדוגמא, לאחר 12 שבועות מתום השתלת תאי הגזע, 40% מהחולים שקיבלו את הטיפול הראו שיפור של 50% ויותר, לעומת 17% בלבד מקרב קבוצת הביקורת.
לפירוט מלא של התוצאות - ראו דיווח החברה לבורסה (באנגלית), המצורף להודעה זו