נתוני ניסוי בתאי PLX-PAD של פלוריסטם הראו יעילות בטיפול במחלת ניוון השרירים דושן

הטיפול הגביר את התחדשות רקמת השריר והפחית את הדלקת ואת תמותת התאים
פלוריסטם תרמה את תאי ה-PLX-PAD לניסוי שנערך בשיתוף עם עמותת ע.ד.י. (עמותת דושן ישראל)
חברת פלוריסטם מדווחת היום (ד') על נתונים חיוביים שהתקבלו מניסויים שנערכו בתאי PLX-PAD בטיפול במחלת ניוון השרירים דושן (Duchenne muscular dystrophy –DMD). הניסויים נערכו בשיתוף עם עמותת ע.ד.י. (עמותת דושן ישראל), עמותה שהוקמה בישראל על ידי הורים לילדים הסובלים ממחלת הדושן ופועלת לקידום המחקר ולמציאת הריפוי למחלת ניוון השרירים הגנטית חשוכת המרפא הפוגעת ב-1 מתוך 3,500 בנים (הגן ממוקם על כרומוזום X).
לפני כשנה וחצי, בעקבות תוצאות מוצלחות של פלוריסטם בניסוי קליני שלב II לטיפול בפגיעות בשרירים, שבו נמצאה גם השפעה מערכתית, פנו מעמותת ע.ד.י. לפלוריסטם בבקשה לערוך ניסוי משותף לחקר טיפול במחלת הדושן. פלוריסטם נענתה לבקשה ותרמה את תאי PLX-PAD שפיתחה ובשיתוף עם חברת סיינס אין אקשן, נערכו ניסויים במודל של מחלת הדושן.
מחלת דושן מתאפיינת בפגם בחלבון הדיסטרופין הגורם להרס שריר וכך נוצרת דלקתיות ורקמה לא פעילה. המחלה מאופיינת בניוון שרירים המתחיל בגפיים התחתונות ומוביל בהדרגה לקריסה מערכתית. אין כיום תרופה קיימת למחלה.
בניסויים פרה קליני שנערכו במודל עכברים הוזרקו תאי PLX-PAD שמקורם בשילייה האנושית. בסיומם נבדק השריר ונמצא כי תאי PLX-PAD מגבירים את ההתחדשות של רקמת השריר ומפחיתים דלקת ומוות תאי. בנוסף, נבדקו רמות אנזים CPK בדם, סמן של הרס השריר, 5 ימים לאחר כל הזרקה, ונמצאה ירידה של 50% בנוכחותו בדם של האנזים לעומת קבוצת הבקרה. הנתונים שנאספו בניסויים מעידים על פוטנציאל ממשי של תאי PLX-PAD לטיפול בניוון שרירים דושן.
לדברי הילה קרופסקי, מנכ"ל עמותת ע.ד.י.: "הנתונים מהניסויים הפרה-קלינים מעידים על כך שטיפול בתאי ה-PLX-PAD עשוי להוות פריצת דרך טיפולית שתעזור להתמודד עם הסימפטומים של מחלת ניוון השרירים הגנטית, דושן. אנו מודים לפלוריסטם על תרומת תאי ה-PLX-PAD ובכוונתנו להמשיך בניסוי התאים, מאחר וגישות טיפוליות חדשניות נחוצות על מנת להתמודד עם מחלה זו, לשמור על חיי הילדים ולתת להם תקווה וסיכוי לעתיד.
לדברי זמי אברמן, יו"ר ומנכ"ל פלוריסטם: "מאחר ותאי ה-PLX-PAD כבר הוכיחו יעילות בשיקום של שריר במסגרת הניסוי שלב II בפגיעות שרירים, אנו מאמינים שלריפוי התאי שלנו יש פוטנציאל להוכיח עצמו כיעיל לטיפול במחלת הדושן גם במסגרת ניסויים קליניים בבני אדם. אנו מעריכים את המחויבות של עמותת ע.ד.י. למציאת ריפוי למחלת הדושן ובכוונתנו להמשיך לעבוד בשיתוף פעולה במאמץ לפתח טיפול לילדים ברחבי העולם הסובלים ממחלה זו".