רדהיל ביופארמה מודיעה על תוצאות ביניים בניסוי הוכחת היתכנות, שלב IIa

התומכות ביעילות הפוטנציאלית של RHB-104 כטיפול בטרשת נפוצה

רדהיל ביופארמה מודיעה על תוצאות ביניים בניסוי הוכחת היתכנות, שלב IIa, התומכות ביעילות הפוטנציאלית של RHB-104 כטיפול בטרשת נפוצה

רדהיל ביופארמה הודיעה היום על תוצאות ביניים ראשוניות בניסוי CEASE-MS
להוכחת היתכנות, שלב IIa, המתנהל כעת עם תרופת RHB-104, במינון קבוע
ובמתן אוראלי, בחולים המטופלים עבור טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית
(relapsing-remitting multiple sclerosis - RRMS).

תוצאות הביניים לאחר השלמת 24 שבועות של טיפול עם RHB-104 העידו על בטיחות התרופה והצביעו על נתונים קליניים חיוביים התומכים בהמשך הפיתוח הקליני של התרופה, בהתבסס על תוצאות הביניים המעודדות.

ניסוי CEASE-MS הינו ניסוי שלב IIa פתוח, הכולל זרוע מחקרית אחת, אשר תוכנן עם מספר יעדים מחקריים לבחינת הבטיחות והיעילות הפוטנציאלית של RHB-104 כטיפול משלים
ל- interferon beta-1a ב- 18 חולי RRMS.

שיעור ההתקפים השנתי (annualized relapse rate - ARR) לאחר 24 שבועות של טיפול עם
RHB-104 עמד על 0.288 בניתוח של modified intent-to-treat (mITT) ו- 0.0 בניתוח
per-protocol (PP); נתונים אלו חיוביים בהשוואה לנתונים שדווחו בעבר מניסויים עם תרופות interferon beta-1a מסוג Avonex® (0.67) ו- Rebif® (0.87-0.91) .

88% מאוכלוסיית ה- mITT ו- 100% מאוכלוסיית ה- PP בניסוי, לא חוו התקף של המחלה (relapse) במהלך 24 השבועות בהם טופלו חולים אלו עם RHB-104. נתונים אלו חיוביים בהשוואה לנתונים שדווחו בעבר מניסוי קליני אשר היווה בסיס לאישור שיווק של תרופת Rebif® אשר בחן את אחוז החולים שחוו התקף של המחלה בעת טיפול עםRebif® (75%) בהשוואה
ל- Avonex® (63%) כטיפול קו ראשון יחיד . אף אחד מהחולים בניסוי CEASE-MS לא חווה התקף של המחלה לאחר 8 שבועות של טיפול.

תוצאות EDSS (Expanded Disability Status Scale), מדד מקובל לאומדן חומרת המחלה בטרשת נפוצה, מעידות כי המחלה נותרה במצב יציב במהלך הטיפול עם RHB-104 וכי הייתה אינדיקציה לשיפור במחלה. לא זוהתה עליה במדד ה- EDSS הכולל באף אחד מהחולים בניסוי.

רק נגע פעיל אחד מסוג T1 זוהה בקרב כל המטופלים שהיו במעקב, ועל כן מספר הנגעים הפעילים במוח (combined unique active lesions - CUA) - המדד אשר שימש כיעד העיקרי של הניסוי - כלל כמעט ורק נגעים מסוג T2. אף-על-פי שהניסוי הוא קטן מאוד ולא תוכנן לבחינת יעילות עם מובהקות סטטיסטית, תוצאות הביניים הראו הפחתה בעומס הנגעים מסוג T2 אשר זוהו בבדיקת MRI לאחר 24 שבועות של טיפול עם RHB-104, בהשוואה לבדיקה טרם מתן הטיפול. תוצאות אלו מעידות באופן פוטנציאלי על הפחתה בעומס המחלה והן חיוביות בהשוואה לנתונים אשר דווחו בעבר מניסוייים עם Avonex® ו- Rebif®.

לא נצפה שינוי קליני משמעותי במספר הנגעים הכולל (CUA)לאחר 24 שבועות של טיפול עם RHB-104, נתון אשר מעיד על מחלה יציבה.

בניסוי נמצא כי תרופת RHB-104 בטוחה, ללא תופעות לוואי חמורות או תופעות לוואי קליניות רלוונטיות אחרות או בלתי צפויות.

המכירות העולמיות של טיפולים לטרשת נפוצה נאמדו במעל ל- 17 מיליארד דולר ב- 2015, מתוכן נאמדו המכירות בארה"ב במעל ל- 12 מיליארד דולר.

ניסוי שלב III מתנהל כעת עם תרופת RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן (ניסוי MAP US) וניתוח ביניים של ועדת הנתונים והבטיחות הבלתי-תלויה (DSMB) בניסוי צפוי במהלך המחצית השנייה של 2016.

ד"ר איירה קלפוס, MD, המנהל הרפואי של רדהיל ושל ניסוי CEASE-MS אמר: "אנו מרוצים מאד מתוצאות הביניים בניסוי CEASE-MS שלב IIa המתנהל כעת עם RHB-104 להוכחת היתכנות כטיפול בטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית (RRMS). המימצאים הראשוניים מהניסוי, ובכלל זה נתוני בטיחות, נתונים קליניים ונתוני MRI, תומכים בפוטנציאל הטיפולי של RHB-104 כטיפול משלים לחולים ב- RRMS." ד"ר קלפוס הוסיף: "על אף שהניסוי תוכנן כניסוי מחקרי להוכחת היתכנות בקבוצה קטנה מאד של חולים ולא יועד להראות יעילות במובהקות סטטיסטית, תוצאות הביניים מעידות על נתוני בטיחות ונתונים קליניים חיוביים, והן תומכות בקיום ניסויים נוספים על-מנת לבחון בצורה טובה יותר את הפוטנציאל הטיפולי של RHB-104 ב- RRMS. 88% מהחולים באוכלוסיית ה- mITT ו- 100% מהחולים באוכלוסיית ה- per protocol בניסוי לא חוו התקף של המחלה (relapse) במהלך 24 השבועות בהם טופלו עם RHB-104. חשוב לציין כי עדות חיובית נוספת ליעילות נצפתה בהפחתה הכוללת של מספר הנגעים הפעילים במוח מסוג T2 לאחר 24 שבועות של טיפול בהשוואה למצב ההתחלתי. יתרה מזו, מדד ה- EDSS, אשר מודד את חומרת המחלה, היה יציב עם סימני שיפור. אף חולה בניסוי