התקדמות משמעותית בפיתוח המוצר השני של פלוריסטם- PLX-R18

ה-FDA אישר לחברה להתחיל בניסויים קליניים לטיפול בכשל של השתלות מח עצם
בכוונת החברה להתחיל את הניסוי במחצית הראשונה של 2016 ולהגיש בקשה לאישור המוצר במסלולים המהירים בארה"ב
⦁ המוצר של פלוריסטם נועד לטפל בכשל של השתלות מח עצם שנעשות בין היתר בחולי סרטן דם שזו הדרך היחידה להציל את חייהן
⦁ ניסויים פרה-קליניים הצביעו על כך שתאי ה-PLX-R18 מסייעים לחידוש ושיקום של מערכת הדם הפגועה ובכלל זה תאי דם אדומים, לבנים וטסיות דם
חברת הביו-רפואה פלוריסטם דיווחה היום (ג') כי קיבלה את אישור מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לתחילת ניסוי קליני במוצר השני של החברה – 18R- PLX. במסגרת הניסוי, המוצר מיועד לטפל בכשלים של השתלות תאים המטופוייטיים שמקורם בדם היקפי, דם טבורי או מח עצם. השתלות תאים המטופוייטים, או בשמן הפופולרי - השתלות מח עצם - מיועדות לטיפול בחולים הסובלים מסרטן הדם וזו הדרך היחידה להציל את חייהם. הניסוי הקליני צפוי להתחיל במחצית הראשונה של 2016.
18R- PLX הינו המוצר השני של פלוריסטם שאושר ע"י ה- FDA לניסויים קליניים בארה"ב וזאת לאחר ניסויים מקיפים בבעלי חיים שנעשו בשיתוף פעולה עם משרד הבריאות האמריקאי, המרכז הרפואי הדסה עין כרם בירושלים ומרכזים רפואיים נוספים ברחבי העולם.
מהניסויים הקודמים עלה כי תאי ה- 18R- PLXהגיבו לסימני המצוקה של חיות שעברו קרינה או טיפולים כמותרפיים ושיחררו קוקטייל של חלבונים רפואיים שגרמו לתאי מערכת הדם (התאים הלבנים, האדומים וטסיות הדם) להתחדש ולשקם את התפקוד של מערכת הדם הפגועה. היכולות הייחודיות של ה-18R PLX מצביעות על פוטנציאל טיפולי במגוון רחב של מחלות הקשורות במערכת הדם ובתוך כך גם כשל של מח העצם לאחר השתלה.
זמי אברמן, יו"ר ומנכ"ל פלוריסטם, אמר היום: "המוצר PLX-R18 פותח בהשראת ההצלחה והבנת מנגנון הפעולה של המוצר הראשון של החברה ומייצג גישה טיפולית חדשנית למגוון רחב של הפרעות במערכת הדם, שאחראית על תיפקוד המערכת החיסונית, אספקת החמצן לאברי הגוף ומניעת דימומים לאחר פציעה. המוצר החדש עשוי להציל את חייהם של חולים קשים להם אין אפשרויות טיפול אלטרנטיביות. אנו מעודדים מהנתונים הפרה-קליניים החזקים, מתכוונים להתחיל את הניסוי במהרה ולהגיש בקשה לאישור המוצר במסלולים המהירים בארה"ב. אישור המוצר במסלול המהיר יקצר את זמן ההגעה לשוק ויאפשר לטפל בחולים רבים באמצעות הטיפול התאי החדשני".

תוכנית המחקר בשלב 1:
המחקר המתוכנן יהיה רב-מרכזי בתווית-פתוחה. החולים יקבלו מינונים עולים של המוצר כדי לבחון את פרופיל הבטיחות של המוצר. ההזרקה תעשה לשריר העכוז של החולה. הניסוי יתבצע בחולים שעברו השתלת מח עצם ממקור כלשהו, במצבים שבהם קליטת התאים ההמטופוייטים הייתה חלקית ואין ייצור מספק של תאי דם לבנים, אדומים וטסיות דם. המחקר ייערך בקרב 30 נבדקים עם התאוששות חלקית של מערכת הדם, 6 חודשים או יותר לאחר השתלת התאים ההמטופוייטיים.
תקופת המעקב תהיה 12 חודשים.

ניסוי פאזה ראשונה מוגדר כניסוי ראשון בבני אדם ומטרתו לבחון את בטיחות ההזרקה ובחינת תופעות לוואי הנלוות להזרקה. במהלך המעקב ייבחנו ערכי מעבדה, סימנים חיוניים, בחינת השינויים ברמת טסיות הדם והכדוריות האדומות, שינויים בתדירות עירויי הדם עד למצב שבו לא יהיה צורך לבצע עירויי דם לחולה, איכות החיים ושינויים בפרמטרים החיסוניים.

מהי השתלת מח העצם או השתלת תאים המטופוייטיים (HCT)
כישלון מח עצם הוא חוסר היכולת של מח העצם לייצר כמות מספקת של טסיות דם, תאי דם לבנים או אדומים. כשל זה עלול לגרום למחלה חמורה או מוות, משום שתאים אלה נחוצים לגוף על מנת למנוע דימום, זיהום או אנמיה חמורה. כישלון מח עצם יכול להיגרם על ידי מגוון מצבים רפואיים, הם אנמיה אפלסטית, תסמונת myelodysplastic, ממאירות המטולוגית, או כתופעת לוואי של טיפול בסרטן באמצעות קרינה או כימותרפיה. השכיחות של כישלון השתלת מח עצם שונה מאוד ממקום למקום בהתאם לפרוצדורה הרפואית הנהוגה בבית החולים, אבל שכיחותה הולכת וגדלה עם השנים.
התרופה היחידה לכישלון התפקוד של מח העצם היא השתלת מח עצם או השתלת תאים המטופוייטיים (HCT). הטיפולים התומכים בהשתלות מח עצם עשויים להפחית את הסימפטומים ולהאריך את חיי החולה אך מתאימים רק לחלק מהחולים. תאים המטופוייטיים הנדרשים להשתלת מח עצם נלקחים מתורם זר, מקרוב משפחה או אפילו מהמטופל עצמו. מקור התאים ההמטופוייטיים יכול להיות מן הדם היקפי, מח עצם או דם טבורי.

לאחר ההשתלה, נדרש טיפול ומעקב צמוד אחר החולים ולעתים גם טיפול אינטנסיבי עם הופעת סיבוכים שונים. במקרים של קליטה חלקית של השתלת מח העצם, ספירת תאי דם נמוכה חושפת את החולה לסיכונים ולסיבוכים קשים ואפילו קטלניים. במקרים חמורים, הטיפול היחיד להצלת החולה היא השתלת מח עצם נוספת שחושפת את המטופל לסיכונים רבים.