בריינסטורם יוצאת לניסוי בהזרקה רב-פעמית של תאי גזע לחולי ALS

בחודשים הקרובים תפרסם בריינסטורם תוצאות של ניסוי שלב 2 רחב היקף, כולל קבוצת ביקורת (פלצבו), שביצעה ב-48 חולי ALS בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב.
חברת תאי הגזע בריינסטורם יוצאת לראשונה לניסוי בהזרקה רב-פעמית של תאי גזע לחולי ALS, אחרי שהשלימה בהצלחה מספר ניסויים בהזרקה חד פעמית. בניסוי, שמוגדר כניסוי שלב 2, ישתתפו 24 חולים, שיעברו כל אחד 3 השתלות של תאי הגזע המיוחדים של בריינסטורם. הניסוי יתקיים בבית החולים הדסה עין כרם, עמו חתמה החברה על הסכם שיתוף פעולה לצורך ביצוע הניסוי. זאת בהמשך לניסויים שלבים 2/1 ו-2A שביצעה החברה בבית החולים הדסה מאז 2012. הסכם שיתוף הפעולה נחתם באמצעות הדסית – החברה למסחור טכנולוגיות של בית החולים.
בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים למחלות ניוון במערכת העצבים המרכזית. זאת בתהליך שבמסגרתו מבודדים תאי גזע ממח העצם של החולים עצמם. לאחר שהתאים גדלים ועוברים תהליכי התמיינות במעבדה, הם מושתלים בחזרה בגוף החולה – באמצעות הזרקה ישירה לשרירים ולנוזל חוט השדרה - כתאי תמיכה לתאי עצב.
במהלך 2015 פרסמה בריינסטורם את התוצאות המלאות של הניסויים הקליניים הקודמים שערכה בהדסה ב-26 חולי ALS, וחשפה הוכחה סטטיסטית לשיפור במצבם של החולים בזכות השתלת תאי הגזע המיוחדים שלה. התוצאות הללו היו דרמטיות וחסרות תקדים בחקר המחלה, הגורמת לרובם המוחלט של הלוקים בה לשיתוק ולמוות בתוך שנתיים עד חמש שנים בממוצע מיום האבחון.
בחודשים הקרובים תפרסם בריינסטורם תוצאות של ניסוי שלב 2 רחב היקף, כולל קבוצת ביקורת (פלצבו), שביצעה ב-48 חולי ALS בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב.
הניסוי החדש בהדסה מהווה קפיצת מדרגה חשובה עבור החברה, כיוון שמדובר, כאמור, בניסוי ראשון שבו תבדוק בריינסטורם את בטיחות ויעילות טיפול תאי הגזע בהזרקה רב-פעמית (3 זריקות בסה"כ). כמו בשני הניסויים הקודמים בהדסה, גם הפעם יוביל את הניסוי פרופ' דימיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית של בית החולים. הניסוי החדש ישמש כניסוי מכין לניסוי שלב 3 רב המטופלים שתערוך בריינסטורם בהמשך, בדרך לאישור סופי של הטיפול שלה. הניסוי יתחיל בפועל בחודשים הקרובים, מיד לאחר שיתקבלו אישורים סופיים מועדת הלסינקי של בית החולים וממשרד הבריאות.
"כבר צברנו מידע קליני מבטיח, שמעיד על כך שבתאי הגזע של בריינסטרום טמון פוטנציאל גדול לגישה טיפולית חדשה למחלת ה-ALS", אומר פרופ' קרוסיס, "אנחנו נרגשים משיתוף הפעולה החדש עם החברה לקידום הטיפול ב-ALS לשלב הפיתוח הבא שלו, ולקידום טיפול תאי גזע במחלות נוספות של מערכת העצבים המרכזית".
"הניסוי הרב פעמי הוא שלב חשוב מאוד במאמצים שלנו להבין את עוצמת האפקט הטיפולי שיש לתאי הגזע על חולי ALS", אומר מנכ"ל בריינסטורם חיים ליבוביץ', "אנחנו שמחים מאוד להמשיך את שיתוף הפעולה שלנו עם המרכז הרפואי הדסה, שיש לו מוניטין רב שנים של מצוינות בכל הקשור לטיפול במחלות והפרעות נוירולוגיות".