קמהדע מכריזה על תוצאות ביניים חיוביות נוספות ממחקר קליני שלב I/II

הניסוי בחלבון ה-AAT) Alpha-1 antitrypsin) לטיפול במחלת השתל נגד מאחסן (GvHD)
קמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMDA), חברת תרופות המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים, המתמקדת בתרופות יתום, מדווחת על תוצאות ביניים חיוביות נוספות ממחקר קליני שלב I/II בחלבון ה-AAT) Alpha-1 antitrypsin) לטיפול במחלת השתל נגד מאחסן (GvHD) בחולים הסובלים מתגובה בלתי מספקת לטיפול בסטרואידים. המחקר נערך בשיתוף עם חברת בקסלטה (NYSE: BXLT) והמרכז לחקר הסרטן פרד האצ'ינסון בסיאטל, וושינגטון.
תוצאות ביניים אלה הינן ממחקר קליני שלב II/I תווית פתוחה, שנערך באתר אחד במטופלים החולים במחלת השתל נגד המאחסן (GvHD) שלא הגיבו לטיפול בסטרואידים לאחר השתלה אלוגנאית (לא עצמונית) של תא הגזע (Hematopoietic stem cell transplantation-HSCT). החולים טופלו ב-AAT של קמהדע הניתן בעירוי. תוצאות ביניים מבוססים על נתונים מ-12 מטופלים מקבוצות הטיפול הראשונה והשנייה אשר טופלו ברמות מינון שונות של AAT. כל המטופלים היו סבלו ממחלת השתל נגד המאחסן בדרגת חומרהIII אוIV עם תסמינים במעיים. פרטים על מחקר זה זמינים באתר האינטרנט https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01523821?term=graft+versus+host+disease+AAT&rank=1.

תוצאות הביניים הראו כי רמות ה-AAT בפלזמה עלו בשתי קבוצות הטיפול ונותרו יציבות לאורך הטיפול. התגובה לטיפול הוערכה בנקודת השיא (“Peak”) וביום ה-28. שמונה מתוך שנים-עשר המטופלים הגיבו לטיפול, לארבעה מהם הייתה תגובה מלאה ולארבעה תגובה חלקית.
תוצאות ביניים מקבוצת הטיפול הראשונה של המחקר הוצגו בפוסטר בכנס השנתי של האיגוד האמריקני להמטולוגיה (ASH) בדצמבר 2014. תוצאות ראשוניות אלו מעידות כי מתן רציף של AAT כטיפול ב-GvHD של המעיים בחולים שאינם מגיבים לסטרואידים הינו אפשרי בקבוצת הטיפול. למטופלים אשר הגיבו ל- AAT של קמהדע הניתן בעירוי הייתה ירידה או הפסקה בשלשול, הפחתה באיבוד ה-AAT מהמעיים ושיפור בהערכה האנדוסקופית.
"אנו שמחים להודיע על התוצאות החיוביות ממחקר שלב II/I זה, אשר מדגישות את הפוטנציאל הגלום ב-AAT לטיפול במחלת השתל נגד מאחסן בחולים הסובלים מתגובה בלתי מספקת לטיפול בסטרואידים. חשוב לציין כי תוצאות ביניים אלה מאששות מחקרים פרה-קליניים קודמים שהראו כי טיפול AAT מדכא את התהליך הדלקתי החמור הקשור במחלת השתל נגד המאחסן. תוצאות אלה מעודדות ותומכות בהמשך הפיתוח של AAT כטיפול מציל חיים פוטנציאלי לחולים הסובלים ממחלת השתל נגד המאחסן, מחלה לה אין מענה רפואי מספק. קמהדע קיבלה מעמד של תרופת יתום הן מהרשות האמריקנית למזון ותרופות (FDA) והן מסוכנות התרופות האירופית (EMA) עבור AAT הניתן בעירוי עבור טיפול במחלת שתל נגד מאחסן. בהתבסס על תוצאות מעודדות אלה, נמשיך בתכניות הפיתוח שלנו לניסוי גדול, פיבוטלי על מנת לאשש את היעילות של ה-AAT שלנו הניתן בעירוי לטיפול במחלת השתל נגד המאחסן", ציין עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע.
החוקר הראשי במחקר, ד"ר יואכים דיג (Joachim Deeg, M.D), מחטיבת המחקר הקלינית, במרכז לחקר הסרטן פרד האצ'ינסון, ציין, "בהתבסס על מחקרים פרה-קליניים המראים את היעילות של AAT של קמהדע, הניתן בעירוי במניעה ובטיפול במחלת השתל נגד המאחסן, ערכנו ניסוי קליני זה בחולים הסובלים ממחלת שתל נגד מאחסן אקוטית להם תגובה בלתי מספקת לטיפול בסטרואידים. התוצאות עד כה מראות כי מצבם של יותר ממחצית מהחולים שאינם מגיבים לטיפול בסטרואידים השתפר ואף נצפתה תגובה מלאה בטיפול עם AAT, במיוחד ב-GvHD של המעיים. כיום אין מענה טיפולי מספק עבור חולים שמפתחים מחלת שתל נגד מאחסן. אנו מצפים להמשך בחינת היעילות של ה- AAT של קמהדע במחקרים גדולים יותר על מנת לאשש תוצאות חיוביות ראשוניות אלו".