ביוליין אר. אקס. מודיעה על תחילת ניסוי קליני Phase 1/2

עבור BL-8040 כטיפול חדשני בשני מצבים המאופיינים בכשל של מח העצם
ניסוי בטיחות ויעילות זה ייערך בשיתוף פעולה עם המרכז המוביל לחקר הסרטן MD Anderson בארה"ב ויבדוק את BL-8040 כטיפול משולב עם הטיפול המקובל כיום הכולל תרופות המדכאות את מערכת החיסון

תוצאות הביניים בניסוי, בחולים בעלי תסמונת מיאלודיספלסטית היפופלסטית (hMDS)
ואנמיה אפלסטית (AA), צפויות לקראת סוף 2016

ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק: BLRX, ת"א: ביול), חברה ביופרמצבטית הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים, המתמקדת בזיהוי, רכישה ופיתוח של תרופות מבטיחות, הודיעה היום על התחלת ניסוי קליני Phase 1/2 ב- BL-8040, בשילוב הטיפול המקובל כיום הכולל תרופות המדכאות את מערכת החיסון, כטיפול חדשני בשני מצבים של כשל מח העצם: תסמונת מיאלודיספלסטית היפופלסטית (hMDS) ואנמיה אפלסטית (AA).


הניסוי הינו ניסוי פתוח (ללא סמיות, open label), אשר נערך בשיתוף פעולה עם המרכז המוביל לחקר הסרטן ע"ש MD Anderson ביוסטון, ארה"ב. הניסוי יבחן את היכולת של BL-8040 לשפר את כמות תאי האב במח העצם ואת ספירות הדם בקרב עד כ- 25 חולים הסובלים ממצבי כשל אלו של מח העצם. היעד הראשי של הניסוי הינו הערכת הבטיחות והסבילות של טיפול ב- BL-8040 בנוסף לטיפול המקובל כיום הכולל תרופות המדכאות את מערכת החיסון. הטיפול המקובל כיום בשני מצבי כשל מח העצם הנבדקים (hMDS ו- AA) כולל
Anti-Thymocyte Globulin (hATG), Cyclosporine ו- Methylprednisolone (סטרואידים). יעדי הניסוי המשניים כוללים הערכת היעילות (שיעור התגובה) הקלינית, זמן ומשך התגובה לטיפול, ושיעור ההישרדות הכוללת בעקבות הטיפול. הבטיחות והיעילות תוערכנה בנקודות זמן מוגדרות לאורך כל תקופת הניסוי. כמו כן, משך התגובה וההישרדות הכוללת יוערכו במסגרת פרוטוקול מעקב (follow-up) ארוך טווח שנכלל בניסוי.

המשתתפים בניסוי יטופלו בתחילה ב- BL-8040 כטיפול בודד ((single agent במשך עשרה ימים. מהיום ה- 11 עד היום ה- 14, יטופלו החולים ב - Anti-Thymocyte Globulin (hATG), Cyclosporine ו- Methylprednisolone. בהמשך, בחודש הטיפול הראשון, מהיום ה- 15 עד היום ה- 30, החולים ימשיכו בטיפול רק עם Methylprednisolone ו- Cyclosporine. החל מהחודש השני, החולים ימשיכו בטיפולים יומיים עם Cyclosporine עד סוף החודש השישי, אז יסתיים הניסוי. בנוסף, החל מהחודש השני, יינתן טיפול ב-
BL-8040 כחלק מתקופת התחזוקה (maintenance period) במשך חמשת הימים הראשונים של כל חודש, גם הוא עד סוף הניסוי, בתום שישה חודשי טיפול.

hMDS ו- AA מאופיינים על ידי מתקפה של תאי T של מערכת החיסון על מח העצם, ההורסת את תאי האב האחראים על ייצור תאי דם, ומובילה לאנמיה ולספירה נמוכה של תאי דם לבנים. בהקשר זה, ביטוי מוגבר של הקולטן CXCR4 על תאי T פתוגניים מאיץ, ככל הנראה, את החדירה של תאי T למח העצם. BL-8040, המעכב את הקולטן CXCR4, אמור לעכב נדידה של תאי T פתוגניים למח העצם, ועל כן למזער את הרס תאי הגזע ותאי האב ההמטופוייטיים המייצרים תאי דם.

בנוסף, BL-8040 עשוי להשפיע ישירות על מספר תאי האב של מערכת הדם (המטופוייטיים). ניסויים פרה-קליניים בעכברים הראו שמתן מספר מנות של BL-8040 הוביל לעלייה ניכרת במספר תאי האב ותאי הגזע ההמטופוייטיים, הן במח העצם והן במחזור הדם. BL-8040 גם עודד ייצור של מגה-קריוציטים במח העצם, וכך גרם לעלייה מתמשכת בייצור טסיות הדם. השפעות ישירות אלו של BL-8040, בשילוב סילוק תאי ה-T הפתוגניים ממח העצם, עשויים לשפר את כמות תאי האב במח העצם ואת ספירות הדם.

ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס., ציינה, "אנחנו שבעי רצון מהתחלת ניסוי קליני נוסף ב-
BL-8040, הפלטפורמה האונקולוגית הייחודית שלנו, בשתי אינדיקציות יתום אלה המהוות צורך רפואי חסר מענה. ניסוי זה מרחיב את שיתוף הפעולה שלנו עם מרכז MD Anderson לחקר הסרטן, בו מתקיים כיום ניסוי קליני Phase 2 לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה שהתפרצה מחדש או שהסובלים ממנה לא הגיבו לטיפול ראשוני (relapsed/refractory AML). הניסוי ב- hMDS/AA יעריך את השפעת BL-8040 בשילוב עם הטיפול המקובל בתרופות המדכאות את מערכת החיסון, ותוצאות ביניים צפויות לקראת סוף 2016. אנו מקווים מאד ש- BL-8040, כחלק מפרוטוקול טיפול חדשני זה, ישפר בצורה משמעותית את כמות תאי האב במח העצם ואת ספירות הדם אצל חולים הסובלים מכשלים חמורים אלו של מח העצם."