פרוטליקס עתידה לבצע ניסוי פאזה III בPRX-102 לטיפול במחלת הפאברי, בהמשך לפגישה מוצלחת עם הFDA לסיכום פאזה II

החברה בדרך להגשת BLA (Biologics License Application) נדרש ניסוי קצר טווח לבטיחות ויעילות במטרה להשיג אישור מלא לטיפול
במקביל, פרוטליקס תערוך ניסוי פאזה III בהשוואה בין PRX-102 לפברזיים, בניסיון להראות עליונות הטיפול

פרוטליקס ביותרפיוטיקס הודיעה היום שקיימה לאחרונה פגישת סיכום ניסוי פאזה II עם ה-FDA, במטרה לדון בהצעת החברה לתוכנית הניסוי לאישור (BLA) של PRX-102 לטיפול במחלת הפאברי. פרוטוקולים רשמיים של ה-FDA מראים כי הFDA קיבל את תכנית החברה להתקדמות לניסוי קליני פאזה III לצורך אישור סופי ומלא של התרופה.

ניסוי הפאזה ה III צפוי להיות רנדומלי, להתקיים במספר מרכזים רפואיים ולהיות מבוקר פלסבו, במטרה לבחון את בטיחות ויעילות הטיפול בחולי פאברי נאיביים שיטופלו בPRX-102 במינון של 1 מ"ג לק"ג. החברה צופה כי יהיה דרוש מדגם קטן של חולים למשך תקופה משוערת של כששה חודשים בכדי להוכיח מובהקות סטטיסטית. מבחן הסיום העיקרי יהיה בסימפטומים של הקיבה והמעיים (גסטרואנטרולוגיים) עם מבחן משני שיכלול תפקוד של הכליות.

בנוסף לניסוי בחולים נאיביים, אישר ה-FDA לפרוטליקס לבצע ניסוי פאזה III מקביל מול פברזיים, אותו החברה מתכננת להתחיל בתחילת 2016. מבחן הסיום של ניסוי זה יהיה שיפור במדדים קליניים (eGFR). בניסוי ישתתפו חולים המטופלים בפברזיים, חולים אלה יטופלו במינון 1 מ"ג לק"ג של PRX-102 למשך שנתיים. תוצאות הביניים מניסוי זה יספקו תמיכה לנתוני הבטיחות עבור האישור הסופי.

"אנחנו שמחים עם התוצאה של פגישתנו עם הFDA ומעריכים את ההכוונה יקרת הערך שהסוכנות סיפקה לנו לקראת ניסוי קליני פאזה III, הנדרש לטובת האישור המלא לטיפול" אמר משה מנור נשיא ומנכ"ל פרוטליקס. "אנו נמצאים בעמדה פיננסית חזקה ומאמינים שאנו עם ההון הדרוש בכדי להריץ את שני ניסויי פאזה III בציפייה לאישור הסופי של הטיפול".