בריינסטורם קיבלה אור ירוק מועדת מומחים בלתי תלויה לענייני בטיחות להמשיך בניסוי בחולי ALS

חברת תאי הגזע בריינסטורם מתקדמת עוד צעד משמעותי לקראת השלמת פיתוח טיפול ראשון מסוגו בעולם לחולי ניוון שרירים מסוג ALS.
ועדת בטיחות עצמאית ובלתי תלויה שהתכנסה בשבוע שעבר אישרה את בטיחות וסבילות הטיפול של בריינסטורם, וזאת לאחר שבחנה את מסמכי הטיפול של 47 מתוך 48 החולים שהשתתפו בניסוי שלב 2, שכלל קבוצת ביקורת (פלצבו), בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב.
החולים בניסוי עברו השתלה חד פעמית של תאי NurOwn של בריינסטורם, וכעת נמצאים בתקופת מעקב של שישה חודשים. ועדת הבטיחות עברה על הפרוטוקולים המלאים של הניסוי עד כה ולא מצאה אצל אף אחד מהחולים תופעות נגד חריגות שקשורות בטיפול או כל אירוע חריג אחר שהשפיע לרעה על התקדמות הניסוי. על סמך הממצאים האלו ממליצה הועדה להמשיך הלאה בניסוי עד לסיומו של התהליך.
בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים למחלות ניוון במערכת העצבים המרכזית. זאת בתהליך שבמסגרתו מבודדים תאי גזע ממח העצם של החולים עצמם. לאחר שהתאים גדלים ועוברים תהליכי התמיינות במעבדה, הם מושתלים בחזרה בגוף החולה – באמצעות הזרקה ישירה לשרירים ולנוזל חוט השדרה - כתאי תמיכה לתאי עצב.
לפני חודשים אחדים פרסמה החברה את התוצאות המלאות של הניסויים הקליניים שערכה כבר בישראל – שלבים 2/1 ו-2A – ב-26 חולי ALS, וחשפה כי חל שיפור במצבם של החולים בזכות השתלת תאי הגזע המיוחדים שלה.
ועדת הבטיחות (DSMB – Data and Safety Monitoring Board) מורכבת מקבוצה של מומחים עצמאיים ובלתי תלויים, שבוחנת את הנתונים המצטברים מכל ניסוי במטרה להגן על בטיחות החולים ועל האינטרסים שלהם. זו כבר הפעם השנייה, מתוך שלוש מתוכננות, שהועדה מתכנסת ביחס לניסוי של בריינסטורם בארה"ב, כאשר ההתכנסות האחרונה תתרחש לאחר שכל החולים ישלימו את תקופת המעקב שלאחר הזרקת תאי הגזע.
ד"ר קרליין ג'קסון, יו"ר ועדת הבטיחות ומומחית לנוירולוגיה מהמרכז הרפואי של אוניברסיטת טקסס בסן אנטוניו, מסרה כי "בהסתמך על נתוני המעבדה ושאר המידע מהניסוי, אנחנו ממליצים להמשיכו ע"פ הפרוטוקול המתוכנן ואין לנו כל חשש בנוגע לבטיחות או לסבילות הזרקת תאי הגזע, גם לתוך השריר וגם לנוזל חוט השדרה".
"אנחנו מרוצים מאוד מכך שועדת הבטיחות שבה ומצאה שאין לה כל חששות מהניסוי ומהטיפול, לאחר שבחנה את כל הנתונים שנאספו עד כה", אומר מנכ"ל בריינסטורם חיים ליבוביץ', "השלמנו כבר את הטיפול בכל החולים ואנחנו ממתינים בציפייה לתוצאות ראשונות לפני תום הרבעון השני של 2016".
"האישור השני של ועדת הבטיחות מסמל עוד אבן דרך חשובה בפיתוח טיפול תאי הגזע של בריינסטורם ל-ALS", אומר ד"ר טוני פיורינו, היועץ הרפואי הראשי של החברה, "הבטיחות והסבילות של הזרקות תאי הגזע לתוך השריר ולנוזל חוט השדרה הן ללא רבב, ואנחנו מקווים לראות תוצאות דומות בניסוי להזרקה רב-פעמית של תאי גזע שאנחנו מתכננים להתחיל בקרוב".