ביובלאסט תפרסם היום תוצאות ביניים בניסוי קליני שלב 2

לטיפול ב- OPMD (Oculopharyngeal MuscularDystrophy – מחלת ניוון שרירים נדירה
הנהלת החברה תקיים שיחת ועידה בליווי מצגת היום יום ג', 27 באוקטובר, בשעה 14:30 שעון ישראל (8:30 am ET)

ביובלאסט פארמה (NasdaqGM: ORPN), חברת ביוטק המצויה בשלבי פיתוח קליניים ומפתחת תרופות לחולים במחלות גנטיות נדירות, הודיעה כי תדווח היום תוצאות ביניים בניסוי קליני שלב 2 בתרופה Cabaletta® לטיפול במחלת OPMD (Oculopharyngeal Muscular Dystrophy – דיסטרופיית שריר). הנהלת החברה תקיים היום, 27 באוקטובר, שיחת ועידה בליווי מצגת בשעה 14:30 שעון ישראל (8:30 am ET).

פרטי שיחת הועידה בליווי מצגת – יום שלישי 27 באוקטובר בשעה 14:30 שעון ישראל ( am ET8:30)

המעוניינים להשתתף בשיחת הועידה מוזמנים להתקשר מספר דקות לפני השעה האמורה לטלפון:
1-719-457-2644 + (בינ"ל), קוד כניסה 124818. קישור לצפייה במצגת שתלווה את שיחת הועידה באינטרנט: http://public.viavid.com/index.php?id=116661.
השמעה חוזרת של שיחת הועידה תהיה זמינה עד 10 בנובמבר 2015 בטלפון (בינ"ל): 1-858-384-5517, קוד כניסה 124818. לצפייה חוזרת במצגת באינטרנט יש להיכנס לעמוד המשקיעים באתר החברה http://bioblast-pharma.com/
אודות Cabaletta
Cabaletta הינה רכיב כימי המגן מפני תהליכים פתולוגיים בתאים. רכיב זה הוכח כבעל יכולת הפחתת הצטברות (אגרגציה) פתולוגית של חלבונים בתא במספר מחלות הקשורות לאגרגציה חריגה של חלבוני התא, וכן כמעודד אוטופאגיה (פירוק ופינוי פסולת התא). Cabaletta הדגימה יעילות משמעותית במודלים פרה-קליניים בחיות של המחלות OPMD, SCA3ומחלות נוספות הקשורות לחלבוני PolyA/PolyQ.
ב- OPMD, Cabaletta מיועדת למנוע את הצטברות החלבון הפתולוגי (PABPN1) בתאי שריר, סימן ההיכר של המחלה, על ידי ייצוב החלבון, הפחתת ההיווצרות של מצבורי חלבון, ועידוד שחרורם מהתאים על ידי אוטופאגיה, ובכך מניעת מוות של תאי שריר.
אודות OPMD - Oculopharyngeal Muscular Dystrophy
OPMD הוא מיופתיה (ניוון שרירים) תורשתית, המאופיינת בדיספאגיה (קושי בבליעה) ואיבוד כוח השריר וחולשה בשרירים שונים בגוף. תסמיני המחלה מופיעים בדרך כלל באמצע החיים ומחמירים עם הזמן. עם החמרת הדיספאגיה, החולים מתחילים לסבול מתת תזונה, לרדת משמעותית במשקל, לסבול מהתייבשות וסובלים מאירועים חוזרים ונשנים של דלקת ריאות שאיפתית. דלקת ראות שאיפתית ורזון קיצוני הם לעתים קרובות סיבת המוות. המחלה נגרמת על ידי מוטציה גנטית האחראית ליצירת חלבון מוטציה בלתי יציב (PABPN1) המצטבר בתוך תאי השריר של המטופל. כיום לא קיים טיפול מאושר ל- OPMD.