ביוליין אר. אקס. מודיעה על תוצאות סופיות בניסוי הקליניPRESERVATION I

מכשור רפואי ניסיוני שנבדק למטרת מניעת נזק לבבי לאחר אוטם שריר הלב (AMI), או התקף לב.
ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק: BLRX, ת"א: ביול), חברה ביופרמצבטית הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים, אשר מתמקדת בזיהוי, רכישה ופיתוח של תרופות מבטיחות, הודיעה היום כי שותפתה, בלרופון (Bellerophon), פרסמה את התוצאות הסופיות בניסוי הקליני PRESERVATION I ב- Bioabsorbable Cardiac Matrix (BCM). BCM, לשעבר BL-1040, הינו מכשור רפואי ניסיוני שנבדק למטרת מניעת נזק לבבי לאחר אוטם שריר הלב (AMI), או התקף לב.

הניסוי, בעל סמיות כפולה, מבוקר פלצבו, אשר כלל 303 מטופלים, לא הראה הבדל סטטיסטי מובהק בין המטופלים ב- BCM למטופלים בטיפול דמה (פלצבו), הן ביעד העיקרי של הניסוי, והן ביעדים המשניים.

BL-1040 מוסחר לחברת בלרופון, אז איקריה, בשנת 2009. לפני הסכם המסחור, השקיעה ביוליין מעט מעל ל- 10 מיליון דולר בפיתוח BL-1040. עד היום קיבלה ביוליין במסגרת ההסכם סך כולל של 17 מיליון דולר עבור מוצר זה.

ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס., אמרה, "בעוד שאנו שותפים לאכזבה של בלרופון מתוצאות הניסוי, אנו מאמינים כי הערך האמיתי של ביוליין נותר ביכולתנו לקדם את צנרת המוצרים שלנו, המצויה בשלבי פיתוח שונים, כולל תכניות הפיתוח העתידיות במסגרת שיתוף הפעולה האסטרטגי שלנו עם נוברטיס, ובפרט, הרחבת הפלטפורמה האונקולוגית שלנו, BL-8040. אנו מתקדמים על פי התכנית לפרסם את התוצאות הסופיות בניסוי הקליני בפאזה שניה (Phase 2) בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) ברבעון הרביעי של שנת 2015. תוצאות משלב העלאת המינונים בניסוי זה הראו כי לטיפול זה היכולת הטובה ביותר מבין התרופות בקטגוריה בניוד תאים סרטניים ממח העצם , כמו כן הודגמה השראה משמעותית של מוות של תאים סרטניים (אפופטוזיס). בנוסף, דיווחנו על תוצאות בטיחות ויעילות חיוביות בניסוי בפאזה ראשונה (Phase 1) ב- BL-8040 כטיפול חדשני לניוד תאי גזע לצורך השתלה. אנו מתכננים להיפגש עם ה- FDA על מנת לדון בצעדים הבאים שלנו בתכנית הפיתוח הקלינית לאינדיקציה זו, לרבות תכנון הניסוי הבא, ניסוי בפאזה שניה (Phase 2) לאינדיקציה זו. כמו כן, אנו מצויים בהכנות לתחילתם של שלושה ניסויים נוספים בפאזה שניה (Phase 2) ב- BL-8040, כטיפול קונסולידציה ב- AML, כטיפול בחולי AML בעלי מוטציית FLT3-ITD, וכטיפול בתסמונת מיאלודיספלסטית היפופלסטית (hMDS) ובאנמיה אפלסטית (AA). אנחנו מצפים בקוצר רוח להשגת מספר אבני דרך משמעותיות בפלטפורמת BL-8040 שלנו ב -12 החודשים הבאים. אנו מקווים כי אירועים אלו יציפו ערך משמעותי לביוליין ולבעלי המניות שלנו."

ד"ר סויצקי המשיכה, "אנו ממשיכים לשמור על איתנות פיננסית חזקה ועל מקורות מימון מספקים להשגת מטרות החברה והיעדים הקליניים שלנו עד סוף 2018. על אף חדשות מאכזבות אלה, אנו מאמינים כי השפעתן על הפעילות הכוללת, ועל תכניותינו העתידיות, מועטה. אנו מצפים להצגת התוצאות המלאות של הניסוי ולעדכון לגבי הצעדים הבאים בתכנית זו על ידי בלרופון בכנס השנתי של איגוד הקרדיולוגים האירופאי שיתקיים בתחילת ספטמבר."

אודות PRESERVATION I
PRESERVATION I בחן את הבטיחות והיעילות של BCM במניעת שינויים מבניים פתולוגים בחדרי הלב והתפתחות נזק לבבי לאחר אוטם שריר הלב (AMI). BCM ניתן לחולים שעברו צנתור מוצלח והחדרת סטנט לאחר אוטם משמעותי של שריר הלב (STEMI). במסגרת הניסוי, טופלו משתתפי הניסוי ביומיים עד חמשת הימים שלאחר הצנתור הראשוני באופן אקראי ב- BCM (טיפול פעיל) או בטיפול דמה (פלצבו) ביחס של 2:1.

היעד העיקרי בניסוי PRESERVATION I היה שינוי בנפח הדם שנמדד בחדר השמאלי בזמן מנוחת הלב (דיאסטולה) Left Ventricular End Diastolic Volume Index (LVEDVI) תוך השוואה בין תחילת הניסוי לששה חודשים לאחר הטיפול. מדד ה- LVEDVI הינו מדד המעריך את שיקום דפנות החדר השמאלי (רימודלינג), שנמדד על ידי בדיקת אקוקרדיוגרפיה. יעדי הניסוי המשניים בניסוי PRESERVATION I היו שאלון
Kansas City Cardiomyopathy (KCCQ) (השוואת הציון המסכם); מבחן מרחק הליכה בשש דקות (6MWT); סיווג פונקציונלי של פעילות הלב על פי מדד של איגוד רופאי הלב של מדינת ניו יורק NYHA)) (דיווח ע"י הרופא המטפל); משך זמן עד לתמותה מסיבות קרדיולוגיות, אירועי לב לא קטלניים או אשפוזים קרדיולוגיים אשר נבדקו על ידי ועדת רופאים שבחנה את האירועים הקליניים; ומשך הזמן עד לאשפוז ראשון מסיבה לבבית לאחר הטיפול.

בטיחות הטיפול נבחנה על בסיס הערכת תופעות לוואי קרדיולוגיות חמורות על ידי ועדת אירועים עצמאית להערכת אירועים קליניים (CEC), כמו גם ביקורות תקופתיות שנערכו על ידי ועדה עצמאית לניטור נתוני המחקר (DMC).

אודות ביוליין אר. אקס.
ביוליין אר. אקס. הינה חברה ביופרמצבטית ציבורית הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים, אשר מתמקדת בזיהוי, רכישה ופיתוח של תרופות מבטיחות. ביוליין רוכשת תרופות פוטנציאליות, בעיקר ממוסדות אקדמיים ומחברות ביוטק בישראל, מפתחת אותן בשלבים פרה-קליניים ו/או קליניים, ולאחר מכן מתקשרת בשיתופי פעולה עם חברות פרמצבטיות לצורך פיתוח קליני מתקדם ו/או מסחורן.

צנרת התרופות של ביוליין אר. אקס. כוללת כיום מגוון פרויקטים קליניים ופרה-קליניים, כולל: BL-8040 לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) וסוגים המטולוגיים אחרים של סרטן, אשר מצויה במהלכו של ניסוי קליני Phase 2 ל- AML, וסיימה בהצלחה ניסוי קליני Phase 1 לנדידת תאי גזע; BL-7010 לטיפול בצליאק, שסיימה בהצלחה ניסוי קליני Phase 1/2; ו- BL-1040 לטיפול בחולים לאחר אוטם שריר הלב, אשר הזכויות עבורה נמכרו ל-Bellerophon BCM (איקריה לשעבר).

בדצמבר 2014 התקשרה ביוליין בשותפות אסטרטגית עם חברת נוברטיס לפיתוח משותף של תרופות פוטנציאליות שמקורן בישראל. בכוונת החברות לפתח במשותף מספר פרויקטים פרה-קליניים וקליניים מוקדמים עד לשלב הוכחת התכנות קלינית לצורך רישיון עתידי אפשרי על ידי נוברטיס.