מוצר ה- ImMucinשל ווקסיל קיבל את אישור ה-FDA למעמד "תרופת יתום" לטיפול בסרטן המיאלומה הנפוצה

האישור מהווה הכרה מה-FDA בצורך הרפואי הקיים לטיפולים בסרטן המיאלומה הנפוצה ובפוטנציאל הטיפולי של ImMucin בסרטן זה
אישור ה-FDA מצטרף לאישור מקביל שהתקבל לפני 3 חודשים ממקבילו האירופאי, ה-EMA

ליאור כרמון, מנכ"ל ומייסד ווקסיל: "אנו עדים לפריחה של תחום האימונותרפיה ועניין רב מצד ענקיות הפארמה על רקע תוצאות קליניות טובות של תרופות המפעילות את מערכת החיסון. קבלת אישור של מעמד תרופת יתום עבור מוצר ה- ImMucin מה- FDA האמריקאי בנוסף לאישור שהתקבל מה-EMA האירופי מהווה אבן דרך חשובה ביותר הן רגולטורית והן עיסקית בפיתוח של טיפול חדשני וייחודי זה."


נקודות עיקריות:
· ווקסיל ביו דיווחה כי מוצר הדגל שלה, ImMucin, קיבל אישור של "תרופת יתום" ממנהל התרופות והמזון האמריקאי, ה- FDA, עבור טיפול בסרטן הדם מסוג מיאלומה נפוצה.

· מוצר ה-ImMucin הינו טיפול אימונתרפי המפעיל את תאי מערכת החיסון כנגד אזור ה-signal peptide בסמן הסרטני MUC1. לאזור זה, שנחקר פחות עד היום, יתרונות משמעותיים כטיפול כנגד סרטן המיאלומה הנפוצה.

· אימונותרפיה כטיפול כנגד מחלת הסרטן הפכה בשנתיים האחרונות לתחום המעורר עניין רב כיוון שתרופות המפעילות מנגנונים שונים של מערכת החיסון הציגו תוצאות מרחיקות לכת.

· מעמד "תרופת יתום" מוענק על ידי ה-FDA בכדי לקדם את הפיתוח הקליני של תרופות וטיפולים בעלי פוטנציאל טיפולי משמעותי כנגד מחלות נדירות, מסכנות חיים. אישור זה מוענק לתרופה המיועדת לטפל במחלה נדירה, אשר פוגעת במספר מצומצם של חולים, על מנת לקדם פיתוח תרופות מסוג זה ומכאן עשוי לעודד שיתופי פעולה עיסקיים. הכרה בתרופה כתרופת יתום על ידי מנהל התרופות והמזון בארה"ב מקנה למוצר יתרונות משמעותיים בינהם, בלעדיות שיווק של 7 שנים בארה"ב מרגע קבלת אישור לשיווק. כמו כן, ההכרה בתרופה כתרופת יתום עשויה להקנות הקלות בדרישות הרגולטוריות במהלך הפיתוח וקבלת סיוע בפיתוח ורישום התרופה.

ווקסיל-ביו היא חברה ישראלית העוסקת בפיתוח מוצרים אימונותרפים לטיפול בסרטן ומחלות זיהומיות תוך הפעלת מערכת החיסון של החולה. מוצרי החברה מבוססים על טכנולוגיית ה-VaxHit, המאפשרת זיהוי רצפים מאיזור יחודי הקרוי (signal peptide domains) שהינם בעלי יכולת יצירת תגובה ספציפית, חזקה ומקיפה של מגוון תאי מערכת החיסון, בעיקר תאי T ותאי B יוצרי נוגדנים, בקרב מרבית החולים עם מערכות חיסון שונות. המוצר העיקרי שבפיתוח חברת ווקסיל-ביו הינו ImMucin, המחנך את תאי מערכת החיסון של החולים לאתר ולהשמיד תאי סרטן המציגים חלק ספציפי מהסמן הסרטני MUC1, אשר מבוטא בקרב 90% מתאי הסרטן אך לא בדם בחולה, ומהווה גורם העשוי לשפר את פעולתו רק על תאי סרטן. בשנת 2013 סיימה החברה בהצלחה ניסוי שלב I/II עם חיסון ה-ImMucin בסרטן המיאלומה והניסוי עמד בהצלחה בכל יעדיו. החברה מתכננת את ניסוי שלב II לחיסון במיאלומה. כמו כן התחילה החברה בניסוי שלב I/II בסרטן שד גרורתי בקרב חולות המקבלות טיפול הורמונלי. לפרטים נוספים: http://www.vaxilbio.com, לסרטון המציג את טכנולוגיית החברה: http://www.youtube.com/watch?feature=player_embedded&v=XhEwj6Ue13s#!