ביוליין אר. אקס. מודיעה על תחילת שלב ההרחבה של הניסוי הקליני Phase 2 לטיפול חדשני בלוקמיה מיאלואידית חריפה

BL-8040 נמצאה בטוחה לשימוש גם במינון הגבוה ביותר; התרופה ממשיכה להיות יעילה בהשריית נדידה משמעותית של תאים ממח העצם ולמוות של תאים סרטניים
התוצאות הסופיות של הניסוי צפויות ברבעון הרביעי של 2015 -

ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק: BLRX, ת"א: ביול), חברה ביופרמצבטית הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים, המתמקדת בזיהוי, רכישה ופיתוח של תרופות מבטיחות, הודיעה היום על סיומו המוצלח של שלב העלאת המינונים בניסוי הקליני Phase 2 הנערך כעת ב- BL-8040, ועל תחילתו של שלב הרחבת הניסוי במינון האופטימלי של טיפול חדשני זה עבור לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML). התוצאות הסופיות של הניסוי צפויות להתקבל ברבעון הרביעי של 2015.

תוצאות שלב העלאת המינונים של הניסוי, בו השתתפו 22 חולים, הראו שכל המינונים של BL-8040 שנבדקו, עד למינון של 1.5 מ"ג/ק"ג, היו בטוחים כאשר ניתנו בשילוב עם Ara-C (Cytarabine). תוצאות הביניים מניסוי זה שכללו בחינת מינונים של עד 1.25 מ"ג/ק"ג הוצגו בכנס השנתי של האגודה האמריקנית להמטולוגיה בדצמבר 2014. התוצאות ממשיכות להראות שיומיים טיפול ב- BL-8040 כתרופה יחידה, משרה נדידה משמעותית של תאי הסרטן הלוקמיים ממח העצם למחזור הדם, ירידה דרמטית בכמות תאי הסרטן שנותרו במח העצם, וכן מוות ישיר של תאים סרטניים. בהסתמך על הנתונים הפרמקודינמיים של התרופה שנצפו במחקר, המינון של 1.5 מ"ג/ק"ג נבחר כמינון לשלב הרחבת הניסוי. במקביל לתחילת שלב ההרחבה, חולים נוספים יגויסו להערכת מינון נוסף, גבוה יותר, של BL-8040, כדי להגדיל אף יותר את חלון המינונים הטיפולי של התרופה.

ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס., אמרה: "אנחנו שואבים עידוד רב מתוצאות הביניים ונרגשים להתחיל את השלב האחרון של ניסוי חשוב זה. אנו מצפים לתוצאות הסופיות של הניסוי הצפויות להתקבל ברבעון הרביעי של השנה. פלטפורמת BL-8040 שלנו, הממשיכה להתרחב, מוסיפה לצבור הישגים מרשימים, כולל התוצאות המוצלחות עליהן דיווחנו לאחרונה עבור ניסוי הבטיחות והיעילות Phase 1 לנדידת תאי גזע ממח העצם אל מחזור הדם. בנוסף, כפי שדיווחנו בעבר, אנו מצפים להתחיל ניסויים קליניים בשלוש אינדיקציות נוספות עבור BL-8040 בחודשים הקרובים".


אודות BL-8040
BL-8040 היא תרופה לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה ((AML וסרטנים המטולוגיים נוספים הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים. התרופה היא מקטע חלבון קצר (פפטיד) שמעכב ביעילות רבה את החלבון CXCR4, קולטן ממשפחת הכימוקינים. קולטן זה מעורב ישירות בהתקדמות של מחלות ממאירות, צמיחת כלי דם אל תוך הגידולים (אנגיוגנזה), התפתחות גרורות לאיברים נוספים (מטאסטזיס) והישרדות של תאים סרטניים. CXCR4 מבוטא ביתר ביותר מ- 70% מסוגי הסרטן בבני אדם, ופעמים רבות רמת הביטוי שלו תואמת את חומרת המחלה.

בניסוי קליני Phase 1/2 ללא סמיות (open label), אשר בדק את הבטיחות והיעילות של מינונים עולים של התרופה ב- 18 חולי מיאלומה נפוצה (סוג של סרטן דם), נמצא כי כאשר BL-8040 שולב עם G-CSF, הטיפול הראה פרופיל בטיחות מצוין בכל המינונים שנבדקו, והתרופה הייתה יעילה ביותר בעידוד נדידת תאי גזע ותאי דם לבנים ממח העצם למחזור הדם ההיקפי. כמו כן, בניסוי קליני Phase 1 לנדידת תאי גזע ממח העצם למחזור הדם בנבדקים בריאים, BL-8040 כתרופה יחידה היה בטוח לשימוש ולא גרם לתופעות לוואי חמורות בכל המינונים שנבדקו, וכן עודד נדידה משמעותית של תאי גזע ואיסופם ממחזור הדם אצל כל הנבדקים. תוצאות חשובות אלו תומכות בשימוש ב- BL-8040 כטיפול חד-פעמי ובמינון אחד לצורך איסוף תאי גזע, טיפול המהווה שיפור משמעותי על פני האפשרויות הקיימות כיום.

כמו כן, BL-8040 מעודד נדידת תאים סרטניים ממח העצם, ולכן עשוי להפוך תאים אלו לרגישים יותר לטיפולים כימותרפיים או ביולוגיים קיימים. יתרה מכך, BL-8040 הראה גם השפעה אנטי-סרטנית ישירה על ידי השריית מוות תאי (אפופטוזיס) בתאים סרטניים. ניסויים פרה-קליניים הראו ש-BL-8040 מעכב את הצמיחה של מספר סוגי סרטן, כולל מיאלומה נפוצה, לימפומה שאינה הודג'קין, לוקמיה, סרטן ריאות, נוירובלסטומה ומלנומה, ומעודד בתאים אלו מוות משמעותי וספציפי. בנוסף, כאשר BL-8040 משולב עם התרופות לסרטן Rituximab, Bortezomib, Imatinib, Cytarabine או AC-220, הוא הראה השפעה סינרגטית משמעותית בגרימת מוות של התאים הסרטניים במעבדה וכן בבעלי חיים. הניסוי הקליני Phase 2 בחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) המתנהל עתה, גם הראה נדידה משמעותית ומוות תאי (אפופטוזיס) של התאים הסרטניים. הזכויות עבור BL-8040 (לשעבר BKT-140) נרכשו על ידי ביוליין מביוקיין תרפויטיקס.

אודות לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML)
לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) הינה סרטן דם ומח העצם אשר הינה הצורה הנפוצה ביותר של לוקמיה חריפה במבוגרים. על פי נתוני איגוד הסרטן בארה"ב, כ- 14,500 מקרים חדשים של AML אובחנו בשנת 2013 בארה"ב, כאשר גיל החולים החציוני הינו 66 שנים. הטיפולים העיקריים בחולי AML כוללים שילוב של תרופות כימותרפיות הניתנות באופן סיסטמי. תקופת ההישרדות החציונית של חולים המטופלים בשילוב תרופות כימותרפיות אלו המזוהות עם שיעור תמותה גבוהה, הינו 6-12 חודשים, עם תקופת הישרדות קצרה יותר עבור חולים מעל גיל 60 ועבור חולים בעלי סטיות גנטיות או כרומוזומליות מסוימות. שיעור ההישרדות של חמש השנים עבור AML עומד על בין 10%-30%, לאור התפרצות מחודשת או קשה מאד של המחלה הקשורה לטיפולים הסטנדרטיים.