בריינסטורם חושפת היום הוכחה סטטיסטית לשיפור במצבם של חולי ALS בזכות השתלת תאי הגזע

בריינסטורם חושפת הוכחה סטטיסטית לשיפור במצבם של חולי ALS בזכות השתלת תאי הגזע
האם חברת תאי הגזע הישראלית-אמריקנית בריינסטורם (NASDAQ: BCLI) תעשה היסטוריה ותציג לראשונה טיפול לניוון שרירים סופני מסוג ALS? בריינסטורם חושפת היום לראשונה את התוצאות המלאות של הניסוי הקליני שערכה עם תאי הגזע שלה בחולי ALS. התוצאות נחשפות בכנס החשוב ביותר בעולם הנוירולוגי – הכינוס השנתי של האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה (AAN).
הניסויים נערכו על ידי החוקר הראשי פרופ' דמיטריוס קרוסיס וחוקרת המשנה ד"ר פניוטה פטרו מהמחלקה הנוירולוגית בהדסה עין כרם. התוצאות אותן תציג היום פטרו כוללות את החולים שהשתתפו בשני סבבים של הניסויים הקליניים בישראל – שלב 2/1 ושלב 2A. בסך הכל השתתפו בשני הניסויים 26 חולים. ניתוח הנתונים המשולב של החולים שקיבלו הזרקה לנוזל חוט השדרה (15 חולים) בשני הניסויים מצביע על מובהקות סטטיסטית (p=0.036)בנוגע לקשר שבין השתלת התאים לבין שיפור יכולת הנשימה של החולים בששת החודשים שלאחר ההשתלה. כמו כן, על פי הנתונים ישנו שיפור כמעט מובהק סטטיסטית (p=0.052) גם ביחס לתוצאות ה-ALS SCORE (ALSFRS-R), שהנו המדד הקליני המקובל לבדיקת תפקוד חולי ALS.
מדובר בתוצאות דרמטיות אשר מעניקות תקווה של ממש לחוליALS - מחלה הגורמת לרובם המוחלט של הלוקים בה לשיתוק ולמוות בתוך שנתיים עד חמש שנים בממוצע מיום האבחון. כאמור, הנתונים שמפרסמת היום בריינסטורם מבוססים על ניתוח סטטיסטי של שני הניסויים הקליניים שביצעה החברה. הם מצטרפים לנתונים ראשוניים שפרסמה בריינסטורם בראשית השנה, ולפיהם ב-92% מחולי ALS שהשתתפו בניסוי שלב 2A ניכר אפקט קליני חיובי לאחר שלושה חודשים, לפחות באחד הפרמטרים שנבדקו בעקבות טיפול בתאי הגזע שקיבלו.
בימים אלה ממשיך הניסוי הקליני הנוכחי של בריינסטורם, המתקיים בשלושה מרכזים קליניים מהמובילים בארצות הברית, בתי החולים יו-מאס ומאס ג'נרל במסצ'וסאס (באזור בוסטון), וכן במאיו קליניק אשר במדינת מינסוטה. בניסוי משתתפים 48 חולים, מתוכם 12 כקבוצת ביקורת (פלצבו).
בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים למחלות ניוון עצבי במערכת העצבים המרכזית. זאת בתהליך שבמסגרתו מבודדים תאי גזע ממח העצם של החולים עצמם, ולאחר שהתאים גדלים ועוברים תהליכי התמיינות במעבדה, הם מושתלים בחזרה בגוף החולה – באמצעות הזרקה ישירה לשרירים ולנוזל חוט השדרה - כתאי תמיכה לתאי עצב.
פרופ' דימיטריוס קרוסיס, החוקר הראשי בשני הניסויים הקליניים של בריינסטורם שבוצעו בביה"ח הדסה עין כרם: "בהתחשב בטבעה של מחלת ה-ALS ובהעדרו של טיפול אפקטיבי, גם טיפול שמסוגל רק להאט את קצב התקדמות המחלה יתקבל בברכה ע"י החולים והרופאים. ראינו בניסויים עד כה, שלהזרקה בודדת של תאי הגזע יכולה להיות השפעה מרשימה על חולי ALS. אנחנו ממתינים בציפייה רבה לתוצאות הניסוי שמתקיים כעת בארה"ב, כמו גם לניסוי המתוכנן בהזרקה רב-פעמית, כדי להגדיר באופן מלא את הבטיחות והיעילות של תאי הגזע שלנו. אנחנו במיוחד מלאי תקווה לכך שההזרקה החוזרת תגדיל את האפקט הקליני או את משך זמן ההשפעה שלו, או גם וגם".

אורי יבלונקה, מנהל התפעול של בריינסטורם: "אנחנו שמחים לעמוד בציפיות המשקיעים מאיתנו ולהציג לראשונה תוצאות בעלות משמעות סטטיסטית, המראות כי מצבם של חולים שופר בזכות הטיפול בתאי הגזע שלנו. בהינתן שמדובר במחלה חשוכת מרפא, ללא כל פתרון היום לחולים, מרגש אותנו מאד להוביל את המחקר שהנו בעל הפוטנציאל הגדול ביותר היום להציג לראשונה טיפול יעיל למחלת ניוון השרירים. התוצאות מחזקות באורח משמעותי את הגישה הקלינית לטיפול במחלות נוירולוגיות באמצעות תאי הגזע שלנו. החברה תתקדם בניסויים, מקווה להשלימם בהצלחה ובהמשך להציג טיפול ראשון מסוגו בעולם ל-ALS, אשר פוטנציאלית עשוי להיות יעיל גם למחלות ופגיעות נוירולוגיות נוספות, דוגמת הנטינגטון, פרקינסון ופגיעות עמוד שדרה".