ביוליין אר. אקס. מדווחת על תוצאות בטיחות ויעילות מוצלחות עבור טיפול חדשני לנדידת תאי גזע אל מחזור הדם

הניסוי הקליני Phase 1 עבור BL-8040 עמד בכל יעדי הבטיחות והיעילות התפוקה הגדולה של תאי גזע תאפשר הליך איסוף בן יום אחד
ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק: BLRX, ת"א: ביול), חברה ביופרמצבטית הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים, אשר מתמקדת בזיהוי, רכישה ופיתוח של תרופות מבטיחות, הודיעה היום על תוצאות מוצלחות של ניסוי קליני
Phase 1 לבדיקת הבטיחות והיעילות של מוצר הדגל הקליני של החברה, BL-8040. הניסוי בחן את התרופה כגישה חדשה להשריית נדידת תאי גזע ממח העצם ואיסופם ממחזור הדם. הניסוי עמד בכל יעדי הבטיחות והיעילות, תוצאות המעידות על כך שהטיפול ב-BL-8040 כטיפול עצמאי היה בטוח ונסבל היטב בכל המינונים ויתרה מזאת, הוביל לנדידה יעילה של תאי גזע ואיסופם ממחזור הדם אצל כל משתתפי המחקר. חשוב לציין כי תוצאות אלו תומכות באפשרות להשתמש ב- BL-8040 במתן חד-פעמי לצורך הליך איסוף תאים בן יום אחד בלבד. הליך כזה יהווה שיפור משמעותי על פני השיטות הקיימות כיום.

אצל כל המשתתפים ובכל המינונים הייתה נדידה משמעותית של תאי גזע אל מחזור הדם, תוצאות התומכות בגישה חדשה לאיסוף תאי גזע. אצל כל המשתתפים, לאחר מתן חד-פעמי של BL-8040 ניתן היה לאסוף כמות תאי גזע העולה על המספר הדרוש לצורך השתלה, לאחר הליך איסוף אחד בלבד. החברה מתעתדת להציג את תוצאות המחקר המלאות בכנס של האגודה ההמטולוגית האירופאית (EHA) שייערך בווינה ביוני 2015.

דר' ג'ון דיפרסיו, ראש החטיבה לאונקולוגיה בבית הספר לרפואה באוניברסיטת וושינגטון בסנט לואיס, ציין, "אני מאד מתרשם ומעודד מהפעילות של BL-8040, במתן יחיד, בעידוד נדידה של תאי גזע לצורך איסופם ממחזור הדם. ההשפעה החזקה שנצפתה אצל כל המשתתפים מבדילה באופן ברור את התרופה הזאת מטיפולי נדידת תאי גזע המאושרים כיום, הדורשים 4-5 ימי טיפול ולאחריהם 1-3 מפגשים לצורך איסוף תאים. יתרה מזאת, הטיפולים הקיימים עשויים לגרום לתופעות לוואי, כולל כאבים בעצמות. משום כך, תרופה חדשה בעלת היכולת לגרום לנדידה מהירה של כמויות משמעותיות של תאי גזע, עם משך טיפול ואיסוף תאים קצר יותר ובעל פחות תופעות לוואי, תהיה בעלת ערך גדול ביותר הן מבחינה רפואית והן מבחינת נוחות החולים".

דר' כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס., הוסיפה, "אנחנו מאד נלהבים מתוצאות המחקר, המראות פעילות יוצאת דופן של BL-8040 בעידוד נדידת תאי גזע. התוצאות עלו על הציפיות שלנו, והן מאששות את
BL-8040 כטיפול חדשני ועצמאי לאיסוף תאי גזע. אנחנו מתכננים להיפגש עם ה- FDA בזמן הקרוב כדי לדון בתוצאות המחקר וכדי לחדד את הצעדים הבאים בתכנית הפיתוח הקליני עבור אינדיקציה זו. בנוסף לנדידת תאי גזע, הפלטפורמה של BL-8040 כוללת גם ניסוי קליני Phase 2 לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה שהתפרצה שוב או גילתה עמידות לתרופות, שתוצאותיו צפויות להתקבל במחצית השנייה של 2015. בנוסף, כפי שדיווחנו לאחרונה, אנו מתעתדים להשיק ניסויים קליניים בשלוש אינדיקציות נוספות עבור BL-8040 ברבעון השני של 2015".

הניסוי הקליני Phase 1 לבדיקת הבטיחות והיעילות מורכב משני חלקים. החלק הראשון היה מחקר מבוקר-פלסבו, אקראי וכפול סמיות, שבדק את הבטיחות והסבילות של מתן מינונים חוזרים ועולים של BL-8040 בשלוש קבוצות של שמונה נבדקים בריאים. בהתבסס על הנתונים מהחלק הראשון, נבחר מינון אופטימלי של BL-8040 מבחינת בטיחות ויעילות, ומינון זה שימש לצורך טיפול עצמאי בקבוצה של שמונה מתנדבים בריאים בחלק השני של הניסוי. חלק זה, שהיה ניסוי פתוח (open label), נועד להעריך את יכולת הטיפול ב- BL-8040 לעודד נדידת תאי גזע, כמו גם למדוד את כמות התאים שנאספו על ידי הליך האיסוף (apheresis). היעדים המשניים בניסוי היו הערכת הפרופיל הפרמקודינמי והפרמקוקינטי של התרופה, וכן הערכת התקינות והפעילות הביולוגית של תאים אשר BL-8040 הביא לנדידתם ונאספו על ידי apheresis.

אודות נדידת תאי גזע
כימותרפיה במינון גבוה שלאחריה השתלת תאי גזע, התפתחה כשיטת טיפול מקובלת במגוון רחב של מחלות המטולוגיות ממאירות, כולל מיאלומה נפוצה, לימפומה ולוקמיה. כיום איסוף תאי גזע מהדם ההיקפי מחליף לרוב את השימוש בפרוצדורות כירורגיות קונבנציונאליות של איסוף תאים ממח עצם. בשיטה החדשנית, תאי הגזע נודדים ממח העצם באמצעות גורם המעודד יצירה מוגברת של תאי גזע - granulocyte colony stimulating factor (G-CSF), לעיתים בתוספת תרופה הגורמת לשינוע מוגבר כגוןPlerixafor (Mozobil). התאים נאספים ממחזור הדם ההיקפי של החולה עצמו או התורם בתהליך הנקרא apheresis, ומושתלים במטופל לאחר טיפול כימותרפי. טיפול זה מאוד יעיל ומאפשר זמן החלמה מהיר יותר ופחות סיבוכים.

אודות BL-8040
BL-8040 היא תרופה לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה ((AML וסרטנים המטולוגיים נוספים הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים. התרופה היא מקטע חלבון קצר (פפטיד) שמעכב ביעילות רבה את החלבון CXCR4, קולטן ממשפחת הכימוקינים המעורב ישירות בהתקדמות של מחלות ממאירות, צמיחת כלי דם אל תוך הגידולים (אנגיוגנזה), התפתחות גרורות לאיברים נוספים וחלקים אחרים באיבר (מטאסטזיס) והישרדות של תאים סרטניים. CXCR4 מבוטא ביתר ביותר מ- 70% מסוגי הסרטן בבני אדם, ופעמים רבות רמת הביטוי שלו תואמת את חומרת המחלה.

בניסוי קליני Phase 1/2 פתוח (open label), אשר בדק את הבטיחות והיעילות של מינונים עולים של התרופה ב- 18 חולי מיאלומה נפוצה (סוג של סרטן דם), נמצא כי ל- BL-8040 אשר שולב עם G-CSF יש פרופיל בטיחות מצוין בכל המינונים שנבדקו. כמו כן, התרופה נמצאה כיעילה ביותר בעידוד נדידת תאי גזע ותאי דם לבנים ממח העצם למחזור הדם ההיקפי.

כמו כן, BL-8040 מעודדת נדידת תאים סרטניים ממח העצם, ולכן עשויה להפוך תאים אלו לרגישים יותר לטיפולים כימותרפיים או ביולוגיים קיימים. יתרה מכך, BL-8040 הראה גם השפעה אנטי-סרטנית ישירה על ידי גרימת מוות תאי (אפופטוזיס) של תאים סרטניים. ניסויים פרה-קליניים הראו ש- BL-8040 מעכבת את הגדילה של מספר סוגי גידולים, כולל מיאלומה נפוצה, לימפומה שאינה הודג'קין, לוקמיה, סרטן ריאות מסוג תאים לא קטנים, נוירובלסטומה ומלנומה. BL-8040 מעודד מוות משמעותי וספציפי של תאים סרטניים (מיאלומה נפוצה, לימפומה שאינה הודג'קין ולוקמיה). השפעות סינרגטיות בגרימת מוות של תאים סרטניים נצפו כאשר BL-8040 שולבה עם Rituximab, Bortezomib, Imatinib, Cytarabine והתרופה AC-220 המעכבת את FLT-3.

בנוסף לכך, הניסוי הקליני Phase 2 בחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) המתנהל עתה, הראה נדידה משמעותית ומוות תאי (אפופטוזיס) של התאים הסרטניים. הזכויות עבור BL-8040 (לשעבר BKT-140) נרכשו על ידי ביוליין מביוקיין תרפויטיקס.

אודות ביוליין אר. אקס.
ביוליין אר. אקס. הינה חברה ביופרמצבטית ציבורית הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים, אשר מתמקדת בזיהוי, רכישה ופיתוח של תרופות מבטיחות. ביוליין רוכשת תרופות פוטנציאליות, בעיקר ממוסדות אקדמיים ומחברות ביוטק ישראליים, מפתחת אותן בשלבים פרה-קליניים ו/או קליניים, ולאחר מכן מתקשרת בשיתופי פעולה עם חברות פרמצבטיות לצורך פיתוח קליני מתקדם ו/או מסחורן.

צנרת התרופות של ביוליין אר. אקס. כוללת כיום מגוון פרויקטים קליניים ופרה-קליניים, כולל: BL-1040 לטיפול בחולים לאחר אוטם שריר הלב, אשר הזכויות עבורה נמכרו ל-Bellerophon BCM (איקריה לשעבר), והיא מצויה בניסוי פיבוטלי עבור קבלת אישור CE המתוכנן להסתיים במחצית 2015; BL-8040 לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) וסוגים המטולוגיים אחרים של סרטן, אשר מצויה במהלכו של ניסוי קליני Phase 2 ל- AML, וסיימה ניסוי קליני Phase 1 לנדידת תאי גזע; ו- BL-7010 לטיפול בצליאק, שסיימה ניסוי קליני Phase 1/2.