תאי הגזע של בריינסטורם הוכחו כיעילים בניסוי פרה-קליני באוטיזם

חברת תאי הגזע בריינסטורם, הנסחרת בנאסד"ק (NASDAQ: BCLI), פרסמה היום תוצאות חיוביות מאוד של ניסוי תאי גזע בטיפול באוטיזם.
ע"פ תוצאות סופיות של ניסוי פרה-קליני שערכה החברה במודל מיוחד של עכברים שמדמים אוטיזם, עכברים שעברו השתלה של תאי הגזע המיוחדים של בריינסטורם (NurOwn), הפגינו שיפור ניכר בהתנהגויות שונות על הספקטרום האוטיסטי. במדדים חשובים שונים, דוגמת קשיחות קוגניטיבית ויכולת חברות, הפגינו העכברים ה"אוטיסטים" שטופלו בתאי גזע תוצאות דומות לאלו של עכברים רגילים. מדובר בתוצאות חלוציות וחסרות תקדים בכל הקשור לטיפול באוטיזם באמצעות גזע.
אחד המבחנים החשובים בניסוי של בריינסטורם, שהובל ע"י המדען הראשי של החברה פרופ' דניאל אופן מאוניברסיטת תל אביב, בדק את היכולת של עכבדי המעדה שמדמים אוטיזם ללמוד מציאות משתנה. המבחן בדק כמה זמן לוקח לעכבר לתמרן במבוך מים מוכר לו שעבר שינוי. עכברי המעבדה שעברו הזרקה של תאי הגזע של בריינסטורם הסתגלו במהירות לתנאים החדשים, ב-60% פחות מהזמן שלקח לעכברים זהים שלא עברו הזרקה של תאי גזע.
בריינסטורם ידועה בעיקר בזכות טיפול תאי הגזע שהיא מפתחת לניוון שרירים. לפני שלושה שבועות פרסמה החברה תוצאות סופיות של ניסוי שלב 2A שנערך בבית החולים הדסה עין כרם ב-12 חולי ניוון שרירים מסוג ALS, ולפיהן ב-92% מהחולים ניכר אפקט קליני חיובי בזכות הזרקה חד פעמית של תאי גזע. מדובר בתוצאות דרמטיות וחסרות תקדים בחקר המחלה, אשר גורמת לרובם המוחלט של החולים לשיתוק ולמוות בתוך שנתיים עד חמש שנים בממוצע מיום האבחון. בימים אלה נמצאת החברה בעיצומו של ניסוי שלב 2 רחב היקף, בשילוב קבוצת ביקורת, בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב.
"אלו תוצאות מרגשות בתוכנית שהתנענו רק ב-2014", אומר ד"ר טוני פיורינו, מנכ"ל בריינסטורם, "השכיחות של התנהגויות על הספקטרום האוטיסטי ממשיכה לגדול, בינתיים ללא טיפולים מאושרים ומספר קטן למדי של טיפולים בפיתוח. עכברי המעבדה שבדקנו הגיבו בעקביות מרשימה בשורה של מדדים התנהגותיים, בייחוד בכל מה שנוגע לקשיחות קוגניטיבית, עד כדי נרמול של חלק מההתנהגויות. עם התוצאות המאוד מעודדות האלו, אנחנו מתכוונים להמשיך קדימה במחקר טיפול תאי גזע באוטיזם בכל הכוח".
פרופ' דני אופן: "לאחר שקיבלנו תוצאות קליניות מרשימות ביותר ביחס לבטיחות ויעילות טיפול הגזע בחולי ALS, הניסוי הפרה-קליני החדש שלנו ממחיש בצורה מרשימה את הפוטנציאל הגדול של התאים האלו לטיפול גם באוטיזם".