מנכ"ל פלוריסטם, זמי אברמן, במכתב לבעלי המניות: המטרה שלנו ב-2015: התקדמות קלינית משמעותית וקיצור הזמן להגעת תרופה ראשונה לשוק

מנכ"ל חברת הביו-רפואה הישראלית פלוריסטם, זמי אברמן, שלח הבוקר מכתב לבעלי המניות לרגל תחילת שנת 2015
בו פירט את אסטרטגיית החברה לשנה הקרובה וסיכום של הישגיה בשנה החולפת. ב-2014 דיווחה החברה על תוצאות יוצאות דופן בניסוי שלב 2 של פגיעה שרירית, המשיכה בגיוס מטופלים עבור שני מחקרים קליניים מתמשכים של צליעה לסירוגין ויתר לחץ דם ריאתי, והניחה את התשתיות הנדרשות עבור מחקרים קליניים פוטנציאליים נוספים של מספר התוויות (אינדיקציות) אסטרטגיות.
אסטרטגיה ל-2015
לדברי אברמן, "ההתמקדות שלנו ב-2015 תהיה בהשגת התקדמות משמעותית במסלול הקליני ובקיצור הזמן לאישור תרופה ראשונה לשוק. המטרה שלנו היא למנף את היכולות שלנו בסביבות הרגולטוריות החדשות באיחוד האירופי וביפן, אשר מציעות עתה הזדמנויות ייחודיות לנתיבים מואצים להשקת מוצרים חדשים בשווקים. הנתיבים החדשים הללו יוצרים הזדמנויות משמעותיות עבור פלוריסטם ועבור כלל תעשיית הטיפול התאי".
כמו כן, החברה תמשיך בניסויים הקליניים בארה"ב, גרמניה, אוסטרליה, ישראל, ודרום קוריאה בצליעה בינונית לסירוגין ויתר לחץ דם עורקי ריאתי.
ניצולי חקיקה חדשה בארה"ב ויפן – קיצור זמן ההגעה לשוק
נתיבי האישור המהיר באירופה ויפן רלוונטיים במיוחד עבור כמה מההתוויות הקליניות הנוכחיות של החברה, כגון CLI (טרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות), וכן עבור ההתוויות ההמטולוגיות אשר מייצגות מחלות ללא מרפא, להן פלוריסטם מקווה לספק מענה באמצעות המוצר השני שלה, PLX-R18 (לשעבר PLX-RAD).
המסלול הרגולטורי באירופה מאפשר עתה מסחור מוגבל לאחר ניסוי מוצלח של שלב 2 עבור התוויות העונות על קריטריונים מוגדרים. לדברי אברמן, "אנו צופים שחקיקה חדשה זו עשויה למשוך שותפים אסטרטגיים פוטנציאליים, מכיוון שהיא אמורה לקצר את זמני ההגעה לשוק עבור המועמדים למוצר ה-PLX שלנו".
גם ביפן נכנס לאחרונה לתוקפו חוק חדש הנוגע לטיפול התאי. החוק מאפשר מתן אישור מותנה לאחר הוכחה מוגבלת של יעילות. אברמן התייחס לכך במכתבו ואמר: "אנו פועלים עם חברת ייעוץ יפנית על מנת שתסייע לנו בפיתוח העסקי ביפן, לקידום שיתופי פעולה ולמקסם את השינויים הרגולטוריים לטובתנו. אנו נהנים ממידה רבה של עניין שמגלות בנו מספר חברות תרופות, במטרה להמשיך עם ההתוויות בשני השווקים הללו".
"התהליך הוא המוצר"
במכתבו מדגיש אברמן את אחד הקווים המשמעותיים באסטרטגית החברה, ולפיו "התהליך הוא המוצר": "שליטה קפדנית בכל היבט של הפקת טיפול תאי הייתה ונותרה אלמנט מרכזי באסטרטגיה של החברה שלנו. זאת כדי להבטיח ייצור עקבי, הדיר ואמין של קבוצות הומוגניות של תאים. פלטפורמה זו מוגנת בתיק הפטנטים שלנו שכולל כיום 34 פטנטים מוכרים ומעל 120 בקשות תלויות ועומדות ברחבי העולם".
תרופה ניסויית חדשה ברעלת היריון חמורה
אברמן עדכן את בעלי המניות בהתקדמות באינדיקציה של רעלת הריון חמורה. "השלמנו ב-2014 מחקרים פרה-קליניים ובטיחותיים עם תוצאות חיוביות במודלים של רעלת היריון בבעלי חיים, והגשנו בקשה ל-FDA לעריכת ניסוי קליני ראשוני".
החברה עומדת בקשר שוטף עם ה-FDA על מנת להגיע להסכמה אודות הסוגיות הפתוחות ולהתחיל את המחקר הקליני עם קבלת האישור המתאים.
במקביל, פלוריסטם שואפת להשיג אישור עבור סטטוס 'תרופה יתום', אשר הבקשה עבורו הוגשה על ידינו בשנה שעברה. "אנו מחויבים להתוויה זו ולפוטנציאל הגלום בה, המהווה צורך משמעותי שאין לו מענה, עבור נשים הרות המתמודדות אתו מדי שנה", סיכם אברמן.

18PLX-R- מוצר לטיפול בקרינה חמורה
אברמן מספר במכתבו על ההתקדמות בפיתוח של המוצר השני של החברה, PLX R18. לדבריו, "אנו שמחים על ההתעניינות שהמוצר שלנו מייצר והודענו על שיתופי פעולה עם המרכז הרפואי הדסה ואוניברסיטת קייס ווסטרן האמריקאית, אשר בשיתוף עם מחלקת המחקר שלנו יקיימו ניסויים פרה-קליניים במספר התוויות המטולוגיות שאין להם כיום מענה רפואי. המחקרים יתמקדו בבחינת שיפור קליטת תאי גזע המטופוייטים לטיפול בכשלי מח עצם . אנו מצפים לנתונים משיתופי פעולה אלה בחודשים הקרובים".

בתוך כך, המכון הלאומי האמריקאי לאלרגיות ומחלות מדבקות (NIAID), השייך למכון הלאומי לבריאות (NIH) ממשיך בניסויים הפרה-קליניים ב-PLX-R18 לטיפול במחלת קרינה חריפה. המחקר כיום מתמקד בפענוח מנגנון הפעולה של התאים, הפחתת התמותה ויצירת תאי דם חדשים. שיפורים אלו נצפו במחקרים קודמים של החברה בעכברים לאחר חשיפה לרמות גבוהות של קרינה, כגון לאחר קרינה גרעינית.

לסיכום אומר אברמן: "אנו מפתחים שני מוצרים שונים בו-זמנית ומשוכנעים שניצור טיפולים תאיים שישנו את כללי המשחק עבור חלק מהאינדיקטורים בהם הם מטפלים.. נמשיך לפתח מוצרים ייחודיים נוספים באמצעות הפלטפורמה הטכנולוגית הייחודית שלנו. אני מצפה בכיליון עיניים לעתיד לבוא, וסמוך שפלוריסטם תשיג את מטרותיה לשנת 2015. האסטרטגיה שלנו צלולה והארגון שלנו ממוקד משימה: לפתח מוצרי טיפול תאי לחולים, תוך שאנו ממשיכים לבנות את העסק שלנו ולהוביל את התעשייה".