ביוליין אר. אקס. השלימה את שלב המינונים העולים בניסוי קליני Phase 1 לטיפול חדשני לעידוד נדידת תאי גזע

תוצאות הניסוי עבור BL-8040 צפויות ברבעון הראשון של 2015
מספר אבני דרך קליניות נוספות עבור BL-8040 צפויות במהלך 2015

ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק: BLRX, ת"א: ביול), חברה ביופרמצבטית הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים, אשר מתמקדת בזיהוי, רכישה ופיתוח של תרופות מבטיחות, הודיעה היום כי השלימה את שלב המינונים העולים בניסוי Phase 1 של הפלטפורמה האונקולוגית הייחודית שלה, BL-8040, כטיפול חדשני לעידוד נדידת תאי גזע ממח העצם למחזור הדם ההיקפי. שלב הטיפול בכל המתנדבים הבריאים של הניסוי הושלם, והתוצאות צפויות להתקבל במהלך הרבעון הראשון של 2015. החברה מפתחת את BL-8040 במספר ערוצים לטיפול בגידולים המטולוגיים ואינדיקציות המטולוגיות נוספות, כאשר מספר אבני דרך קליניות צפויות במהלך 2015.

ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס., מסרה, "אנו מרוצים מאד עם ההתקדמות האחרונה שלנו עבור הפלטפורמה BL-8040. ניוד תאי גזע משמש במידה גוברת והולכת כשיטה לאסוף תאי גזע של מערכת הדם לצורך השתלה כחלק מהטיפול בסוגים מסוימים של סרטני דם ולצורך טיפול באנמיה חמורה או במחלות של כשל מערכת החיסון. למרות שזהו ניסוי Phase 1, מטרת הניסוי הנוכחי הינה להעריך את יעילות עידוד נדידת תאי הגזע לאחר מתן אחד או שניים של BL-8040 כטיפול עצמאי, דבר אשר עשוי לקצר משמעותית את הטיפול, לחסוך תופעות לוואי ולהפחית את עלויות הטיפול".

"במקביל, ניסוי Phase 2 ב- BL-8040 לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה נמצא בעיצומו, ותוצאותיו הסופיות צפויות במחצית השנייה של 2015. אנו מעודדים מאוד מהניוד המשמעותי של תאים בניסוי Phase 2 של חולי לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), ומקווים כי נראה תופעה דומה בניסוי Phase 1 בנדידת תאים.

כפי שדווח לאחרונה, אנו גם צפויים להתחיל ניסויים קליניים נוספים בשלוש אינדיקציות חדשות עבור BL-8040 במהלך 2015", סיכמה דר' סויצקי.

הניסוי Phase 1 מורכב מ- 2 חלקים: החלק הראשון הוא רנדומאלי בעל סמיות כפולה, מבוקר פלסבו, במינונים עולים, במטרה לבדוק את הבטיחות והסבילות של מינונים חוזרים ועולים של BL-8040 בנבדקים בריאים. היעדים המשניים כוללים את הערכת היעילות של BL-8040 בעידוד נדידת תאי גזע כטיפול עצמאי, כמו גם הערכת הפרופיל הפרמקוקינטי של התרופה. חלק זה בוצע בקרב שלוש קבוצות מתנדבים, כשבכל קבוצה שמונה נבדקים בריאים. לאחר ניתוח תוצאות הניסוי, ייבחר המינון האופטימלי (הבטוח והיעיל ביותר) של BL-8040 כטיפול עצמאי, בו ייעשה שימוש בחלקו השני של הניסוי.

חלקו השני של הניסוי הוא פתוח ((open label ונועד להעריך את יכולת הטיפול ב- BL-8040 לעודד נדידת תאי גזע, כמו גם למדוד את כמות התאים שנאספו על ידי הליך האיסוף (apheresis). היעדים המשניים בניסוי הינם הערכת החיות והפעילות הביולוגית של תאים אשר BL-8040 הביא לנדידתם ונאספו על ידי apheresis. חלק זה יבוצע בקבוצה אחת של שמונה נבדקים בריאים אשר יקבלו BL-8040 במינון שייקבע בחלקו הראשון של הניסוי, בהתבסס על הנתונים מחלקו הראשון של הניסוי.

אודות נדידת תאי גזע
כימותרפיה במינון גבוה המלווה בהשתלת תאי גזע התפתחה כשיטת טיפול מקובלת במגוון רחב של מחלות המטולוגיות ממאירות, כולל מיאלומה נפוצה, לימפומה ולוקמיה. כיום איסוף תאי גזע מהדם ההיקפי מחליף לרוב את השימוש בפרוצדורות כירורגיות קונבנציונאליות של איסוף מח עצם. בשיטה החדשנית, תאי הגזע נודדים ממח העצם באמצעות גורם המעודד יצירה מוגברת של תאי גזעgranulocyte colony-stimulating factor (G-CSF), לעיתים בתוספת תרופה הגורמת לשינוע מוגבר כגוןPlerixafor (Mozobil). התאים נאספים ממחזור הדם ההיקפי של החולה עצמו או התורם בתהליך הנקרא leukapheresis, ומושתלים במטופל לאחר טיפול כימותרפי. טיפול זה מאוד יעיל ומאפשר זמן החלמה מהיר יותר ופחות סיבוכים.

אודות BL-8040
BL-8040 היא תרופה לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה ((AML וסרטנים המטולוגיים נוספים הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים. התרופה היא מקטע חלבון קצר (פפטיד) שמעכב ביעילות רבה את החלבון CXCR4, קולטן ממשפחת הכימוקינים המעורב ישירות בהתקדמות של מחלות ממאירות, צמיחת כלי דם אל תוך הגידולים (אנגיוגנזה), התפתחות גרורות לאיברים נוספים וחלקים אחרים באיבר (מטאסטזיס) והישרדות של תאים סרטניים. CXCR4 מבוטא ביתר ביותר מ- 70% מסוגי הסרטן בבני אדם, ופעמים רבות רמת הביטוי שלו תואמת את חומרת המחלה.

בניסוי קליני Phase 1/2 פתוח (open label), אשר בדק את הבטיחות והיעילות של מינונים עולים של התרופה ב- 18 חולי מיאלומה נפוצה (סוג של סרטן דם), נמצא כי ל- BL-8040 פרופיל בטיחות מצוין בכל המינונים שנבדקו. כמו כן, התרופה נמצאה כיעילה ביותר בעידוד נדידת תאי גזע ותאי דם לבנים ממח העצם למחזור הדם ההיקפי.

כמו כן, BL-8040 מעודדת נדידת תאים סרטניים ממח העצם, ולכן עשויה להפוך תאים אלו לרגישים יותר לטיפולים כימותרפיים או ביולוגיים קיימים. יתרה מכך, BL-8040 הראה גם השפעה אנטי-סרטנית ישירה על ידי השראת מוות תאי (אפופטוזיס) בתאים סרטניים. ניסויים פרה-קליניים הראו ש- BL-8040 יעילה, הן לבד והן בשילוב התרופה לסרטן Rituximab, בהפחתת הגרורות הסרטניות במח העצם ובגרימת מוות של תאי לימפומה. בנוסף לכך, הניסוי הקליני Phase 2 בחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) המתנהל עתה, הראה נדידה משמעותית ומוות תאי (אפופטוזיס) של התאים הסרטניים. הזכויות עבור BL-8040 (לשעבר BKT-140) נרכשו על ידי ביוליין מביוקיין תרפויטיקס.