קדימהסטם פנתה לרשות הרגולטורית האמריקאית, ה-FDA לגבי הטיפול שמפתחת החברה למחלת ה-ALS

החברה דיווחה לאחרונה על תוצאות חיוביות בניסוי פרה-קליני ראשון לטיפול במחלת ניוון שרירים סופנית, ALS
חברת הביוטכנולוגיה הישראלית קדימהסטם (TASE: KDST) מודיעה היום כי היא פנתה לרשות הרגולטורית האמריקאית, ה-FDA לגבי הטיפול התאי שמפתחת החברה למחלת ה-ALS. מדובר בפניה ראשונה של החברה ל-FDA בנושא, כאשר במסגרת השיחות עם ה-FDA, מתכוונת החברה לגבש מתווה ראשוני לביצוע ניסויי ההמשך של החברה באינדיקציה זו.
לאחרונה הודיעה החברה על תוצאות חיוביות בניסוי פרה-קליני שערכה. במסגרת הניסוי, נבדקה יעילות הזרקת תאי התמך (אסטרוציטים) הייחודיים לחברה, לנוזל חוט השדרה של עכברי מודל למחלת ה-ALS בבני אדם, מודל זה הינו בעל משמעות רבה בניבוי פעילות הטיפול בבני אדם.

תוצאות הניסוי הראו מגמת שיפור בתוחלת חיי העכברים המוזרקים בתאים. בנוסף להארכת חיי העכברים, חל שיפור מובהק בתפקודם המוטורי (השרירי) של העכברים המטופלים בהשוואה לעכברים שלא טופלו. יעילות הטיפול באה לידי ביטוי גם במדדים נוספים המצביעים על עיכוב בזמן התפרצות המחלה. הזרקה לנוזל חוט השדרה הינו הליך סטנדרטי אשר נעשה באופן שגרתי בבתי חולים ברחבי העולם. החברה מצאה כי ההזרקה לנוזל חוט השדרה מאפשרת את פיזור התאים לאורך מערכת העצבים המרכזית ובכך ביססה את שיטת החדרת התאים בטיפול העתידי בחולים.

פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של החברה, ציין: "זהו שלב חשוב בהתקדמות החברה לקראת פיתוח תרפיה תאית לחולי ALS. החברה מפתחת מוצר תעשייתי, ומתכננת את תהליך ייצור התאים בהקפדה על כללי הבטיחות והאמינות הנדרשים. המגעים המוקדמים עם הרשויות הרגולטוריות הכרחיים להצלחת הפיתוח".

יוסי בן יוסף, מנכ"ל החברה, ציין: "מאז פרסום התוצאות הראשוניות החיוביות בניסוי הפרה-קליני שערכנו, אנחנו פועלים לקידום התהליך מול הרשות הרגולטורית האמריקאית, ה-FDA. עם קבלת המשוב מה-FDA נפעל לפיתוח הקליני של הטיפול התאי למחלת ה-ALS".