הדסית ביו מדווחת על הצלחה בניסויים פרה קליניים במוצר לטיפול בניוון רשתית העין

הצלחה נוספת ל-HBL, חברת תאי הגזע שבבעלותה בדרך לניסויים קליניים
חברת סלקיור נוירוסייאנסס הישראלית מקבוצת HBL הבורסאית (ת"א: הדסת, OTC:HADSY) נערכת להתחלת ניסויים קליניים במוצר החברה, ה-OpRegen, לטיפול חדשני בעזרת תאי גזע עובריים אנושיים במחלת התנוונות רשתית העין. קבוצת HBL ושותפתה האמריקאית חברת Bio Time (NYSE MKT: BTX) מדווחות היום כי סלקיור נוירוסייאנסס (Cell Cure Neurosciences) קיבלה תוצאות סופיות חיוביות בסדרת ניסויי יעילות ובטיחות פרה קליניים של מוצר ה- OpRegenאשר בוצעו בהתאם להנחיות ה-FDA ועל ידי חברות מחקר קליני (CROs) מובילות.

תוצאות הניסויים שהושלמו בהצלחה ישמשו כעת את סלקיור לקראת הגשת IND ל- FDA עבור ניסוי Phase I/IIa בחולי ניוון רשתית תלוי גיל (dry-AMD) באמצעות תאי ה- OpRegen® שפיתחה סלקיור.

סלקיור, המוחזקת על ידי קבוצת HBL ב-21.2% מהון המניות, עוסקת במחקר ופיתוח בתחום של טיפול במחלות נוירודיגרטיביות על דרך של החלפת תאים, כשמטרותיה העיקריות הן פיתוח מוצר לטיפול בהתנוונות של רשתית העין, הכוללת התנוונות מאקולרית (AMD). ה-OpRegen הינו מוצר לטיפול בהתנוונות של הרשתית הכולל התנוונות מאקולורית של תאים הממוקמים במרכז רשתית העין והמבוסס על תאי פיגמנט בחלק האחורי של רשתית העין (RPE).

הגורם העיקרי למחלת ה-AMD הינו מוות תאי ה-RPE הנמצאים מתחת לרשתית ותומכים בה. הטיפול הייחודי שפיתחה חברת סלקיור לריפוי מחלת ה-AMD מהסוג היבש, Dry-AMD, הינו השתלת תאי פיגמנט של הרשתית, תאי RPE, המופקים מתאי גזע עובריים. הטיפול הרפואי הינו הליך במסגרתו מוזרקים תאי RPE המיועדים לחדש ולהחליף את תאי ה-RPE המתנוונים בעין של החולה ולעצור את התקדמות המחלה. כיום אין מקור זול ופשוט יחסית להספקת תאי RPE, בעוד שתאי גזע עובריים הינם מקור המאפשר קבלת כמות בלתי מוגבלת של תאי RPE. כמו כן, כיום אין טיפול רפואי מאושר למחלת ניוון מקולרי מהסוג היבש.

"אנו מרוצים מאוד מתוצאות הבטיחות שהתקבלו בניסויים בשני מינים של בעלי חיים אשר הראו שתאי ה- OpRegen® שרדו לאחר השתלה לתקופת זמן ארוכה ולא הובילו ליצירת גידולים (teratoma formation) או כל פתולוגיה אחרת. יעילות תאי ה- OpRegen® נקבעה על בסיס מודל מחקר ידוע לניתוח ניוון רשתית (Royal College of Surgery), אשר נחשב למודל מקובל בניסויים בבעלי חיים ונמצא בשימוש נרחב לצרכיי הערכת מגוון טיפולים תאיים פוטנציאליים. תאי ה- OpRegen® נמצאו כיעילים לטיפול לתקופות ארוכות ושמרו על יכולות הראייה של בעלי החיים אשר בדרך כלל התנוונה עם הזמן במודל מחלה זה", אמר ד"ר בנימין ראובינוף, המדען הראשי של Cell Cure ויו"ר Obstetrics ו- Gynecology ודירקטור במרכז המחקר לתאי גזע עובריים במרכז הרפואי של אוניברסיטת הדסה בירושלים. "בנוסף, ההגנה על ראיית בעלי החיים מפני התנוונות היתה תלויה במינון תאי ה- OpRegen® שניתן. כאינדיקציה נוספת לפוטנציאל הטיפולי, נמצא כי מספר הפוטורצפטורים, האחראיים על ראיה טובה בבני אדם ואשר מתנוונים בקרב החולים במחלת ה-dry-AMD, נשמר, במודל בעלי החיים, ברמה יציבה ולמשך תקופה ארוכה".

"אנו מרוצים מאוד מההתקדמות שביצעה Cell Cure בהכנה לקראת הגשת IND ל- FDA", אמר ד"ר צ'ארלס, ס. אירווינג, מנכ"ל Cell Cure. "אנו נערכים להתחלת הניסויים הקליניים שיאפשרו שימוש לראשונה בתאי (xeno-free grade) RPE לטיפול בשלב החמור יותר של מחלת ניוון הרשתית".

סלקיור נוירוסייאנסס הוקמה ב-2005. במועד התאגדותה היתה סלקיור בשליטתה המלאה של חברה סינגפורית ES Cell International Pte וברבעון השני של 2010 נרכשה חברת ESI הסינגפורית על ידי החברה הבורסאית האמריקאית BIOTIME. בהמשך להשקעה של HBL בסלקיור העניקה ESI לסלקיור רישיון בלעדי לנצל את ה-IP למטרת פיתוח ולייצור של תאי העצבים לטיפולים להחלפת התא של מחלות עצבים מתנוונים אצל בני אדם. לסלקיור ניתן רישיון עולמי בלעדי בתחום הטיפול במחלות נוירודגנרטיביות ובראשן מחלת הפרקינסון. ב-2010 נחתם הסכם מחקר ואופציה לרישיון משנה בלעדי בין סלקיור ובין טבע לפיתוח ומסחור של OpRegen.

קבוצות המחקר של פרופ' ראובינוף ופרופ' בנין מבית החולים הדסה הן שפיתחו את השיטה להתמיינות מכוונת של תאי גזע עובריים אנושיים לתאי RPE היכולה לספק את הכמות הנדרשת לטיפול קליני של כל חולי ה-Dry AMD הנוכחיים והעתידיים בעולם. מזה ארבע שנים מייצרת סלקיור תאי RPE בתנאי ייצור נאותים (cGMP) לשימוש בניסויים קליניים. עד היום, למיטב ידיעתנו, אין גורם נוסף שהצליח לייצר תאים אלו ללא שימוש בחומרים שמקורם בחיות.

השתלת תאי הפיגמנט בחולי Dry AMD צפויה למנוע את המשך ניוון הרשתית הנובע מחוסר תפקוד תאי הפיגמנט של החולים. סלקיור מפתחת למעשה שני מוצרים: תאי RPE בתרחיף (OpRegen) ותאי RPE המחוברים לממברנה ביולוגית (OpRegen Plus).

כ-20-30 מיליון איש בארה"ב הם בעלי סיכון לחלות במחלת ה-AMD, והתחזית היא שמספר החולים יגדל ככל שהאוכלוסייה תלך ותתבגר. כ-7.3 מיליון איש בארה"ב נמצאים חולים בשלב מוקדם של המחלה בלפחות עין אחת. בנוסף, כ-1.75 מיליון איש בארה"ב חולים במחלה בשלב מתקדם, כאשר מספר זה צפוי לגדול ב-2020 לכדי כ-2.95 מיליון חולים.