התקדמות בניסוי ביתר לחץ דם ריאתי של פלוריסטם

השותפה האסטרטגית יונייטד תרפיוטיקס סיימה את הזרקת המינון הראשון לחולים וממשיכה למינון השני
חברת פלוריסטם הודיעה היום (ב') על כך שהשותפה האסטרטגית יונייטד תרפיוטיקס, שחתמה על הסכם רישיון עם החברה, סיימה את הזרקת תאי הגזע מהשלייה במינון הראשון לקבוצת חולים, במסגרת שלב 1 בניסוי ליתר לחץ דם ריאתי.
בהמשך להזרקה לחולים הראשונים, ועדת בטיחות בלתי תלויה המליצה על המשך הניסוי במינון השני והגבוה יותר (מיליון תאים לכל קילוגרם משקל גוף של המטופל, לעומת חצי מיליון שהוזרקו בשלושת החולים הראשונים). בהמשך יוזרק גם מינון שלישי, שיכיל 2 מיליון תאים לכל קילוגרם משקל גוף.
שווי השוק של המחלה מוערך בעולם בכ-3 מיליארד דולר, והיא מאופיינת בלחץ דם גבוהה במיוחד בכלי הדם של הריאות. המחלה מפריעה לתפקוד תקין של הריאות והלב, עד לכדי קריסה לבבית.
הניסוי בתאים של פלוריסטם (PLX) נערך על ידי יונייטד באוסטרליה, והוא מתוכנן להכיל שלושה מינונים של התאים, כאשר ההזרקה של המינון הראשון הסתיימה בקרב שלושה חולים, מתוך התשעה שלוקחים חלק במחקר. הניסוי נועד לבחון בראש ובראשונה את בטיחות הטיפול בתום 12 שבועות ולאחר מכן 12 חודשים לאחר ההזרקה. היעד המשני יבדוק את יעילות הטיפול שישה שבועות לאחר ההזרקה באמצעות מבחני מאמץ, סימנים קליניים של המחלה וסיבולת לב-ריאה.
זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם, אמר היום: "אנו מצפים לקבל תוצאות ראשוניות מהניסוי ב-2015, לאחר שנסיים להזריק את כל שלושת המינונים. השלב הראשון של הניסוי הוא חלק חשוב בתוכנית שלנו לפתח מוצר ליתר לחץ דם ריאתי בשיתוף פעולה עם יונייטד תרפיוטיקס".
הניסוי הנוכחי הינו חלק מהסכם רישיון לשימוש בתאי גזע משלייה (PLX) שחתמה פלוריסטם עם United Therapeutics האמריקאית (NasdaqGS :UTHR). יונייטד תרפיוטיקס שנחשבת למובילה עולמית לטיפול בחולים הסובלים ממחלות בכלי הדם בריאה, משתמשת בתאי ה- PLX לפיתוח טיפול משקם לחולים הסובלים מיתר לחץ דם בריאות (Pulmonary Arterial Hypertension).
במסגרת הסכם הרישוי, יונייטד תרפיוטיקס תקבל בלעדיות לפיתוח ומסחור המוצר העתידי המבוסס על תאי השליה בתחום ה- Pulmonary Arterial Hypertension. בכפוף להשלמת אבני דרך בניסויים הקליניים תקבל פלוריסטם עד 55 מיליון דולר מיונייטד וכן תהיה שותפה ברווחי החברה ממכירות המוצרים לאחר אישורם. פלוריסטם תמשיך להחזיק בכל הקניין הרוחני בתאי ה- PLX, בזכויות הבלעדיות לייצור ותהיה שותפה בכל השלבים הפרה קליניים והקליניים של הניסוי וכן תספק באופן בלעדי את המוצר בשלבי השיווק.
על מחלת ה- Pulmonary Arterial Hypertension- PAH - יתר לחץ דם ריאתי:
יתר לחץ דם ריאתי הנה המחלה בה מתקיים לחץ גבוה בכלי הדם בתוך הריאות. בשל כך הלב מתקשה להזרים את הדם במערכת הריאתית ובהעדר טיפול, החולים סובלים מאי-ספיקת לב, שסופה, במקרים רבים מוות. על פי הסיווג הקיים היום, יתר לחץ דם ריאתי יכול להיות אחד מחמישה סוגים שונים: יתר לחץ דם ריאתי עורקי, יתר לחץ דם ריאתי וורידי , יתר לחץ דם ריאתי היפוקסי, יתר לחץ דם ריאתי טרומבואמבולי (תסחיפי) יתר לחץ דם ריאתי ממקור אחר.