בריינסטורם נערכת ליום שאחרי אישור טיפול תאי הגזע בחולי ALS

חברת הביומד הישראלית-אמריקנית בריינסטורם ואוקטן הקנדית השלימו פיתוח ביוריאקטור לייצור מסחרי בהיקף נרחב של תאי גזע לריפוי ניוון שרירים
הנסחרת בניו ניורק, השלימה פיתוח אב טיפוס של מתקן שיאפשר ייצור מסחרי בהיקף נרחב של תאי הגזע המיוחדים שלה לטיפול בניוון שרירים. מדובר בביוריאקטור – מתקן לגידול תאי גזע בסביבה תלת ממדית, שמסוגל להפוך את התאים לתאי תמיכה בעצבים, וזאת לצורך השתלתם בגופם של חולי ALS במטרה לבלום את התקדמות המחלה ואף לשפר את מצבם של החולים.
הביוריאקטור החדש, שפותח בסיוע חברת אוקטן הקנדית שמתמחה בייצור מכשירים כאלה, צפוי להחליף את הליך הייצור המורכב והיקר של תאי גזע במעבדה. מדובר בהתפתחות חשובה מאוד מבחינת החברה והמשקיעים שלה, שמשמעותה היא שלכשיושלם פיתוח הטיפול בתאי הגזע, שכיום נמצא בניסוי שלב 2 באישור ה-FDA בשלושה מהמרכזים הרפואיים המובילים בארה"ב, יעמדו כבר לרשות בריינסטורם מתקנים לייצור מסחרי של התרופה בעלויות מזעריות.
בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים למחלות ניוון במערכת העצבים המרכזית, דוגמת פרקינסון, טרשת נפוצה (MS) וניוון שרירים. זאת בתהליך שבמסגרתו מבודדים תאי גזע ממח העצם של החולים עצמם. לאחר חלוקתם של תאים אלו במעבדה, ובקרוב בביוריאקטור, מושתלים התאים בחזרה בגוף החולה – ישירות לשרירים ולנוזל חוט השדרה – כאשר הם מכילים אלמנטים ההופכים אותם לתאי תמיכה לתאי עצב. הטכנולוגיה של בריינסטורם מבוססת על מחקרם של פרופ' אלדד מלמד ופרופ' דני אופן מאוניברסיטת תל אביב.
בשנתיים האחרונות ביצעה בריינסטורם ניסויים בשלבים 2/1 ו-2a בבית החולים הדסה עין כרם, בהובלת פרופסור דימיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנויורלוגית. בשני הניסויים, במסגרתם טופלו כ-30 חולים אשר עברו הזרקה חד פעמית של תאי הגזע, הוכח הטיפול כבטוח ואף ניכרו אצל חולים שיפורים בתפקודים מסוימים הנפגעים בעקבות המחלה, וביניהם יכולת הנשימה והפעלת שרירים שונים, דבר שהינו חסר תקדים בחקר מחלת ה-ALS.
כאמור, בעקבות הצלחת הניסויים בישראל אישר ה-FDA לבריינסטורם לפתוח בניסוי שלב 2 בארצות הברית. הניסוי, שמתחיל בימים אלו, מתבצע בשלושה מהמרכזים הקליניים המובילים בעולם, מאס ג'נרל ויו-מאס שבבוסטון ומאיו קליניק שבמינסוטה. בניסוי ישתתפו 48 חולים, כאשר לצדם תהיה קבוצת ביקורת של חולים אשר יקבלו טיפול דמה (פלסיבו). העובדה כי בריינסטורם קיבלה אישור להרחיב את הניסוי גם לקבוצת ביקורת תחזק את מובהקות התוצאות והופכת את החברה לבעלת סיכוי רב ביותר להיות הראשונה שתקבל אישור למכור טיפולים ב-ALS.

מנכ"ל בריינסטורם, ד"ר טוני פיורינו: "במקביל לניסויים הקליניים המתקדמים בארה"ב, מאוד חשוב לבריינסטורם להיות ערוכה לייצור מסחרי יעיל ונרחב של תאי הגזע שלה. המתקן החדש מקדם אותנו משמעותית לקראת השגת יעד זה, ואני מצפה להמשך שיתוף פעולה ההדוק שלנו עם חברת אוקטן לקראת הפיכת אב הטיפוס למתקן ייצור לכל דבר ועניין".
"אנחנו מאוד נרגשים מהפיתוח של הביוריאקטור החדש, וחשוב לי להודות לשותפינו הקנדים מחברת אוקטן. מדובר בחדשות טובות מאוד לבריינסטורם בפרט ולתעשיית תאי הגזע העצמיים בכלל", אומר נשיא החברה חיים ליבוביץ', "השיפור שהראו חוליALS שהשתתפו בניסויים שנערכו עד כה לצד הפוטנציאל המסחרי הרחב והברור שמגולם בביוריאקטור נותנים לנו בסיס חזק מאוד לאופטימיות".