בריינסטורם מתקדמת עוד צעד משמעותי בדרך לפיתוח טיפול ל-ALS

הוכחה למודל העסקי של בריינסטורם,טיפול תאי הגזע בטוח גם לאחר 3 השתלות רצופות
לאחר שטיפול תאי הגזע של החברה הישראלית-אמריקנית בריינסטורם (BCLI.OB), הנסחרת בניו יורק, הוכח בניסויים קליניים ובטיפולי חמלה שניתנו לחולי ALS כבטוח בהזרקה חד-פעמית וכן בהזרקה חוזרת, ניסוי פרה קליני מוכיח חד משמעית: הטיפול בטוח גם לאחר 3 הזרקות ויותר. מדובר בהתפתחות משמעותית מאוד מבחינת החברה והמשקיעים שלה, שכן המודל העסקי של הטיפול שהיא מפתחת מבוסס על הזרקות תקופתיות של תאי גזע, אחת לכמה חודשים, במטרה לייצב את מצבם של חולי ALS ואף לשפר תפקודים קליניים שונים שנפגעים בעקבות המחלה.

הניסוי הפרה קליני שמוכיח את בטיחות ההזרקות החוזרות נערך בעכברים. הניסוי הראה חד משמעית שגם לאחר שלוש הזרקות של תאי גזע עצמיים לשריר, המערכת החיסונית לא מפתחת כל תגובת דחייה לטיפול וכי באזור ההזרקה בשריר לא מתפתח כל גירוי ולא מופיעים רעלנים. הניסוי נערך במעבדות הרלן ברחובות (שמחזיקות בתו התקן המחמיר ביותר של ה-FDA בכל הנוגע לניסויים בבעלי חיים) בפיקוחו של המדען הראשי של בריינסטורם, פרופ' דניאל אופן מאוניברסיטת ת"א.
מנכ"ל בריינסטורם, ד"ר טוני פיורינו: "הטיפולים שאנחנו מפתחים למחלות ניווניות שונות של מערכת העצבים, ובראשן ALS, ידרשו הזרקות חוזרות ונשנות של תאי גזע לצורך השגת תוצאות מיטביות. לפיכך אנחנו מאוד מרוצים מהתוצאות החד משמעיות של הניסוי האחרון, שהוכיח בטיחות מוחלטת בהזרקות מתמשכות, ובייחוד הראה שאין דחייה של המערכת החיסונית. יתירה מזו, התוצאות הללו תואמות לחלוטין את תוצאות הבטיחות המצוינות שנצפו קלינית במסגרת טיפולי חמלה שעברו שני חולי ALS בבית החולים הדסה עין כרם, ואשר במסגרתם קיבל כל אחד מהם הזרקה חוזרת של תאי גזע".
בריינסטורם מפתחת, בין השאר, טכנולוגיה ייחודית לטיפול בניוון שרירים פרי מחקרם של הפרופסורים דניאל אופן ואלדד מלמד מאוניברסיטת תל אביב. הטכנולוגיה מבוססת על טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים שמקורם במח העצם. בתהליך הטיפול נלקחים תאי גזע ממח העצם של החולים, ולאחר תהליך ריבוי ומיון במעבדה, במסגרתו הם הופכים לתאי תמיכה לתאי עצב, הם מושתלים בחזרה לנוזל חוט השדרה ולשרירים של החולים.
בשנתיים האחרונות ביצעה בריינסטורם ניסויים בשלבים 2/1 ו-2a בבית החולים הדסה עין כרם, בהובלת פרופסור דימיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנויורלוגית. בשני הניסויים, במסגרתם טופלו כ-30 חולים אשר עברו הזרקה חד פעמית של תאי הגזע, הוכח הטיפול כבטוח ואף ניכרו אצל חולים שיפורים בתפקודים מסוימים הנפגעים בעקבות המחלה, וביניהם יכולת הנשימה והפעלת שרירים שונים, דבר שהינו חסר תקדים בחקר מחלת ה-ALS.

בעקבות הצלחת הניסויים בישראל אישר ה-FDA לבריינסטורם לפתוח בניסוי שלב 2 בארצות הברית. הניסוי, שמתחיל בימים אלו, מתבצע בשלושה מהמרכזים הקליניים המובילים בעולם, מאס ג'נרל ויו-מאס שבבוסטון ומאיו קליניק שבמינסוטה. בניסוי ישתתפו 48 חולים, כאשר לצדם תהיה קבוצת ביקורת של חולים אשר יקבלו טיפול דמה (פלסיבו). העובדה כי בריינסטורם קיבלה אישור להרחיב את הניסוי גם לקבוצת ביקורת תחזק את מובהקות התוצאות והופכת את החברה לבעלת סיכוי רב ביותר להיות הראשונה שתקבל אישור למכור טיפולים ב-ALS.