פלוריסטם מגישה ל-FDA בקשה להכרת הטיפול ברעלת היריון חמורה כתרופת יתום

מעמד של תרופת יתום יוכל להעניק לפלוריסטם בלעדיות של שבע שנים לשיווק הטיפול, הטבות מס והדרכה צמודה של ה-FDA לאורך הניסויים הקליניים
חברת הביו-רפואה פלוריסטם הודיעה היום (ה') על הגשת בקשת למנהל המזון והתרופות האמריקני להכרה בטיפול שהיא מפתחת מתאי גזע מהשלייה (PLX) לרעלת היריון כתרופת יתום.

מעמד של תרופת יתום מעניק לחברות המפתחות מספר הטבות, במסגרת חוק תרופות היתום (1983) בארה"ב. בין היתר מדובר על שבע שנות בלעדיות לשיווק הטיפול בכפוף ולאחר אישור המוצר, הטבות מס, מענקים לפיתוח תרופת יתום, וליווי צמוד של ה-FDA בניסויים פרה-קליניים וקליניים הדרושים לפיתוח התרופה. תרופת יתום מתייחסת למחלות שתוקפות פחות מ-200 אלף בני אדם בארה"ב.

זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם, אמר היום: "הגשת הבקשה לתרופת יתום הינה צעד חשוב בהאצת התוכנית הקלינית שלנו לפיתוח מוצר לטיפול ברעלת היריון חמורה. הצורך הרפואי האדיר במציאת פתרון למחלה שכיום אין לה מענה, מציב את רעלת ההיריון במקום גבוה בסדר העדיפויות שלנו. אנו עובדים על קידום המחקר לניסויים קליניים מתוך תקווה שהתוצאות הטובות שקיבלנו בניסויים הפרה-קליניים יוכיחו את עצמם גם בניסויים בבני אדם".

פלוריסטם כבר קיבלה בעבר את אישור ה-FDA למעמד תרופת יתום לשני טיפולים אחרים מתאי גזע מהשלייה, למחלות אנמיה אפלסטית וברגר.

נזכיר כי בשבוע שעבר הודיעה פלוריסטם על הקמתה של וועדת היגוי עם מומחים בעלי שם עולמי במטרה לקדם את התוכנית הקלינית לטיפול במחלה באמצעות תאי הגזע מהשלייה (PLX). כל הרופאים הינם מובילי דעה בתחומי השלייה, בריאות האישה או רעלת ההיריון.

במאי 2013 הודיעה החברה על תוצאות טובות בניסויים פרה קליניים שבחנו את השפעת תאי הגזע מהשלייה על בעלי חיים שבהם יצרו מצב המדמה רעלת הריון בבני אדם. המחקר הראה כי שימוש חד פעמי בתאי הגזע מהשלייה במהלך ההיריון הצליח להחזיר את לחץ הדם ותפקוד הכליות לרמות נורמליות באופן בטוח ויעיל בקרב מכרסמים שסבלו מרעלת הריון, ללא כל השפעה שלילית על האם או העובר.

אודות רעלת הריון:
רעלת הריון הינה סיבוך ההיריון הרפואי השכיח ביותר וגורם מוביל ללידות מוקדמות, תמותת עוברים, ותמותת אימהות כתוצאה מקריסת מערכות. ללא טיפול, רעלת הריון יכולה להיות מסכנת חיים עם התקפים במהלך ההיריון. הטיפול הידוע היחיד לרעלת הריון הינו ביצוע הפלה או לידה מוקדמת.
המחלה תוקפת בדרך כלל נשים בריאות החל מהשבוע ה-20 להריון. תסמיני המחלה כוללים יתר לחץ דם ונוכחות גדלה של חלבון בשתן. לפי ארגון הבריאות העולמי, רעלת הריון מאובחנת ב-6-8% מההריונות ברחבי העולם ואחראית לכ-50 אלף מקרי מוות אימהיים מדי שנה. לפי הערכות, עלות הטיפול ברעלת הריון נאמדת בכ-3 מיליארד דולרים למערכות הבריאות מסביב לעולם מדי שנה.