רדהיל ביופארמה מדווחת אודות טיפול בחולה ראשון בניסוי שלב III

עם RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן

• חולה ראשון גויס והחל בטיפול במסגרת ניסוי MAP US - ניסוי קליני שלב IIIרנדומלי, כפול-סמיות ומבוקר-פלצבו לבחינת הבטיחות והיעילות של תרופת RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן

• הניסוי הקליני שלב III צפוי לכלול 240 חולי קרוהן במעל 50 מרכזים רפואיים בארה"ב, קנדה וישראל. החולים יטופלו למשך 52 שבועות, כאשר היעד העיקרי של הניסוי הינו הפוגה במחלה בשבוע 26

• ועדה עצמאית, בלתי-תלויה (DSMB) תערוך ניתוח נתוני
כדאיות (futility analysis) לאחר שמחצית מהנבדקים ישלימו 26 שבועות של טיפול כפול-סמיות

חברת הביו-פרמצבטיקה הישראלית, רדהיל ביופארמה (Biopharma RedHill)
(נאסד"ק: RDHL; ת"א: רדהל), המפתחת תרופות מוגנות פטנט בשלבי פיתוח קליניים מתקדמים, דיווחה היום כי חולה ראשון גויס והחל בטיפול במסגרת ניסוי MAP US - ניסוי קליני שלב III לבחינת הבטיחות והיעילות של מינון קבוע של תרופת RHB-104 לטיפול בחולים במחלת הקרוהן (Crohn's) בדרגת חומרה בינונית עד קשה.


RHB-104 הינה קומבינציה אנטיביוטית חדשנית ובעלת פוטנציאל פורץ דרך, מוגנת פטנט, במתן אוראלי, בעלת פעילות תוך-תאית, אנטי-מיקובקטריאלית ואנטי-דלקתית. פיתוח RHB-104 מבוסס על כמות הולכת וגדלה של עדויות התומכות בהשערה המדעית שמחלת הקרוהן נגרמת על ידי זיהום של חיידק ה-Mycobacterium avium subspecies paratuberculosis (MAP) בחולים בעלי רגישות מקדמית לזיהום.

"תרופת RHB-104 מציעה גישה חדשנית לטיפול במחלת הקרוהן, מכיוון שהיא שמה למטרה טיפול במחולל מחלה (pathogen) ספציפי אשר על-פי המשוער הינו הגורם למחלה, ואינה מיועדת לטיפול סימפטומתי בלבד בדומה למרבית הטיפולים הקיימים כיום. אנו מאמינים כי תרופת RHB-104 הינה תרופה יחודית הודות לשילוב תכונותיה האנטיביוטיות והאנטי-דלקתיות." ציין ד"ר איירה קלפוס, המנהל הרפואי של רדהיל. "אנחנו מרכזים עתה את מאמצינו בגיוס החולים לניסוי, ואנו נרגשים מרמת העניין שמעורר הניסוי הן בקרב חוקרים והן בקרב חולים".

הניסוי הקליני שלב III הינו רנדומלי, כפול-סמיות ומבוקר-פלצבו וצפוי לכלול 240 חולי קרוהן בדרגת חומרה בינונית עד קשה במעל 50 מרכזים רפואיים בארה"ב, קנדה וישראל. הנבדקים בניסוי ממויינים באופן רנדומלי ביחס 1:1 לקבלת טיפול הכולל 5 קפסולות של
RHB-104 או פלצבו, פעמיים ביום, למשך 52 שבועות, וייבדקו בשבוע 26 להערכת הפוגה במחלה. חשיפה (unblinding) והערכה של יעדי הניסוי העיקריים יבוצעו לאחר שכל הנבדקים השלימו את הטיפול.

היעד העיקרי של הניסוי הינו מצב הפוגה (remission) של המחלה בשבוע 26 בנבדקים אשר טופלו ב- RHB-104 לעומת נבדקים אשר טופלו בפלצבו. יעדי משנה ויעדי מחקר נוספים כוללים, בין היתר, תגובה לטיפול בשבוע 26, שמירה על מצב הפוגה במחלה לאורך 52 שבועות, ומדדי יעילות הנוגעים להימצאות של דלקת הנובעת מחיידק ה- MAP. בניסוי ייבחן, כיעד מחקרי, תוקפה הקליני של הבדיקה הדיאגנוסטית, מוגנת הפטנט, של החברה לאיתור חיידק ה- MAP. ניסוי MAP US רשום באתר www.ClinicalTrials.gov , שירות של המכון הלאומי לבריאות בארה"ב, אשר מספק גישה ציבורית למידע אודות ניסויים קליניים ציבוריים ופרטיים.

ועדת בטיחות בלתי-תלויה (data and safety monitoring board - DSMB) תבחן את נתוני הבטיחות של הניסוי לסירוגין ותערוך ניתוח נתוני כדאיות (futility analysis) לאחר שמחצית מהנבדקים ישלימו 26 שבועות של טיפול כפול-סמיות.

החברה מתכננת להתחיל ניסוי קליני שלב III נוסף עם RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן באירופה (ניסוי המכונה "MAP Europe"), זאת בהמשך לפגישות מדעיות מוצלחות שערכה החברה עם גופי הרגולציה בבריטניה ובשוודיה מוקדם יותר השנה. ניסוי MAP Europe מתוכנן להתחיל במחצית הראשונה של 2014 ולהתנהל במקביל לניסוי MAP US.

תרופת RHB-104 נבחנת גם כטיפול בטרשת נפוצה, בניסוי שלב IIa המתנהל כעת בישראל, והחברה שוקלת עריכת ניסויים קליניים נוספים עם RHB-104 לטיפול בדלקת מפרקים ובזאבת, לאור תוצאות פרה-קליניות חיוביות בהתוויות אלו.

אודות RHB-104:
RHB-104 הינה קומבינציה אנטיביוטית חדשנית, מוגנת פטנט, במתן אוראלי,
בעלת פעילות תוך-תאית, אנטי-מיקובקטריאלית ואנטי- דלקתית. פיתוח RHB-104 מבוסס על כמות הולכת וגדלה של עדויות התומכות בהשערה המדעית שמחלת הקרוהן נגרמת על ידי זיהום
של חיידק ה-Mycobacterium avium subspecies paratuberculosis (MAP) בחולים בעלי רגישות מקדמית לזיהום. הפורמולציה של RHB-104 פותחה במקור על-ידי פרופסור תומאס בורודי, ממציא מוביל של גישות טיפוליות חדשניות למחלות זיהומיות במערכת העיכול אשר פיתח גם את הטיפול המשולש הראשון לכיבים (אולקוס) הנגרמים על-ידי חיידק
ה- H. pylori. מספר ניסויים קליניים נערכו עם הרכבים מוקדמים יותר של RHB-104, ובכללם שני ניסויי שלב II, ניסוי שלב III באוסטרליה, אשר תוצאותיו פורסמו על-ידי חברת Pfizer וניסויים משלימים נוספים. הפורמולציה של RHB-104 מוגנת באמצעות מספר פטנטים מאושרים ופטנטים הממתינים לאישור.