רדהיל ביופארמה מדווחת על התחלת ניסוי קליני Phase III

עם RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן
רדהיל החלה בתהליך גיוס חולים (screening) לניסוי קליני Phase III (MAP US) רנדומלי, כפול-סמיות
ומבוקר-פלצבו לבחינת הבטיחות והיעילות של תרופת RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן

הניסוי הקליני Phase III צפוי לכלול 240 חולי קרוהן בכ- 50 מרכזים רפואיים בארה"ב, קנדה וישראל. החולים יטופלו למשך 52 שבועות, כאשר היעד העיקרי של הניסוי הינו הפוגה במחלה בשבוע 26

ועדה עצמאית, בלתי-תלויה (DSMB), תבחן את נתוני הבטיחות במהלך הניסוי ותערוך ניתוח נתוני
כדאיות (futility analysis) לאחר שמחצית מהנבדקים ישלימו 26 שבועות של טיפול כפול-סמיות

ניסוי קליני Phase III מקביל, באירופה, לטיפול במחלת הקרוהן ((MAP Europe מתוכנן להתחיל במחצית הראשונה של 2014

חברת הביו-פרמצבטיקה הישראלית, רדהיל ביופארמה (Biopharma RedHill)
(נאסד"ק: RDHL; ת"א: רדהל), המפתחת תרופות מוגנות פטנט בשלבי פיתוח קליניים מתקדמים, מדווחת על כך שהחלה בתהליך בגיוס חולים (screening) לניסוי MAP US, ניסוי קליני Phase III לבחינת הבטיחות והיעילות של מינון קבוע של תרופת RHB-104 לטיפול בחולים במחלת הקרוהן (Crohn's) בדרגת חומרה בינונית עד קשה.
RHB-104 הינה קומבינציה אנטיביוטית חדשנית, מוגנת פטנט, במתן אוראלי, בעלת פעילות
תוך-תאית, אנטי-מיקובקטריאלית ואנטי-דלקתית. פיתוח RHB-104 מבוסס על כמות הולכת וגדלה של עדויות התומכות בהשערה המדעית שמחלת הקרוהן נגרמת על ידי זיהום של חיידק
ה-Mycobacterium avium subspecies paratuberculosis (MAP) בחולים בעלי רגישות מקדמית לזיהום, ואינה מחלה אוטואימונית בלבד.

הניסוי הקליני Phase III הינו רנדומלי, כפול-סמיות ומבוקר-פלצבו וצפוי לכלול 240 חולי קרוהן בדרגת חומרה בינונית עד קשה בכ- 50 מרכזים רפואיים בארה"ב, קנדה וישראל.

הנבדקים בניסוי יומוינו באופן רנדומלי ביחס 1:1 לקבלת טיפול הכולל 5 קפסולות של
RHB-104 או פלצבו, פעמיים ביום, למשך 52 שבועות, וייבדקו בשבוע 26 להערכת הפוגה במחלה. חשיפה (unblinding) והערכה של יעדי הניסוי העיקריים יבוצעו לאחר שכל הנבדקים השלימו את הטיפול.

היעד העיקרי של הניסוי הינו מצב הפוגה (remission) של המחלה בשבוע 26 בנבדקים אשר טופלו ב- RHB-104 לעומת נבדקים אשר טופלו בפלצבו. יעדי משנה ויעדי מחקר נוספים כוללים, בין היתר, תגובה לטיפול בשבוע 26, שמירה על מצב הפוגה במחלה לאורך 52 שבועות, ומדדי יעילות הנוגעים להימצאות של דלקת הנובעת מחיידק ה- MAP. כמו כן, בניסוי ייבחן, כיעד מחקרי, תוקפה הקליני של הבדיקה הדיאגנוסטית, מוגנת הפטנט, של החברה לאיתור חיידק ה- MAP.

ועדת בטיחות בלתי-תלויה (data and safety monitoring board – DSMB) תבחן את נתוני הבטיחות של הניסוי לסירוגין ותערוך ניתוח נתוני כדאיות (futility analysis) לאחר שמחצית מהנבדקים ישלימו 26 שבועות של טיפול כפול-סמיות.

פרופסור דייויד גרהאם, (Professor David Y. Graham, MD) חוקר בעל שם עולמי ורופא
ב- Baylor College of Medicine, ישמש כחוקר הבכיר אשר יוביל את ניסוי MAP US. פרופסור גרהאם חיבר מעל 800 פרסומים מדעיים, מיספר ספרים, ו- 100 פרקים בספרי רפואה שונים. פרופסור גרהאם הינו חבר-כבוד (Master) בקולג' האמריקאי לגסטרואנטרולוגיה (American College of Gastroenterology) ,ועמית בקולג' האמריקאי לרופאים (American College of Physicians), באקדמיה האמריקאית למיקרוביולוגיה, באגודה האמריקאית לקידום המדע, באגודה האמריקאית למחלות זיהומיות ובקרן החדשנות העולמית (World Innovation Foundation). פרופסור גרהאם שימש בעברו כנשיא הקולג' האמריקאי לגסטרואנטרולוגיה.

"אני מרוצה מאד מהתחלת הניסוי החשוב הזה" ציין פרופסור גרהאם והוסיף, "אנו זוכים לתמיכה עצומה והתעניינות רבה מצד חולי קרוהן והקהיליה הרפואית. אני מאמין כי
ל- RHB-104 פוטנציאל לשנות את התפיסה הטיפולית הקיימת במחלת הקרוהן ולהציע למטופלים הסובלים מהמחלה אלטרנטיבה טיפולית חדשה ובטוחה, המכוונת לטיפול בגורם האפשרי של המחלה ולא בתסמינים בלבד."

דרור בן-אשר, מנכ"ל רדהיל, ציין: "התחלתו של ניסוי Phase III הראשון עם RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן הינה ציון דרך משמעותי עבור רדהיל ביופארמה. RHB-104 הינה תרופה בעלת פוטנציאל לשינוי פרדיגמה, המבוססת על כמות הולכת וגדלה של נתונים מחקריים המעידים כי לזיהום מיקובקטריאלי תוך-תאי ישנו תפקיד משמעותי במחלת הקרוהן. תוצאות של מחקרים קודמים, לצד שפע הנתונים הקליניים והמחקריים הקיימים, מבססים את אמונתנו כי לניסוי
MAP US פוטנציאל להניב תוצאות חיוביות בהשגת מצב הפוגה בחולי קרוהן ולעצב מחדש את דרך הטיפול המקובלת במחלת הקרוהן." דרור בן-אשר הוסיף: "ברצוני להודות לבעלי המניות של החברה, יועציה, ספקי שירותים רבים ולכל עובדיה על מסירותם והתלהבותם ועל כך שאפשרו לחברה להגיע לאבן דרך חשובה זו."

החברה מתכננת להתחיל ניסוי Phase III נוסף עם RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן באירופה (ניסוי המכונה "MAP Europe"), זאת בהמשך לפגישות מדעיות מוצלחות שערכה החברה עם גופי הרגולציה בבריטניה ובשוודיה מוקדם יותר השנה. ניסוי MAP Europe מתוכנן להתחיל במחצית הראשונה של 2014 ולהתנהל במקביל לניסוי MAP US.

תרופת RHB-104 נבחנת גם כטיפול בטרשת נפוצה, עם ניסוי Phase IIa המתנהל כעת בישראל, וכטיפול בדלקת מפרקים ובזאבת, לאור תוצאות פרה-קליניות חיוביות.

ניסוי MAP US רשום באתר www.ClinicalTrials.gov , שירות של המכון הלאומי לבריאות בארה"ב, אשר מספק גישה ציבורית למידע אודות ניסויים קליניים ציבוריים ופרטיים.

אודות RHB-104:
RHB-104 הינה קומבינציה אנטיביוטית חדשנית, מוגנת פטנט, במתן אוראלי,
בעלת פעילות תוך-תאית, אנטי-מיקובקטריאלית ואנטי- דלקתית. פיתוח RHB-104 מבוסס על כמות הולכת וגדלה של עדויות התומכות בהשערה המדעית שמחלת הקרוהן נגרמת על ידי זיהום
של חיידק ה-Mycobacterium avium subspecies paratuberculosis (MAP)
בחולים בעלי רגישות מקדמית לזיהום, ואינה מחלה אוטואימונית בלבד.
הפורמולציה של RHB-104 פותחה במקור על-ידי פרופסור תומאס בורודי, מומחה בעל שם עולמי בתחום הגסטרואנטרולוגיה אשר הוביל פיתוח של גישות טיפוליות חדשות למחלות זיהומיות במערכת העיכול ואשר פיתח גם את הטיפול המשולש הראשון לכיבים (אולקוס) הנגרמים על-ידי חיידק ה- H. pylori. מספר ניסויים קליניים נערכו עם הרכבים מוקדמים יותר של התרופה, ובכללם שני ניסויי Phase II, ניסוי Phase III באוסטרליה, אשר תוצאותיו פורסמו על-ידי חברת Pfizer וניסויים משלימים נוספים. הפורמולציה של RHB-104 מוגנת באמצעות מספר פטנטים מאושרים ופטנטים הממתינים לאישור.

אודות מחלת הקרוהן:
מחלת הקרוהן הינה מחלה דלקתית של מערכת העיכול. לחולים במחלה צרכים רבים ללא מענה טיפולי. הדלקת הנגרמת כתוצאה ממחלת הקרוהן עשויה לגרום לתסמינים שונים שמידת חומרתם משתנה בין חולים, ובכללם כאבי בטן, שלשול חריף, דימום רקטאלי, איבוד משקל,
תת-תזונה, חום ותסמינים נוספים. התרופות הקיימות כיום למחלת הקרוהן מספקות מענה סימפטומטי, נחשבות לבעלות יעילות מוגבלת בטווח הארוך ומלוות במספר רב של תופעות לוואי.

המכירות העולמיות של תרופות לטיפול במחלת הקרוהן צפויות להסתכם במעל 5 מיליארד דולר ב- . 2013

אודות רדהיל:
רדהיל ביופארמה (נאסד"ק: RDHL; ת"א: רדהל) הינה חברה ישראלית המפתחת תרופות מוגנות פטנט בשלבי פיתוח קליניים מתקדמים (Phase II/III) עד לשלב אישור FDA ולמסחור. רדהיל מתמקדת בעיקר בפיתוח ומסחור של פורמולציות וקומבינציות חדשות מוגנות פטנט המהוות שיפור או שימוש חדש לתרופות קיימות. בנוסף לתרופת RHB-103, דפית מסיסה לטיפול במיגרנה, אשר בקשת אישור שיווק בארה"ב (NDA) בגינה התקבלה לבחינה של ה- FDA ביוני 2013 ותאריך היעד להשלמת הבחינה (PDUFA) נקבע ל- 3 בפברואר ,2014 ותרופת
RHB-102 למניעת בחילות והקאות אצל חולי סרטן, אשר סיימה בהצלחה ניסויים קליניים השוואתיים ומיועדת להגשת בקשת אישור שיווק בארה"ב (NDA) במהלך הרבעון הראשון של 2014, לרדהיל 4 תרופות נוספות בשלבי פיתוח קליניים מתקדמים, בהכנה לניסויים קליניים פיבוטאלים Phase III, Phase II או Phase II/III מאוחד. תרופות אלו של רדהיל כוללות את תרופת RHB-101 לטיפול ביתר לחץ דם, תרופת RHB-104 לטיפול בחולי קרוהן (מחלת מעיים קשה) וכן בחולי טרשת נפוצה (מחלה כרונית של מערכת העצבים), בחולי דלקת מפרקים שגרונית ובחולי זאבת, תרופת RHB-105 לטיפול בחיידק H. pylori הגורם לכיב קיבה (אולקוס) וכן תרופת RHB-106 לריקון המעי כהכנה לפרוצדורות כדוגמת קולונוסקופיה. למידע נוסף: www.redhillbio.com