אלקוברה: תציג תוצאות מחקר בתסמונת ה- X השביר

במסגרת כנס FRAXA 2013‏
חברת אלקוברה בע"מ (NASDAQ: ADHD), המתמקדת בפיתוח ומסחור של תרופתMG01CI (Metadoxine בשחרור מושהה) לטיפול בהפרעות קוגנטיביות, הודיעה היום כי תציג את תוצאות הניסוי הפרה קליני המקיף שערכה החברה במודל חיה לתסמונת ה-X השביר במסגרת כנס חוקרים - FRAXA שיתקיים בתאריכים 29 בספטמבר ועד ה- 2 באוקטובר 2013.
המצגת תהייה זמינה באתר החברה בקישור: http://www.alcobra-pharma.com/events.cfm
בתאריך ה- 10 בספטמבר הודיעה החברה על הצלחה מהותית ותוצאות חיוביות משמעותיות במחקר פרה קליני של תסמונת ה-X השביר, הפרעה גנטית נוירו-התפתחותית, שהינה הגורם השכיח ביותר מכלל הגורמים הגנטיים המוכרים להפרעות על הספקטרום האוטיסטי. תוצאות המחקר שביצעה החברה מראות שיפור משמעותי בתפקוד הקוגניטיבי והחברתי בעקבות טיפול באמצעות התרופה הייחודית של החברה MG01CI (Metadoxine בשחרור מושהה) במודל חיות (FMR1 knock-out mouse model). יצויין כי מנהל התרופות והמזון האמריקאי (FDA) לא אישר עד היום אף תרופה המיועדת באופן ספציפי לטיפול בתסמונת ה- X השביר או במאפייניה.

אודות תסמונת ה X- השביר (Fragile X syndrome-FMR1 KO)
תסמונת ה-X השביר הינה הסיבה התורשתית הנפוצה ביותר לאוטיזם ומוגבלות שכלית הנובעת מפגם בגן אחד. תסמונת ה-X השביר מופיעה ב-1 מתוך 4000 בנים ו- 1 מתוך 8000 בנות לפי נתוני המרכז לבקרת ומניעת מחלות (CDC). התסמונת לא באה לידי ביטוי באופן אחיד בכל הנשאים. מידת המוגבלות של הנשא/נשאית יכולה לנוע מקלה ועד חמורה וכך גם הסימנים הגופניים האופייניים כמו פנים מאורכות, אוזניים גדולות או בולטות ואשכים גדולים. גם המאפיינים ההתנהגותיים, כמו תנועות סטריאוטיפיות (למשל נפנופי ידיים), הפרעות קשב וריכוז וחרדה חברתית אינם באים לידי ביטוי אחיד בקרב הנשאים. לרוב הנשאים יהיו גם תכונות על הספקטרום האוטיסטי ורמות שונות של לקות קוגניטיבית.