התקדמות משמעותית לאחת מספינות הדגל של הדסית ביו

תכשיר האפוסל של אנלייבקס קיבל מעמד תרופת יתום מה-FDA
מעמד היתום מעניק לאנלייבקס בלעדיות ל-7 שנים על טיפול מבוסס סבילות חיסונית למחלת ה'שתל נגד מאחסן' (GVHD)
אפוסל מאפשר לשתל להלחם בסרטן בגוף החולה תוך הפחתה משמעותית של תוצאות ה-GVHD, שכיום אין לה טיפול יעיל
ישראל, ירושלים, 3 באפריל 2013 – הדסית-ביו החזקות (ת"א: הדסת, OTC:HADSY) חברת אחזקות בתחום מדעי החיים המבוססת על קניין רוחני של בית חולים הדסה מודיעה כי חברת הפורטפוליו, אנלייבקס, המוחזקת בכ-92% על ידי הדסית ביו, קיבלה מעמד תרופת יתום עבור אפוסל (ApoCell) לטיפול מבוסס סבילות חיסונית במחלת ה'שתל נגד מאחסן' (GVHD - Graft versus Host Disease) הקטלנית, ממנה סובלים עד כ-70% מהמטופלים אשר עוברים השתלת מח עצם מתורם זר.
"ההישג העיקרי במעמד תרופת היתום הוא בבלעדיות שאנו מקבלים לשבע שנים – דבר המבטיח היעדר תחרות ללא תלות בפטנטים, והקלות רגולטוריות משמעותיות אשר אנו מאמינים כי יקצרו את המשך התהליך לקבלת אישור לשיווק התרופה בארה"ב ויפחיתו את עלותו", אמר אלון מורן, מנכ"ל אנלייבקס. "תוצאות הניסוי באפוסל שביצענו הראו סימני יעילות מרשימים וכן בטיחות בטיפול שפיתחנו, אשר מאפשר השתלת מח-עצם מתורם זר תוך מיזעור נזקי ה-GVHD הקשים, ואנו מתכוונים להמשיך בפיתוח התרופה בניסויים קליניים לשלב b2 ועד לקבלת אישור שיווק מלא בארה"ב."
מחלת GVHD תוקפת כ-30 אלף חולים בשנה בארה"ב ואירופה, ונובעת מתופעה מעין אוטואימונית בה מערכת החיסון, הכוללת את השתל החדש, תוקפת איברים של החולה עצמו, כשהפגיעה מתבטאת בעיקר בכבד, במעיים ובעור. המחלה יכולה לגרום תחלואה ניכרת, ובדרגה גבוהה אף יכולה להביא למות החולה. עד היום, לא נמצאה תרופה יעילה למחלה הפוגעת ברוב מושתלי מח העצם - עד 70% מהמושתלים ממשיכים לסבול מ-GVHD. הטיפולים הקיימים מתבססים על החלשת המערכת החיסונית על מנת להחליש את התקפתה על איברי החולה, אולם מהלך זה מחליש את הגוף וחושף אותו לפגיעות אחרות.
תרופת אפוסלl היא תכשיר שאינו מבוסס על החלשת המערכת החיסונית, אלא מושתת על הפעלה ביולוגית של מנגנון הקיים בגוף ומפעיל מצב של סבילות חיסונית. מנגנון זה מופעל באופן טבעי על ידי הגוף בעת פינוי תאים שנמצאים בתהליכי מוות טבעיים (אפופטוזיס) ותרופת אפוסל מפעילה מנגנון זה באופן יזום בעת חלון הזדמנות טיפולי שקיים בסמוך לביצוע השתלת מח העצם.
"קבלת מעמד תרופת יתום עבור אפוסל של אנלייבקס מרשויות הרגולצה האמריקאיות - FDA, מהווה הכרה רגולטורית חשובה בנחיצותה של התרופה, בחברת פורטפוליו בה אנו מחזיקים מעל 90% ומלווים באופן צמוד", אמר אופיר שחף, מנכ"ל הדסית ביו החזקות. "המשך מסלול פיתוח התרופה הינו קצר באופן יחסי, והחברה צופה קבלת הקלות רגולטוריות וכן הקלות מס כחלק מאישור מעמד תרופת היתום. אישור זה מניח תשתית להמשך קידום הפיתוח הקליני של התרופה לקראת מסחור בשוק האמריקני המוערך במאות מיליוני דולרים בשנה. סעיף הבלעדיות מייצר וודאות בהגנת המוצר מפני תחרות, והמעמד כולו מקנה יתרוןבתהליך הרגולטורי מול הרשויות, מייצר יתרון תחרותי משמעותי ומציף ערך למשקיעים."
אישור מעמד היתום מבוסס על גודל שוק המטרה, והוא מהווה הוכחת התכנות קלינית ומדעית. האישור מצטרף להשלמה מוצלחת של ניסוי קליני שערכה אנלייבקס עם תוצאות המראות יעילות ובטיחות של הטיפול לכאורה בקרב מושתלי מח עצם מתורם זר. במסגרת הניסוי טופלו 13 חולים ב-3 מרכזים קליניים בישראל ב-4 מינונים עולים של אפוסל כנגד GVHD, בסמיכות להשתלת מח עצם מתורם זר. המחלה מחולקת לדרגות 1 עד 4 והמהווות את מדד היעילות הקליני והרגולטורי המקובל בתחום. מהשוואה של קבוצת החולים שהשתתפו בניסוי לקבוצת ביקורת היסטורית בחולים עם נתונים דומים, עולה כי אירעות GVHD בדרגות 2-4, אשר הן הדרגות המסכנות את החולה פחתה בחצי (!). יתרה מכך, בקרב קבוצת החולים שטופלה באפוסל במינונים הגבוהים יותר, אף אחד מבין 6 החולים לא פיתח GVHD מדרגות 2-4, בעוד שבחולים דומים אשר לא טופלו באפוסל אירעות המחלה התרחשה ב-50% מהחולים. תוצאה נוספת אשר נצפתה הינה אפקט הגנה מפני פגיעה בכבד שהוא מרכיב מרכזי של מחלת ה-GVHD.

אודות אנלייבקס פארמה
המוצר הראשון של החברה מיועד לטיפול במחלת 'השתל נגד מאחסן' (Graft versus Host Disease‏), זוהי מחלה קטלנית וקשה ממנה סובלים עד 70% מהמטופלים אשר עוברים השתלת מח עצם מתורם זר. למחלת השתל נגד מאחסן אין כיום טיפול יעיל וגודל ההזדמנות העסקית בשוק זה מוערך בכ - 300 מיליון דולר בשנה. כמו כן, הצלחת הטיפול במחלה תפתח בפני החברה שווקים נוספים בתחום המחלות האוטואימוניות והדלקתיות, תחום המהווה את הסקטור השלישי בהיקפו בתחום התרופות (לאחר סרטן ומחלות לב) ומוערך במיליארדי דולרים. החברה גם מפתחת טיפול "אוניברסאלי" שאינו מבוסס על התאמה בין תאי התורם והמקבל, וכן טיפולים למחלות נוספות כגון IBD. החברה מפתחת טיפול תרופתי המבוסס על השריית סבילות חיסונית באמצעות הזרקת תאים עצמיים של החולה (או מתורם במקרה של GVHD) בשלבים מוקדמים של מוות מתוכנת. הטכנולוגיה מבוססת על מחקר רב שנים של פרופ' דרור מבורך מהמרכז הרפואי הדסה - מומחה עולמי בתחום מוות מתוכנת של תאים. למידע נוסף ואנימציה של התהליך בקרו באתר החברה: www.enlivexpharm.com