נסווקס הגישה בקשה למעמד של תרופת יתום לטיפול ב-anti-CD3 במחלת כבד כרונית

נסווקס מודיעה היום כי הגישה בקשה לממשלת ארה"ב לקבלת סטטוס של תרופת יתום לטיפול בחולי PSC בנוגדן ה- anti-CD3של החברה. PSC היא מחלת כבד כרונית מתקדמת הנגרמת מתהליך דלקתי והצטלקות של צינוריות המרהבכבד, מצב שעלול להוביל לשחמת הכבד ולסרטן הכבד.

השתלת כבד היא הטיפול המוכח היחיד לטווח ארוך נגד PSC. בהתחשב באופי האוטואימוני והדלקתי של המחלה והיעדר טיפול תרופתי יעיל, PSC הינה מחלת יתום אטרקטיבית לטיפול באמצעות נוגדן Anti-CD3. הטיפול המפותח ע"י נסווקס הוכח כיעיל במספר של ניסויים פרה קליניים במחלות דלקתיות ואוטו-אימוניות, והשלים בהצלחה ניסויים קליניים (שלב 2a ) בשתי אינדיקציות שונות – מחלת הכבד שומני ודלקת כבד נגיפית מסוג C.

ע"פ התקנות, מעמד תרופת יתום מוענק לתרופה שמכוונת לטיפול יעיל או מניעה של מחלות או הפרעות נדירות המשפיעות על פחות מ-200,000 בני אדם בארצות הברית, או המשפיעות על יותר מ-200,000 אנשים אך התרופה אינה צפויה להחזיר את עלויות הפיתוח והשיווק שלה. ההטבות הנובעות מסטטוס זה כוללות הטבות מס בארה"ב, פטורים שונים מדמי רישום ותמריצים שיווקיים הכוללים תקופת בלעדיות מוארכת. התכנית אפשרה בהצלחה פיתוח ושיווק של יותר מ-350 תרופות יתום מאז 1983, ותרופות מסוימות הגיעו להכנסות של 100 מיליון דולר בשנה כל אחת. תרופות יתום נהנות בדרך כלל מתמחור גבוה.

מר גיא יכין, מנכ"ל נסווקס, ציין "הגשת הבקשה לתרופת יתום היא המשך להצלחתנו בהצגת בטיחות מעולה והשפעות חיוביות על סמני יעילות קליניים ואימונולוגיים בשני מחקרי שלב 2a שונים. הגדרת הנוגדן שלנו כתרופת יתום, עשויה להאיץ את זמן ההגעה לשוק ולהקטין את עלויות הפיתוח להתוויה הראשונה".