קמהדע - מגמה חיובית במדדי הסוכרת בדו"ח ביניים

בניסוי הקליני בתרופה לטיפול בסוכרת נעורים‎
דו"ח ביניים לקמהדע בניסוי הקליני Phase I/II בתרופת ה-D1-AAT לטיפול בסוכרת נעורים:

נצפתה מגמה חיובית במדדי הסוכרת של מרבית המטופלים ופרופיל בטיחות גבוה בכ 20 החולים שנבדקו
התרופה הדגימה נתוני בטיחות וסבילות מצוינים
הדו"ח כולל מידע שנאסף ב- 3 חודשי טיפול רצופים בכ-20 ילדים ונוער החולים בסוכרת נעורים (Diabetes type 1)

ניסוי מתבצע בשני מרכזים רפואיים בישראל – בבית החולים לילדים שניידר ובבית החולים אסף הרופא

תוצאות הדו"ח הסופי צפויות להתפרסם עד סוף 2012
מנכ"ל קמהדע דוד צור:
"קמהדע היא חברת התרופות המובילה בעולם בשלב פיתוח קליני מתקדם לטיפול במחלת סוכרת הנעורים באמצעות תרופת D1 -AAT, תוצאות דו"ח הביניים, כפי שמתפרסמות היום, הינן חיוביות ביותר ועשויות, כך אנו מקווים, לבשר בשורה של ממש עבור חולי סוכרת הנעורים"


החברה מדווחת על קבלת דו"ח ביניים חיובי המסכם תוצאות ראשוניות כולל נתוני בטיחות ויעילות בניסוי הקליני Phase I/II בתרופת ה-D1-AAT, המכילה את חלבון האלפא 1 לטיפול בסוכרת נעורים.

תוצאות הדו"ח מעידות על מגמת התייצבות ואף שיפור מסוים במדדי הסוכרת של המטופלים ופרופיל בטיחות גבוה בכ- 20 ילדים ונוער שנבדקו. עם זאת, מדגישה החברה כי הדו"ח שהופק מכיל מידע ראשוני בלבד על תקופת טיפול מוגבלת ומדגם חולים קטן. על כן, יש לקחת נתונים אלה בחשבון בעת הסקת מסקנות כלשהן על בסיס דו"ח הביניים. תוצאות הדו"ח הסופי צפויות להתפרסם בסוף 2012.


במסגרת הניסוי נכללו ילדים ונוער שאובחנו במחלת סוכרת הנעורים בטווח הזמן של עד חצי שנה לפני כניסתם לניסוי ואשר טופלו בתרופת ה-D1-AAT של קמהדע על בסיס שבועי. בניסוי נבחנו מדדי הבטיחות ותופעות הלוואי וכן נבדקו מדדי הסוכרת (בין היתר פפטיד C, המוגלובין מסוכר, מינון אינסולין, רמות נוגדנים ועוד). זו הפעם הראשונה בה ניתנת התרופה של קמהדע המכילה את חלבון ה- AAT לילדים ונוער ומכאן החשיבות הרבה גם לנושא הבטיחות. נתוני הבטיחות והסבילות (Tolerability) של תרופת ה-D1-AAT הוכחו עד כה כחיוביים ביותר. במדדי הסוכרת של מרבית המטופלים ניכרה מגמה חיובית של התייצבות ואף שיפור קל.


הדו"ח כולל מידע שנאסף במהלך 10 חודשים מתחילת הניסוי בחודש יוני 2011, במשך 3 חודשי טיפול רצופים בילדים ונוער בהם החלה להתפתח לאחרונה מחלת סוכרת נעורים. קמהדע מבצעת את הניסוי בשני מרכזים רפואיים בישראל, בבית החולים לילדים שניידר ובית חולים אסף הרופא. הניסוי בודק טיפול חדשני פורץ דרך בעולם סוכרת הנעורים (Diabetes type 1 ) בניגוד לטיפול היחידי המוצע כיום לחולים (טיפול באינסולין ודיאטה). מדובר בטיפול שייתכן ויביא להאטה במחלה ואולי אף יאפשר צמצום ניכר ואף מלא של שימוש באינסולין וע"י כך ייצוב חולי הסוכרת וצמצום ו/או מניעת הסיבוכים הקשים הנובעים מהמחלה.


מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, אישר ב-2011 לקמהדע מעמד תרופת יתום (Orphan Drug) לתרופת ה-D1-AAT עבור טיפול בסוכרת נעורים. אישור תרופת היתום יעניק לקמהדע, בכפוף לקבלת אישור ה-FDA לשיווק התרופה, את הזכות לשווק את התרופה באופן בלעדי בארה"ב למשך שבע שנים מיום אישורה וכן יאפשר הקלות בדמי רישום, הקלות מס ותמיכה של ה-FDA בתהליך הרישום.


דוד צור, מנכ"ל קמהדע, מציין כי "אנו שמחים וגאים על קבלת דו"ח ביניים חיובי בניסוי הקליני לטיפול בסוכרת נעורים. קמהדע היא חברת התרופות המובילה בעולם בשלב פיתוח קליני מתקדם לטיפול במחלת סוכרת הנעורים באמצעות תרופת D1 -AAT ותוצאות דו"ח הביניים כפי שמתפרסמות היום הינן חיוביות ביותר ועשויות, בעתיד, לבשר בשורה של ממש עבור חולי הסוכרת. עם זאת, עלי להדגיש כי מדובר בדו"ח ביניים, עבור ניסוי שנערך בקרב קבוצת חולים קטנה יחסית והאתגר הגדול בהשלמת הפיתוח הקליני והוכחת היעילות עוד לפנינו. דו"ח הביניים ומצב המטופלים עד כה מעודדים אותנו להמשיך קדימה בבחינת הטיפול האפשרי של תרופה המכילה את חלבון האלפא 1 בסוכרת נעורים. כמו כן, הניסוי מקדם אותנו משמעותית בתכנון הניסויים הבאים בסוכרת נעורים לאור המידע שנאסף בניסוי, לרבות תגובת המטופלים למינונים שונים, אופני המתן ומדדי הסוכרת המשתנים. אנו שמחים ומקווים לקבל תוצאות דומות בשלבים הבאים בקבוצת מדגם גדולה יותר".


מחלת סוכרת הנעורים הנה מחלה אוטואימונית בה מתרחש הרס עצמי של תאי לבלב האחראיים להפרשת האינסולין. כתוצאה מכך, נדרש מתן אינסולין חיצוני להשגת איזון הסוכר בדם ולמניעת סיבוכים. הרעיון המדעי שעומד בבסיס המחקר של קמהדע מבוסס, בין היתר, על העובדה כי למרות שרמת חלבון האלפא 1 בחולי סוכרת הינה נורמאלית, פעילותו של החלבון פחותה במידה משמעותית מזו הנמצאת באנשים בריאים.


לפי האגודה לסוכרת נעורים, בישראל ישנם כ- 50 אלף חולים וכל שנה מאובחנים כ– 200 חולים חדשים בסוכרת נעורים. לפי האגודה לסוכרת נעורים בארה"ב, מספר החולים בסוכרת נעורים בארה"ב מוערך בכ- 3 מיליון וכל שנה מאובחנים כ- 30 אלף חולים חדשים. לפי המרכז לבקרת מחלות האמריקאי (CDC), בעולם יש יותר מ-10 מיליון חולים בסוכרת נעורים ומאובחנים כל שנה יותר מ 100 אלף חולים חדשים.


יודגש כי הערכות החברה בעניין תוצאות הניסוי הקליני, לרבות לעניין אפשרות הגשת בקשת שיווק על-בסיסן הינן מידע צופה פני עתיד, כהגדרתו בחוק ניירות ערך התשכ"ח 1968- ומבוסס על המידע הקיים בחברה נכון למועד הודעה זו, לרבות הערכת החברה ויועציה אודות התוצאות דו"ח הביניים.

הערכות אלו עשויות שלא להתממש, כולן או חלקן, או להתממש באופן שונה מהותית מכפי שנצפה, בין היתר, עקב שינויים בנתונים ו/או בתוצאות הדו"ח הסופי או ניסויים נוספים שיערכו בעתיד, לעומת תוצאות דו"ח הביניים וכן לאור האפשרות כי חלו טעויות בנתונים אשר התקבלו על-ידי החברה ו/או באופן עריכת הבחינה הראשונית או בפרשנות מבחני ההצלחה הרלוונטיים ובכלל זה לעניין דרישות ה FDA -לשם הגשת בקשת אישור שיווק התרופה לטיפול במחלת סוכרת הנעורים.