NRSN | פריצת דרך בביוטק: נוירוסנס מדווחת על תוצאות חיוביות של סמנים ביולוגיים בניסוי אלצהיימר

ברת הביוטכנולוגיה הישראלית נוירוסנס( נאסד"ק סימבול: NRSN), הנסחרת בנאסד"ק, דיווחה היום על הישג מדעי משמעותי במאבק במחלת האלצהיימר. החברה פרסמה ממצאים חיוביים מניתוח סמנים ביולוגיים (Biomarkers) במסגרת מחקר ה-RoAD – ניסוי קליני שלב 2 (Phase 2), אקראי ומבוקר בסמיות כפולה, הבוחן את תרופת הדגל של החברה, PrimeC, בקרב חולי אלצהיימר.
חברת הביוטכנולוגיה הישראלית נוירוסנס( נאסד"ק סימבול: NRSN), הנסחרת בנאסד"ק, דיווחה היום על הישג מדעי משמעותי במאבק במחלת האלצהיימר. החברה פרסמה ממצאים חיוביים מניתוח סמנים ביולוגיים (Biomarkers) במסגרת מחקר ה-RoAD – ניסוי קליני שלב 2 (Phase 2), אקראי ומבוקר בסמיות כפולה, הבוחן את תרופת הדגל של החברה, PrimeC, בקרב חולי אלצהיימר.
הנתונים החדשים מספקים הוכחה ביולוגית ראשונית וקריטית לכך שהתרופה אכן משיגה "קישור למטרה" (Target Engagement) ומצליחה להשפיע באופן חיובי על מסלולים פתולוגיים מרכזיים במוחם של החולים.
האתגר המדעי: תקיפת הקואליציה ההרסנית של החלבונים
בעוד שמרבית הטיפולים הקיימים או כאלו שנכשלו בעבר התמקדו בניקוי חלבון בודד (כמו עמילואיד-בטא), האסטרטגיה המהפכנית של נוירוסנס (NASDAQ: NRSN) נשענת על מנגנון פעולה משולב (Multi-target approach). התרופה PrimeC מיועדת לטפל במספר מנגנונים תאיים משובשים במקביל.
ממצאי האנליזה, שהתבססו על דגימות דם (פלזמה) ונוזל מוח שדרה (CSF) שנלקחו לאורך 12 חודשי מעקב, הראו מגמות שיפור ושינויים כיווניים עקביים בסמנים הביולוגיים הקריטיים ביותר.
במסגרת האנליזה נצפתה השפעה חיובית על חלבוני ה-Tau (הן total-tau והן phospho-tau), האחראים להרס מבני של תאי העצב, לצד שיפור במדדי ה-Amyloid-beta 42/40 המאפיינים את מחלת האלצהיימר הקלאסית. מעבר לכך, התרופה הדגימה השפעה על החלבונים המשובשים TDP-43 (המזוהה בעיקר עם מחלת ה-ALS) ו-Alpha-synuclein (המזוהה עם מחלת הפרקינסון).
המשמעות המדעית של הנתונים הללו דרמטית, שכן מחקרים מראים כי בלמעלה מחצי מחולי האלצהיימר קיימת פתולוגיה משולבת שבה נוכחים גם חלבוני TDP-43 או אלפא-סינוקלאין, מה שמאיץ את הידרדרות המחלה באופן אגרסיבי. היכולת של PrimeC להשפיע על מגוון החלבונים הרעילים הללו במקביל מסמנת עידן חדש בטיפול בנוירו-דזשנרציה (ניוון עצבי).
בטיחות מוכחת וסנכרון עם הצלחות העבר
לצד האותות הביולוגיים המבטיחים, הניסוי הנוכחי אישש כי ל-PrimeC ישנו פרופיל בטיחות וסבילות מצוין, ללא דיווחים על תופעות לוואי חמורות (SAEs) הקשורות לטיפול – נתון קריטי במיוחד עבור חולים בגיל השלישי.
ההצלחה הנוכחית באלצהיימר מחזקת את התוקף המדעי של נוירוסנס, ומצטרפת לנתונים הפנומנליים שפרסמה לאחרונה בניסוי ה-Phase 2b שלה (מחקר PARADIGM) במחלת ה-ALS (ניוון שרירים). באותו ניסוי, התרופה הדגימה האטה של 36% בהתקדמות המחלה ושיפור של 43% בסיכויי ההישרדות של החולים. העובדה שאותם סמנים ביולוגיים הגיבו באופן חיובי בשתי המחלות השונות מוכיחה כי הפלטפורמה המדעית של החברה עובדת במדויק.
השלב הבא: לקראת ניסוי רחב היקף
למרות שמדובר במדגם קטן המיועד לאיתור סיגנלים ביולוגיים, התוצאות האיכותיות מעניקות רוח גבית אדירה לחברה. בהנהלת נוירוסנס הבהירו כי הנתונים שנאספו במחקר ה-RoAD ישמשו כבסיס ישיר לתכנון ועיצוב ניסוי קליני עתידי רחב היקף בשיתוף פעולה עם גורמים רגולטוריים ומומחים בינלאומיים.
עבור הקהילה הרפואית ושוק ההון, הדיווח של נוירוסנס מייצג פוטנציאל מסחרי עצום בשוק של מיליארדי דולרים, אך מעבר לכך – הוא מספק קרן אור ותקווה ממשית למיליוני חולים ובני משפחותיהם ברחבי העולם הממתינים למענה אמיתי למחלת האלצהיימר.

אין באמור להוות המלצה