אנלייבקס השלימה בהצלחה ניסוי קליני ומפרסמת תוצאות המראות יעילות ובטיחות הטיפול בקרב מושתלי מח עצם

הטיפול של אנלייבקס מאפשר לשתל להיקלט בגוף החולה תוך הפחתה משמעותית של תוצאותיה הקשות של מחלת 'השתל נגד מאחסן', שכיום אין לה טיפול יעיל
ישראל, ירושלים, 24 אוקטובר 2012 – הדסית-ביו החזקות (ת"א: הדסת, OTC:HADSY) חברת אחזקות בתחום מדעי החיים המבוססת על קניין רוחני של בית חולים הדסה מודיעה כי חברת הפורטפוליו, אנלייבקס, המוחזקת בכ-92% על ידי הדסית ביו, השלימה ניסוי קליני ומפרסמת תוצאות המראות יעילות ובטיחות הטיפול בקרב מושתלי מח עצם מתורם זר.
אופיר שחף, מנכ"ל הדסית-ביו: "הצלחת הניסוי של אנלייבקס מהווה הישג קליני נוסף של חברת פורטפוליו שלנו. מדובר באחת מספינות הדגל של הדסית ביו-החזקות, חברה בה אנו מחזיקים מעל 90% ומלווים באופן ניהולי ומימוני צמוד. המשך מסלול הפיתוח של החברה הינו קצר יחסית והיא צופה קבלת הקלות רגולטוריות. השלמה של ניסוי קליני מניחה את התשתית להמשך קידום פיתוח התרופה לשוק המוערך במאות מיליוני דולרים בשנה ואנו פועלים לאיתור שותפים פיננסיים ואסטרטגיים אשר יסייעו לנו בהמשך הפיתוח והמסחור של התרופה. אנו שמחים כי חברות הפורטפוליו מתקדמות בניסויים הקליניים ופועלים לקדם הסכמים אסטרטגיים נוספים, כמו גם מהלכים מימוניים אשר יביאו לידי ביטוי את הבשלות הגבוהה של החברות ויציפו ערך רב לבעלי המניות של הדסית-ביו".
מחלת 'השתל נגד מאחסן' (GVHD) הינה אחת הבעיות המרכזיות במושתלי מח עצם מתורם, והיא נובעת מהתפתחות מחלה אוטואימונית שבה מערכת החיסון הכוללת את השתל החדש תוקפת איברים של החולה עצמו, כשהפגיעה מתבטאת בעיקר בכבד, במעיים ובעור. המחלה יכולה לגרום תחלואה ניכרת, ואם המחלה בדרגה גבוה היא יכולה להביא למותו של החולה. עד היום, לא נמצאה תרופה יעילה למחלה.
אלון מורן, מנכ"ל אנלייבקס: "אנו שמחים על התוצאות הסופיות של הניסוי, המצביעות על יעילות ובטיחות של הטיפול שלנו אשר מאפשר ביצוע השתלת מח-עצם מתורם זר תוך הפחתה ומיזעור נזקיה הקשים של מחלת ה-GVHD. ההישג הראשוני בניסוי נובע מכך שועדה חיצונית קבעה כי בכל המינונים שנבדקו לא נתגלו בעיות בטיחות. ההישג המרכזי בניסוי הינו קבלת סימנים המעידים על יעילות הטיפול אשר באים לידי ביטוי ברמת התחלואה ואירעות מחלת 'השתל נגד מאחסן'. כמובן שיש לנקוט זהירות בניתוח הנתונים מאחר ומדובר בקבוצת חולים קטנה יחסית. בכל זאת, אנו מאמינים כי תוצאות הניסוי מהוות פוטנציאל של ממש להתמודדות עם מחלה קשה זו, אשר עד כ-70% מהמושתלים סובלים ממנה ונכון להיום אין לה טיפול יעיל. אם תוצאות כאלה יחזרו על עצמן במחקר גדול יותר ומבוקר ניתן יהיה לתת טיפול שמצד אחד יאפשר להשתלה להלחם בסרטן בגוף החולה ומצד שני תתאפשר הפחתת תוצאותיה הקשות של מחלת ה-GVHD שהיא מחלה קטלנית כך שטיפול זה עשוי להיות מרכיב חשוב בהצלחת השתלות מח עצם".

אפוסל הינו תכשיר המבוסס על טיפול תאי שפותח על ידי פרופ' דרור מבורך מהדסה עין כרם, מומחה למחלות מערכת החיסון. במסגרת הניסוי טופלו 13 חולים ב-3 מרכזים קליניים בישראל ב-4 מינונים עולים של אפוסל כנגד מחלת השתל נגד מאחסן (GVHD - Graft versus Host Disease), בסמיכות להשתלת מח עצם מתורם זר. ועדה חיצונית המורכבת ממוחים חיצוניים מהדרגה הראשונה אשר בחנה את התוצאות הניסוי קבעה כי לא נתגלו בעיות בטיחות בכל אחד מהמינונים שנוסו ולכן התירה כי ניתן להמשיך במחקר וטיפול בחולים במינונים של עד המינון המקסימלי שנבדק בניסוי.
המחלה מחולקת ל 1 עד 4 דרגות המהווות את מדד היעילות הקליני והרגולטורי המקובל בתחום. מהשוואה של קבוצת החולים שהשתתפו בניסוי לקבוצת ביקורת היסטורית בחולים עם נתונים דומים, עולה כי אירעות GVHD בדרגות 2-4, אשר הן הדרגות המסכנות את החולה פחתה בחצי (!). יתרה מכך, בקרב קבוצת החולים שטופלה באפוסל במינונים הגבוהים יותר, אף אחד מבין 6 החולים לא פיתח GVHD מדרגות 2-4, בעוד שבחולים דומים אשר לא טופלו באפוסל אירעות המחלה התרחשה ב-50% מהחולים. תוצאה נוספת אשר נצפתה הינה אפקט הגנה מפני פגיעה בכבד שהוא מרכיב מרכזי של מחלת ה-GVHD.

אודות אנלייבקס פארמה
המוצר הראשון של החברה מיועד לטיפול במחלת 'השתל נגד מאחסן' (Graft versus Host Disease‏), זוהי מחלה קטלנית וקשה ממנה סובלים כ- 30%-70% מהמטופלים אשר עוברים השתלת מח עצם מתורם זר. למחלת השתל נגד מאחסן אין כיום טיפול יעיל וגודל ההזדמנות העסקית בשוק זה מוערך בכ - 300 מיליון דולר בשנה. כמו כן, הצלחת הטיפול במחלה תפתח בפני החברה שווקים נוספים בתחום המחלות האוטואימוניות והדלקתיות, תחום המהווה את הסקטור השלישי בהיקפו בתחום התרופות (לאחר סרטן ומחלות לב) ומוערך במיליארדי דולרים. החברה גם מפתחת טיפול "אוניברסאלי" שאינו מבוסס על התאמה בין תאי התורם והמקבל, וכן טיפולים למחלות נוספות כגון IBD. החברה מפתחת טיפול תרופתי המבוסס על השריית סבילות חיסונית באמצעות הזרקה לחולה של תאים עצמיים (או מתורם במקרה של GVHD) בשלבים מוקדמים של מוות מתוכנת. הטכנולוגיה מבוססת על מחקר רב שנים של פרופ' דרור מבורך מהמרכז הרפואי הדסה - מומחה עולמי בתחום מוות מתוכנת של תאים. למידע נוסף בקרו באתר החברה: www.enlivexpharm.com