גאווה ישראלית, נוירסנס הישראלית (נאסד"ק NRSN) מכוונת לחזית הALS

היא אחת המחלות הקשות והמאתגרות ביותר בעולם הרפואה. היא פוגעת בתאי העצב המוטוריים, משתקת בהדרגה את השרירים, ולרוב מסתיימת במוות תוך שנים ספורות מאבחון. עד היום, אף תרופה לא הצליחה באמת לעצור את התקדמות המחלה, והטיפולים הקיימים רק מאטים אותה בצורה חלקית
האירוע שטלטל את הענף התרחש בשנה שעברה, כש-AMX0035 של Amylyx אחד הטיפולים החדשים והמבטיחים ביותר ירד מהמדפים בעקבות ספקות לגבי יעילותו. המהלך הזה שלח מסר חד וברור לכל התעשייה: בלי הוכחה ביולוגית מוצקה, אי אפשר להתקדם לשלב 3 ואי אפשר להגיע לשוק.

המשמעות היא שמדדים קליניים בלבד כבר לא מספיקים. הרגולטורים רוצים לראות ביומרקרים — מדדים ביולוגיים שניתן למדוד, שמוכיחים שהתרופה פועלת על מנגנון הקשור ישירות למחלה. זה יכול להיות שינוי במולקולות מסוימות בדם, פעילות גנטית אחרת, או כל הוכחה שמראה קשר ישיר בין מה שהתרופה עושה לבין האטת המחלה.

נוירוסנס: על הגל הנכון
כאן נכנסת לתמונה נוירוסנס (NASDAQ: NRSN), חברת ביוטק ישראלית. החברה מפתחת את PrimeC, טיפול משולב (ciprofloxacin + celecoxib) המיועד ל-ALS, וכבר נמצאת עם תוצאות שמיישרות קו עם הדרישות החדשות של 2025.

במחקר שלב 2b (PARADIGM) שנערך לאורך 18 חודשים, PrimeC האט את קצב ההידרדרות התפקודית בכ-40% באוכלוסיית per-protocol, והציג שינויים ביולוגיים משמעותיים - שינוי בפרופילי ה-miRNA, שנקשרו להתקדמות המחלה, והשפעה על מטבוליזם הברזל בגוף (מדדים כמו פריטין וטרנספרין). במילים פשוטות: לא רק שהחולים הרוויחו מבחינת תפקוד, אלא שניתן למדוד בצורה מדעית שהתרופה פועלת על המנגנון של המחלה.

העסקה הגלובלית שדווחה
בדצמבר 2024 חתמה נוירוסנס על binding term sheet עם חברת פארמה בינלאומית גדולה — מסמך מחייב שמסמן את קווי המתאר להסכם סופי. אם ההסכם ייחתם, הוא צפוי לכלול מקדמה כספית משמעותית, מימון מלא של שלב 3, תשלומי אבני דרך (milestones) לאורך הדרך, ותמלוגים דו-ספרתיים ממכירות עתידיות.

עסקה כזו לא רק מספקת גב כלכלי חזק ומקטינה את הצורך בגיוסי הון מהשוק, אלא גם מהווה חותמת אמון מצד שחקן פארמה גדול בכך ש-PrimeC הוא מועמד רציני להגיע לשוק העולמי.

החזית הרגולטורית בקנדה
במקביל, החברה מתקדמת במסלול אישור מהיר בקנדה (NOC/c). מדובר במסלול שמאפשר להתחיל לשווק תרופה מוקדם, עוד לפני סיום כל שלבי המחקר, אם הנתונים הראשוניים מספיק חזקים. Health Canada ביקשה מהחברה להוסיף נתונים נוספים לתיק הבקשה, ונוירוסנס מתכננת להגיש גרסה מעודכנת כבר ברבעון השלישי של 2025.

החודשים הקרובים קריטיים
השוק עוקב אחרי שלושה מהלכים עיקריים שיכולים לשנות את התמונה:

--הגשה מחודשת בקנדה וקבלת תגובה רגולטורית ראשונית.


--התחלת שלב 3 — השלב המכריע לפני כניסה לשוק.


--חתימה על ההסכם הסופי עם השותפה הגלובלית.


כל אחד מהמהלכים האלה יכול לשמש כקטליסט למניה - וביחד, הם עשויים להגדיר את 2025 האם היא תהיה כשנת הפריצה של נוירוסנס.

גאווה ישראלית עם פוטנציאל עולמי
נוירוסנס פועלת באחד התחומים הרפואיים המאתגרים ביותר, ומצליחה לשלב מדע מתקדם, עמידה בסטנדרטים רגולטוריים מחמירים, ופוטנציאל מסחרי משמעותי. אם תצליח לעמוד ביעדים הקרובים, היא לא רק תציב את PrimeC כטיפול פורץ דרך ב-ALS, אלא גם תוסיף עוד סיפור הצלחה ישראלי לשוק הביוטק הבינלאומי.
אין באמור להוות המלצה