אקסלנז ביוסיינס הכריזה על תוצאות חיוביות בניסוי קליני רב-מרכזי בחולי NASH

אקסלנז

תוצאות הניסוי ישמשו את החברה להגשת מערכת ה-BreathID® לרשויות רגולטוריות במטרה לקבל אישור שיווק בתחום ה NASH

חברת אקסלנז ביוסיינס (אקסנ), המפתחת ומשווקת מכשור רפואי ייחודי לאבחון וניהול מחלות בדרכי העיכול והכבד, הודיעה היום שעל פי ניתוח התוצאות הקליניות מניסוי שנערך בשיתוף פעולה עם חברת Conatus Pharmaceuticals Inc. (נאסד"ק: CNAT), החברה עמדה ביעד הניסוי העיקרי (Primary End Point) - חיזוי אירועים קליניים הקשורים להחמרה במחלתם של חולי כבד שומני דלקתי (NASH)עם שחמת מתקדמת.

בדיקת הנשיפה של אקסלנז שולבה בניסוי קליני שלבIIb בפיתוח תרופה (emricasan). הניסוי היה רב מרכזי בארה"ב, כפול סמיות ומבוקר פלצבו בו השתתפו חולים עם שחמת בכבד הנובעת מ-NASH שכבר חוו אירוע של אי-ספיקת כבד בעבר. מחודש יולי 2017 עד לחודש נובמבר 2018 גויסו לניסוי 138 חולים ב-54 אתרים שביצעו בדיקת נשיפה במכשיר ה-BreathID® של החברה ונשארו במעקב רפואי במשך כשנה בממוצע כאשר כל האירועים הקליניים נאספו ונרשמו.

המדד של בדיקת הנשיפה בפרוטוקול הניסוי נקבע מראש על סמך ניסויים קליניים ושיתופי פעולה קודמים עם חברות תרופות שביצעה החברה בחולי ה-NASH.

התוצאות שהתקבלו מובהקות סטטיסטית למרות גודל מדגם קטן מהמתוכנן. בניסוי הראתה החברה שעל סמך בדיקת נשיפה בודדת ניתן לחזות אירועים קליניים בHazard Ratio- (יחס סיכון) של כ-3.5. כלומר, חולים אשר תוצאת בדיקת הנשיפה שלהם מתחת לקו החתך שהוגדר מראש (Cutoff) הינם בסיכון של פי 3.5 לאירוע קליני הקשור למחלת ה-NASH, ביחס לחולים עם תוצאה מעל החתך. כמו כן, מרבית היעדים המשניים (Secondary End Points) בניסוי הושגו אף הם במובהקות סטטיסטית.

רפי ורנר, מנכ"ל אקסלנז ביוסיינס, מסר: "אנו שמחים על התוצאות החיוביות של ניסוי זה שהסתמך על אירועים קליניים כמדד. לראשונה הראנו בניסוי פרוספקטיבי עם יעדים קבועים מראש את יכולת בדיקת הנשיפה שלנו לזהות את חולי ה-NASH שמצבם עלול להתדרדר בהסתברות גבוהה. למעלה מ-17 מיליון אנשים בארה"ב חיים כיום עם מחלתNASH כאשר מספר זה גדל בקצב גבוה. הצלחתנו בניסוי הינה הוכחה נוספת לכך שמערכת ה-BreathID® שפיתחנו יעילה באבחון בהתוויות שונות בתחום הכבד ועשויה בעתיד לשמש כבדיקה לא פולשנית להערכת תפקוד הכבד."

היות שיעדי הניסוי, המדדים והתוכנית הסטטיסטית לקביעת העמידה ביעדי הניסוי נקבעו מראש, החברה מעריכה כי ניתן יהיה להשתמש בתוצאות הניסוי להגשה לרשויות רגולטוריות במטרה לקבל אישור שיווק בארה"ב.

החברה בוחנת את האפשרויות הרגולטוריות העומדות בפניה, ובכלל זה האם להגיש את הבקשה לאישור שיווק בנפרד או כחלק מההגשה שנמצאת בתהליך הכנה לאישור שיווק של היישום לאבחון לחץ דם תוך כבדי חמור (Severe Portal Hypertension) בחולי NASH מתקדמים.

אודות אקסלנז ביוסיינס
אקסלנז ביוסיינס עוסקת בפיתוח ושיווק מכשור רפואי לביצוע בדיקות נשיפה לצורך אבחון וניהול מחלות בדרכי העיכול והכבד. החברה מוכרת את מכשירי ה- BreathID®יחד עם ערכות חד פעמיות הנדרשות לצורך ביצוע הבדיקות. אקסלנז משווקת כיום בדיקה לאבחון חיידק ה-H. pylori בבדיקת נשיפה למעל 400 מעבדות ומרפאות בארה"ב וכן למרכזים רפואיים ומעבדות ברחבי העולם. לאקסלנז אישורים רגולטוריים בארה"ב, אירופה, סין, מקסיקו, סינגפור וישראל לחלק מהאפליקציות, ומצויה בהליכי קבלת אישורים רגולטוריים נוספים. מידע נוסף ניתן למצוא באתר החברה: www.exalenz.com.

אודות NASH
למעלה מ-8 מיליון אנשים בארה"ב ובאירופה חיים עם מחלתNASH מתקדמת, הדרגה החמורה ביותר של כבד שומני שאינו נובע מאלכוהול. NASH מוכר כגורם סיכון משמעותי להשתלת כבד והתפתחות סרטן ראשוני בכבד. שכיחות מחלת כבד שומני שאינה מאלכוהול צפויה לגדול בכ-21% עד 2030, במקביל לגידול של כ-63% בשכיחות NASH באותה תקופה.