ביוסייט משיקה ניסוי קליני שלב IIb בתרופת BST-236 לטיפול בלוקמיה מילואידית חריפה

ד"ר רות בן יקר, מנכ"לית ביוסייט,

ביוסייט (BioSight), חברת פיתוח תרופות ישראלית המתמקדת במחקר ופיתוח של תרופות חדשניות לטיפול ממוקד בסרטן, מדווחת כי קיבלה אישורים מה- FDA וממשרד הבריאות הישראלי להתחיל בניסוי הקליני של שלב IIb בתרופת ה- BST-236 בחולי לוקמיה מילואידית חריפה (Acute Myeloid Leukemia - AML).

הניסוי יושק במהלך החודש הקרוב ויערך בכעשרים וחמישה מרכזים רפואיים בארה"ב ובישראל, ובו יינתן BST-236 כטיפול קו ראשון בחולים אשר אינם מתאימים לטיפול הכימותרפי הקיים עקב תופעות הלוואי החמורות שלו, ואשר עבורם לא מאושר כיום טיפול מספק. אוכלוסיה זו מהווה כשליש עד מחצית מחולי ה- AML.

בניסוי הקליני שלב I/II שערכה החברה, ואשר תוצאותיו הוצגו בכנס השנתי של ארגון ההמטולוגים האמריקאי (ASH) בחודש דצמבר האחרון, טופלו 26 חולי לוקמיה חריפה ב- BST-236 כטיפול קו ראשון. חולים אלו היו ברובם מבוגרים ובעלי מאפיינים פרוגנוסטים קשים במיוחד המאופיינים בתוחלת חיים של מספר שבועות עד חודשים בודדים בלבד ממועד אבחון המחלה. הטיפול ב- BST-236 נמצא בטוח במינונים גבוהים וללא תופעות לוואי נוירולוגיות, אי-ספיקת כליות או כיבים במערכת העיכול, תופעות המאפיינות את התרופות הכימותרפיות הקיימות למחלה והמסכנות את חיי החולים ולכן מונעות את הטיפול בהם. בטיחות זו אפשרה מתן של מינונים גבוהים במיוחד של BST-236 והובילה לשיעור תגובה הגבוה פי 2-3 משיעור התגובה הידוע של הטיפולים המאושרים עבור אוכלוסייה זו, בה מופחת מינון התרופות הכמותרפיות מחשש לתופעות הלוואי. מטרת הניסוי הנוכחי היא לחזור על תוצאות הניסוי הראשון במספר רב יותר של מטופלים בארה"ב ובישראל.

ד"ר רות בן יקר, מנכ"לית ביוסייט, אמרה: "אנו שמחים להתחיל בניסוי קליני שלב IIb בתרופת BST-236 בחולי לוקמיה מילואידית חריפה אשר אינם יכולים לשאת את הטיפול הכימותרפי הקיים. התוצאות המעודדות של הניסוי הקליני שלב I/II שביצענו מצביעות על כך כי BST-236 יוכל להציע מענה טוב יותר מהטיפולים המאושרים כיום עבור אוכלוסיית חולים זו, המאופיינת בחולים מבוגרים בגיל 75 ומעלה. אנו רואים חשיבות רבה בפניה לחולים אלו, במיוחד עקב העלייה הכללית בגיל האוכלוסייה ובאיכות החיים בגילאים המבוגרים, ומאמינים כי נוכל להציע להם טיפול יעיל ובטוח יותר".

אודות BST-236:
BST-236 הינו מולקולה חדשה המהווה קדם תרופה (pro-drug) לתרופת הכימותרפיה ציטרבין. הציטרבין משמשת מזה 40 שנה כמרכיב עיקרי בטיפול בחולי לוקמיה חריפה, אך שימושה מוגבל ואף נמנע בחולים רבים עקב הרעילות המערכתית הקשה הנלווית לפעילותה. BST-236 משחרר את הציטרבין באופן אשר מיועד להפחית את הרעילות ותופעות הלוואי המערכתיות ומסכנות החיים שלה, ובכך לאפשר טיפול יעיל ובטוח יותר בחולי לוקמיה, כולל בחולים מבוגרים המהווים כיום כשליש עד מחצית מכלל החולים במחלה קשה זו.

אודות ביוסייט:
ביוסייט, המנוהלת על ידי ד"ר רות בן יקר, היא חברת פיתוח תרופות שהוקמה על ידי ד"ר סטלה גנגרינוביץ'. החברה מתמקדת בפיתוח תרופות חדשניות לטיפול ממוקד בסרטן. המוצר המוביל של החברה הוא BST-236 אשר נמצא בשלבי פיתוח קליניים לטיפול בלוקמיה.