פרוטליקס: ה-FDA אישר מסלול מואץ לתרופת הדגל פגיוניגלסידאז אלפא (PRX-102)‏

דרור בשן מנכל פרוטליקס - פוטו פראג

החברה הודיעה כי ה-FDA ציין כי אין צורך בניסויים קליניים נוספים לצורך הגשת ה-BLA, הצפויה עד אפריל 2020

כרמיאל, 18 בנובמבר 2019 -- פרוטליקס ביות'רפויטיקס אינק. (NYSE אמריקאי: PLX) (TASE: PLX), חברת ביו פרמצבטיקה המתמקדת בפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים רקומביננטיים טיפוליים המופקים באמצעות מערכת ייחודית לביטוי והפקת חלבונים מתאים צמחיים, הקרויה ProCellEx®, ושותפתה לפיתוח ולמסחור, קייזי פרמצואיטיקי S.p.A, קבוצת שירותי בריאות בינלאומית ממוקדת מחקר (Chiesi), הודיעו היום כי הן השלימו בהצלחה פגישה מקדימה מסוג B preBLA) Type B) עם מינהל התרופות והמזון האמריקאי-FDA, בנוגע לבקשה לרישיון ביולוגי (BLA), לאישור במסלול המואץ של פגיוניגלסידאז אלפא (PRX-102) לטיפול במחלת פברי.

נציגי החברה וקייזי נפגשו עם ה-FDA ב-15 באוקטובר השנה כדי לדון במידע העיקרי על פגיוניגלסידאז אלפא שייכלל בהגשת BLA פוטנציאלית במסגרת אישור במסלול מואץ. החברות מדווחות כי הן הגיעו לסיכום עם ה-FDA בדבר הגשה לאישור במסלול המואץ בהתבסס על נתונים מניסויים קליניים שלב I ו-II שהושלמו בפגיוניגלסידאז אלפא ומנתוני הביניים מניסוי BRIDGE שלב III שנמצא בעיצומו.

"אישור ה-FDA להגשת ה-BLA המוצעת, יחד עם סיום גיוס המטופלים למחקר BALANCE (78 מטופלים), ותוצאות הביניים המבטיחות מאוד של מחקר BRIDGE, הן שלוש אבני דרך עוקבות וחשובות בתכנית הקלינית המתקדמת שלנו למחלת פברי", אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס ביות'רפויטיקס. "אנו מחויבים כחברה להשלים תכנית זו עם בהצלחה למען קהילת חולי פברי."

החברות גם דיווחו על הסכמה עם ה-FDA בנוגע למחקר ה-BALANCE שנמצא בעיצומו, כפי שהוא מתוכנן כעת, שישמש כניסוי מאשר. ניסוי מאשר נדרש, לצורך המרת האישור הפוטנציאלי ל-BLA, במסלול המואץ, לאישור מלא.

פרוטליקס וקייזי מצפות להגיש את ה-BLA עד אפריל 2020. ה-FDA ציין כי הנתונים הלא-קליניים, הנתונים הקליניים, מאגר נתוני הבטיחות ונתוני הייצור יספיקו בכדי לתמוך בהגשת הבקשה ל-BLA, וכי לא יידרשו ניסויים קליניים נוספים לצורך הגשת ה-BLA. החברות מצפות כי הגשת ה-BLA באופן אלקטרוני, תכלול מידע מקיף של נתונים קדם-קלינים, קלינים, ומידע על הייצור והאיכות של פגיוניגלסידאז אלפא. אם הבקשה תאושר, פרוטליקס תהיה זכאית לקבלת תשלום מקייזי על הגעתה לאבן דרך זו.

"קיימנו עד כה שלוש פגישות מוצלחות עם ה-FDA במהלך 2019, שמבססות יחסים ארוכי-טווח עם ה-FDA והבהירו כיצד ייראה המשך המסלול הרגולטורי שלנו עבור פגיוניגלסידאז אלפא", אמרה ד"ר עינת אלמון, סמנכ"לית בכירה לפיתוח מוצרים בפרוטליקס ביות'רפויטיקס. "השגת ההבנות עם ה-FDA בעניין האישור במסלול המואץ עבור פגיוניגלסידאז אלפא, משמעותה כי אנו קרובים יותר באופן משמעותי להבאת מוצר מאושר לשוק, אשר יעזור לקהילת חולי פברי. יחד עם שותפתנו קייזי, אנו מצפים להשלמת תהליך בקשת האישור, וכן להמשך ניסוי BALANCE שלב III במתכונת ניסוי ראש בראש כפול סמיות, שלהערכתנו יחזק אף יותר את מעמדה של פגיוניגלסידאז אלפא בקהילת חולי פברי."

מסמך זה מהווה תרגום לצרכי נוחות בלבד להודעה המלאה באנגלית שדווחה על ידי החברה לרשות ניירות הערך האמריקנית (SEC), , והיא בלבד מחייבת מבחינת החברה.

אודות מחלת פברי:
מחלת פברי היא מחלה תורשתית הקשורה לפגם בכרומוזום X הגורמת לליקוי בפעילות האנזים הליזוזומלי אלפא גלקטוסידאז-A וכתוצאה מכך לאגירה פרוגרסיבית של משקעים חריגים של חומר שומני הקרוי גלובוטריאוזילצרמיד (Gb3) בדפנות כלי הדם בכל חלקי הגוף. מחלת פברי פוגעת באחד מכל 40,000 בני אדם. לחולי פברי מחסור באנזים אלפא-גלקטוסידאז-A, אשר באופן רגיל הינו אחראי לפירוק ה-Gb3.

האגירה החריגה של Gb3 גדלה עם הזמן ועקב כך, ה-Gb3 ממשיך ומצטבר, בראש ובראשונה בדם ובדפנות כלי הדם. ההשלכות של משקעי ה-Gb3 נעות מהתקפי כאב לליקויים בתחושה בקצות הגפיים ועשויות להגיע לכשל של אברי הקצה, במיוחד הכליות אך גם הלב והמערכת הסרברו-ווסקולרית.

אודות פגאוניגלסידאז אלפא (PRX-102):
פגאוניגלסידאז אלפא הינו חלבון רקומביננטי (אלפא-גלקטוסידאז-A מוגן פטנטית) של פרוטליקס הינו אנזים בשלבי פיתוח מתקדמים המובטא ומופק מתרבית תאים צמחיים, ועבר פגילציה כימית לאחר המיצוי. שתי תת היחידות המרכיבות את החלבון קשורות זו לזו בקשר קוולנטי באמצעות חיבור כימי צולב של שרשראות PEG קצרות, מה שיוצר מולקולה יציבה יותר בעלת פרמטרים פרמקוקינטיים שונים מהגרסאות הזמינות כיום של האנזים. במחקרים קליניים נצפה שפגאוניגלסידאז אלפא הינו בעל זמן מחצית חיים ארוך במחזור הדם של כ-80 שעות. בנוסף, במודל מחלת פברי בעכברים נצפה פגאוניגלסידאז אלפא כבעל רמות גבוהות של פעילות אנזימטית באברי המטרה הרלבנטיים במחלת פברי. החברה תכננה את פגאוניגלסידאז אלפא כדי לענות על הצורך הקליני אשר טרם נמצא לו מענה בקרב חולי מחלת פברי של התקדמות המשכית של המחלה, תגובות בטיחות לעירוי ואימונוגניות.