בטיחות וסימנים ליעילות בשיקום מח העצם

יקי ינאי, מנכל פלוריסטם. קרדיט צלם: דיויד גראב

הנהלת פלוריסטם אירחה שיח מומחים (Key Opinion Leaders) בו נידונו ההתפתחויות בניסויים בתחום פגיעות קרינה חמורה וכשלים ההמטולוגיים לאחר השתלות מח עצם

המומחים שהשתתפו בשיח: ד"ר יעקב רואו, ראש המחלקה להמטולוגיה בשערי צדק והחוקר הראשי בניסוי ההמטולוגי של פלוריסטם ופרופ' בארט מאידמנט, לשעבר בכיר ב-NIH

ממצאים מהניסוי ההמטולוגי שלב I: נצפתה ירידה של 65% ושל 68% בצורך בעירוי של טסיות ושל תאי דם אדומים בהתאמה, בהשוואה לעירויים שקיבלו החולים חודש לפני הטיפול בתאים של פלוריסטם
חברת פלוריסטם (ת"א/ נאסד"ק – PSTI), המובילה בתחום הרפואה המשקמת ומפתחת מוצרי ריפוי תאי חדשניים המופקים מתאי שיליה, מפרסמת את עיקרי הדברים שנאמרו בשיח המומחים המובילים (Key Opinion Leaders-KOL), אותו אירחה החברה הערב (ב'), ובו נסקרו ההתפתחויות בניסויים באמצעות תאי PLX-R18 של החברה לטיפול במצבים רפואיים בתחום פגיעות קרינה חמורה (ARS) וכשלים המטולוגיים לאחר השתלות מח עצם. תאי ה-PLX זכו במעמד של תרופת יתום מה-FDA לטיפול במצב של פגיעות קרינה ושיקום לא מספק לאחר השתלת תאים המטופואטיים (HCT).

סקירה מקיפה של ההתפתחויות בתחום השתלות תאים המטופואטיים נערכה על ידי ד"ר יעקב מ. רואו (Jacob M. Rowe, MD) ראש המחלקה להמטולוגיה במרכז הרפואי שערי צדק בירושלים ופרופסור אמריטוס בטכניון בחיפה, חבר בוועדת ההיגוי של הניסוי הקליני שעורכת החברה. ד"ר רואו הסביר על המצבים הרפואיים עמם מתמודדים מושתלי מח העצם ועל הצורך שאינו מקבל מענה בקרב שיעור משמעותי של המטופלים שאינם מגיבים לטיפולים הקיימים כיום.

ד"ר רואו התייחס גם לניסוי הקליני שלב I שנערך בתאי PLX-R18 של פלוריסטם ולנתונים שהתקבלו משתי קבוצות הניסוי הראשונות:
בניסוי משתתפים 24 מטופלים מארה"ב וישראל, וכעת מגויסים החולים לקבוצת ניסוי השלישית (4 מיליון תאים לקילו).
נתונים שהתקבלו משתי קבוצות הניסוי הראשונות, לאחר תקופת מעקב של 6 חודשים, הצביעו על עלייה של 130% ו- 170% במספר טסיות הדם בקבוצה הראשונה (1 מיליון תאים לקילו) והשנייה (2 מיליון תאים לקילו) בהתאמה.
נצפתה ירידה של 65% בצורך בעירוי טסיות וירידה של 68% בצורך בעירוי תאי דם אדומים, בהשוואה לעירויים שקיבלו החולים חודש לפני הטיפול בשתי קבוצות הטיפול.
נצפתה עלייה ברמת הנוטרופילים (משויכים לתאי דם לבנים) בשתי הקבוצות.

"התוצאות שהתקבלו משתי הקבוצות הראשונות בניסוי זה הדגימו כי תאי PLX-R18 הינם בטוחים לשימוש וברמת סבילות טובה, ללא תגובות בלתי צפויות" אמר ד"ר רואו. "בעוד שהיעד המרכזי בשלב הניסוי הזה הינו בטיחות, אנחנו לא יכולים להתעלם מפוטנציאל היעילות שיש למוצר הריפוי התאי הזה, כאשר אפילו המינונים הנמוכים שנבדקו של תאי PLX-R18 הועילו בשיקום נזקים במח העצם והובילו לעלייה בייצור הטסיות ותאי הדם האדומים, ובסופו של דבר להפחתת מספר העירויים הנדרשים לחולים אלו, אם כי נדרשת זהירות במידת מה כאשר דנים במידע קליני מוקדם ממספר קטן של מטופלים.

חשוב לציין כי אנו רואים שהיתרונות החיוביים האלה נמשכים גם לאחר תקופת מעקב של 9 חודשים ואנו ממשיכים לבדוק את המטופלים הללו. אנו מצפים לתוצאות מקבוצת הטיפול השלישית, בה יקבלו המטופלים מינון של 4 מיליון תאים לק"ג, בעוד אנו פועלים לקדם את הניסוי בתאי ה-PLX-R18 גם במצבים רפואיים נוספים הקשורים בכשלים של מח העצם, בהם ישנם צרכים דומים שאינם מקבלים מענה רפואי".

מומחה נוסף שהתארח בשיחת הוועידה של פלוריסטם היה ד"ר בארט וו. מאידמנט (Bert. W. Maidment, Ph.D), ששימש כחבר הנהלה בתחום המחקר של אמצעי הגנה מפני קרינה ומוכנות לזמן חרום, ברשות הבריאות הלאומית של ארה"ב (NIH), והתוכנית לפיתוח אמצעי הגנה מפני קרינה גרעינית ב- NIAID/ DAIT, עד פרישתו ב-2016. ד"ר מאדימנט התייחס להשפעה שיש לחשיפה לקרינה על הבריאות ולצורך בפיתוח אמצעי נגד אפקטיביים יותר.

"ישנו מגוון רחב של השלכות בריאותיות הרסניות כתוצאה מחשיפה לקרינה, עם פוטנציאל להשפעה על מערכות שונות כגון המערכת ההמטופואטית (באמצעותה נוצרות שורות הדם השונות), מערכת הגסטרו (קיבה ומעיים), המערכת הקרדיו-וסקולרית ומערכת העצבים המרכזית", אמר ד"ר מאדימנט. "אף על פי שמספר תרופות נגד תסמונת קרינה חריפה אושרו לשימוש על ידי ה-FDA, כולל Neupogen, Neulasta ו-Leukine, הפערים הטיפוליים נותרו משמעותיים ודורשים טיפול בפגיעה נרחבת במערכות ובאיברים החיוניים. אני מאמין שטיפול יעיל יותר, אשר ניתן להשתמש בו הן לפני והן אחרי החשיפה לקרינה, במיוחד כזה שניתן לאחסן, להזריק בקלות ופועל על שיקום מספר מערכות במקביל, יהיה בשימוש משמעותי במספר יישומים אזרחיים וצבאיים, בהם חשיפה לקרינה".

הנהלת פלוריסטם סקרה את הפרויקטים השונים של החברה בתחום תסמונת הקרינה החמורה (ARS), אשר מתקדמים בשיתוף עם מספר ממשלות ורשויות, כולל הרשות הלאומית לבריאות בארה"ב (NIH), אשר בוחנת את PLX-R18 כטיפול פוטנציאלי ב-ARS, משרד ההגנה האמריקאי (DoD) שעורך ניסויים לטיפול במוצר התאי של פלוריסטם כאמצעי הגנה מקדים (חיסון) כנגד ARS ואוניברסיטת פוקושימה ביפן שבוחנת את תאי ה-PLX-R18 כטיפול בפגיעות המטולוגיות ובמערכת העיכול בעקבות פגיעות קרינה.

אריק אייזנקרפט, מנהל החטיבה הביטחונית בפלוריסטם ולשעבר ראש ענף רפואה במטה עוזר שר הביטחון להתגוננות בצה"ל, סיכם את הפוטנציאל של PLX-R18 לעודד את שיקום מח העצם שנפגע לייצר תאי דם ובמקביל גם להיטיב עם מערכות נוספות בגוף ולהגדיל את שיעור השרידות, מה שמציע כי לתאי הPLX-R18 יש את היכולת לספק טיפול רב מערכתי ב-ARS.

יקי ינאי, מנכ"ל פלוריסטם, סיכם את שיחת הועידה עם עדכון בדבר הפרוייקטים הנוכחיים וסקירה של השלבים הבאים. "אני רוצה להודות לד"ר רואו ולד"ר מאדימנט על כך שהביאו את נקודת המבט שלהם ביחס למצבים הרפואיים הקשים לטיפול הללו בתחום ההמטולוגיה. אנו מצפים לקדם את תוכנית ה-ARS שלנו ולהשלים את פיתוח ורישום המוצר PLX-R18 עבור ARS, כאשר היעד הוא חוזה רכישה עם הממשל האמריקאי.

לאחר שהושגה הסכמה עם ה-FDA באשר למסלול הרגולטורי הנדרש ובתום סדרת ניסויים נוספת בתמיכת משרד הבריאות האמריקאי שבחנו את מנגנון הפעולה של התרופה, קידמנו את הדיונים שלנו עם הרשות למחקר ופיתוח ביו- רפואי מתקדם בארה"ב (BARDA) להגשת בקשה עד סוף ספטמבר עבור ניסוי אשר מתוכנן באופן אסטרטגי להדגים את העליונות של תאי PLX-R18 לעומת הטיפול הסטנדרטי המקובל כיום ב-ARS, כאשר המטרה היא להוציא לפועל חוזה מלא בעת השלמת הניסוי.

בהמשך לניסויים הנערכים על ידי משרד ההגנה האמריקאי, אנו מתקדמים לעבר ניסויים נוספים בבעלי חיים קטנים וגדולים בהתאם למודלים הייעודיים של משרד ההגנה, זאת בהתאם לחוק בעלי החיים של ה-FDA.
אנו נשארים מחויבים להשלמת ניסוי שלב I לטיפול באמצעות PLX-R18 בשיקום המטופואטי לאחר השתלת מח עצם ונבחן את הרחבת הטיפול באמצעות PLX-R18 במצבים רפואיים המטולוגיים נוספים. היעד הוא הנגשת טיפול חדשני, בטוח ויעיל לחולים במגוון מצבים הקשורים לכשל בשיקום מח העצם".

אודות פלוריסטם
פלוריסטם תרפיוטיקס הינה חברה ביו-רפואית המפתחת תרופות תאיות שמקורן בשליה המאפשרות טיפול שאינו מצריך התאמה גנטית למטופל. מוצרי החברה נמצאים בניסויים מתקדמים הבוחנים את יעילותם במגוון מחלות הנגרמות מאיסכמיה (חוסר זרימת דם), דלקתיות, פציעות אורטופדיות, כשלים של מערכת הדם ופגיעות קרינה. תאי ה-PLX מעוררים את מנגנון השיקום של הגוף באמצעות הפרשת חלבונים בתגובה לאיתותים מגופו של המטופל. החלבונים מתניעים תהליך ריפוי עצמי ומשפרים את מצבו של החולה. לחברה טכנולוגיית D3 ייחודית המאפשרת גידול יעיל ומבוקר של מוצרים תאיים שונים בכמויות גדולות, קניין רוחני חזק ורחב ומתקני ייצור ומו"פ.