ספלייסנס גייסה 28.5 מיליון דולר בסבב גיוס B

סבב הגיוס כולל השקעה של עד 8.4 מיליון דולר מהאגודה האמריקנית לציסטיק פיברוזיס
הכספים ישמשו כדי לקדם את צנרת התרופות של החברה לטיפול בציסטיק פיברוזיס ומחלות ריאה גנטיות אחרות על ידי תיקון הפגם הגנטי בתאים

ספלייסנס, חברת ביופרמצבטיקה שמפתחת תרופות לטיפול בסיסטיק פיברוזיס (CF) ומחלות ריאה גנטיות אחרות, הודיעה על השלמת סבב גיוס B בהיקף של 28.5 מיליון דולר. אורבימד, Israel Biotech Fund, Biotel Limited, אינטגרה הולדינגס והאגודה האמריקנית לסיסטיק פיברוזיס(CFF) השתתפו בסבב הגיוס.

סבב הגיוס ישמש לקידום צנרת התרופות של החברה, כולל מוצר הדגל שלה, SPL84-23. מחקרים שערכה ספלייסנס מראים ש- SPL84-23מסוגל לשקם לחלוטין את הפעילות של CFTR, החלבון הפגוע ב-CF, בתרביות תאים שמקורם בחולי CF בעלי מוטציה מסוימת. החברה מתעדת להתחיל ניסוי קליני פאזה 1/2a ב-2022.

CF היא מחלה גנטית רב-מערכתית שיכולה לנבוע ממספר רב של מוטציות בגן CFTR. גן זה אחראי לייצור החלבון CFTR, חלבון מסוג תעלה שמעבירה יוני כלור הנמצאת, בין השאר, בריאות. הטכנולוגיה של ספלייסנס מאפשרת לתקן ברמת ה רנ"א בתאי הריאה חלק מהמוטציות שגורמות ל- CF התיקון מתבצע על ידי מקטעי רנ"א קצרים שחודרים לתאי הריאה בעזרת אינהלציה ומאפשרים לתקן באופן זמני את המידע הגנטי שאחראי על ייצור החלבון. כתוצאה מכך התאים יכולים לייצר חלבוני CFTR פעילים.

הטכנולוגיה של ספלייסנס מבוססת על מחקריה של פרופ' בת שבע כרם, גנטיקאית מוערכת מהאוניברסיטה העברית, שהייתה בקבוצת המחקר שזיהתה ושיבטה את הגן CFTR. הטכנולוגיה מפותחת תחת הסכם רישיון עם יישום, חברת מסחור הטכנולוגיה של האוניברסיטה העברית.

דר' גילי הרט, Executive Officer, ספלייסנס, אמרה, "הגיוס מוצלח הוא הצבעת אמון בפלטפורמה הטכנולוגית ובצנרת התרופות שלנו, שנמצאות בשלבי פיתוח מוקדמים. CF היא מחלה קשה שמובילה לדלקות ריאות תכופות, קשיי נשימה ותוחלת חיים פחותה. הטיפולים הקיימים כיום מתמקדים בטיפול בתסמיני המחלה, כמו תרופות לוויסות פעילות חלבון התעלה, אנטיביוטיקה לטיפול בדלקות הריאות, או תרופות לדילול ליחה. אולם הם אינם מטפלים בשורש הבעיה. הטכנולוגיה שלנו מתייחסת לסיבות הגנטיות בבסיס המחלה, ומספקת משום כך, לראשונה, תקווה לשקם את פעילות הריאות בחולי CF. אנו שמחים על האפשרות להשתמש במימון החדש ובתמיכת האגודה האמריקנית לציסטיק פיברוזיס כדי לקדם את צנרת התרופות שלנו לתועלתם של חולי CF".

דר' ניסים דרוויש, יו"ר מועצת המנהלים של ספלייסנס, אמר, "ספלייסנס מחברת בין המחקר פורץ הדרך של פרופ' כרם על הגנטיקה של CF לבין בסיס חזק בפיתוח תרופות שמשתמשות במקטעים גנטיים ובאינהלציה. יש לנו אמון רב בטכנולוגיה של ספלייסנס לטיפול גנטי ב-CF ואנו מחכים בעניין לקידום צנרת התרופות שלה אל הקליניקה, כמו גם להרחבתה להתוויות נוספות".


אודות סיסטיק פיברוזיס
סיסטיק פיברוזיס (CF) היא מחלה גנטית שמובילה לדלקות ריאות ולנכות, ומשפיעה על יותר מ-90,000 אנשים ברחבי העולם. היא נגרמת בגלל מוטציות בגן CFTR, שמובילות להיווצרות חלבוני CFTR בלתי פעילים. חלבוני CFTR מוטנטים גורמים לחוסר סדירות בהעברת יונים אל ומחוץ לתא, להיווצרות חסימות ליחה, זיהומים כרוניים, דלקות ואף כשל נשימתי.

עד היום זוהו מעל 2000 שינויים גנטיים בגן CFTR, ויותר מ-400 מתוכם כבר הוכחו כגורמים למחלה. בעשור האחרון התחולל שינוי דרמטי בטיפול ב-CF, אולם תרופות מאושרות לוויסות פעילות חלבון ה-CFTR לא מתאימות לכל חולי ה-CF ואינן מרפאות את המחלה. משום כך יש צורך חיוני בפיתוח תרופות למוטציות שלא מגיבות לטיפולים הקיימים כיום.