פרוטליקס ביות'רפויטיקס וחטיבת המחלות הנדירות של קייזי

מספקות עדכון לגבי תוכנית הפיתוח הקלינית של PRX-102 לטיפול במחלת הפברי
החברות מדווחות על תוצאות טופליין מניתוח תוצאות ביניים של ניסוי קליני שלב 3 BALANCE

הנהלת פרוטליקס תקיים שיחת ועידה ושידור אינטרנטי היום, 2 ביוני 2021, בשעה 15:30
שעון ישראל

כרמיאל, ישראל, 2 ביוני, 2021 – פרוטליקס ביות'רפויטיקס, אינק. (NYSE American ו- TASE: PLX) חברת ביו פרמצבטיקה המתמקדת בפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים רקומביננטיים טיפוליים המופקים באמצעות ProCellEx®, מערכת ייחודית של החברה לביטוי והפקת חלבונים מתאים צמחיים, וחטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, קבוצת שירותי בריאות בינלאומית המתמקדת במחקר, עדכנו היום לגבי תוכנית הפיתוח הקלינית של פגאוניגלסידאז אלפא (PRX-102)לטיפול במחלת הפברי.

עדכון בנושא תוכנית הפיתוח של PRX 102:
PRX-102 נמצא כיום בניסוי הקליני שלב 3 BALANCE ובשני ניסויי המשך ארוכי טווח שהינם חלק מתוכנית הפיתוח הקלינית של PRX-102 לטיפול המוצע במחלת הפברי. ניסוי BALANCE הינו ניסוי קליני אקראי, כפול סמיות, בבקרה פעילה לתקופה של 24 חודשים ב- PRX-102 בחולים עם התדרדרות בתפקוד הכלייתי ונועד להעריך את הבטיחות והיעילות של 1 מ"ג/ק"ג של PRX-102 בתדירות של אחת לשבועיים בהשוואה ל-אגלסידאז בטא (®Fabrazyme). במסגרת הניסוי גוייסו 78 מטופלים אשר חולקו באופן אקראי ביחס של 2:1. ניסוי BALANCE נמצא בעיצומו ובמתכונת הסמיות הכפולה.

מטרת הניסוי העיקרית שהוגדרה בניתוח תוצאות הביניים הינה השוואה בין שינוי הממוצע השנתי (שיפוע) בשיעור estimated glomerular filtration מוערך (eGFR) (CKD-EPI), לאחר השלמת טיפול של 12 חודשים לפחות בין שתי זרועות הטיפול. ניתוח היעילות של תוצאות הביניים נערך בשתי קבוצות ניתוח אשר הוגדרו מראש: כוונה לטיפול (ITT -Intention to Treat), המורכבת אקראית מכל המטופלים אשר קיבלו לפחות מנה אחת (77 חולים), הנחשבים לקבוצת הניתוח העיקרית בניסוי ביניים זה; ולפי הפרוטוקול (Per Protocol- PP), המורכב מכלל המטופלים שהשלימו לפחות 12 חודשי טיפול ללא הפרות פרוטוקול משמעותיות (74 חולים). אוכלוסיית המטופלים (ITT) של המחקר מורכבת מ- 47 גברים (61%) ו -30 נשים (39%) בגיל ממוצע של 44.3 שנים.

התוצאות הראשוניות "Top Line" מראות כי הגבול התחתון של הרווח בר סמך עבור ממוצע השונות בין שתי זרועות הטיפול היה מתחת לשולי ה-non-inferiority שנקבעו מראש בניתוח ה-ITT ומעל לשוליים במסגרת ניתוח ה- PP. בעת ביצוע הניתוח, שני מטופלים הפסיקו את הטיפול עקב תופעות לוואי (TEAEs). מבין שני המטופלים הללו אחד הופסק עקב אירוע הקשור בתרופה. לא נרשמו מקרי מוות. באופן כללי, נתוני הבטיחות של PRX-102 נראים חיוביים ותואמים את מה שנצפה בניסויים קליניים קודמים עם PRX-102. נתונים סופיים מהניסוי הקליני צפויים ברבעון השני של 2022, לאחר שכל החולים יסיימו את תקופת הטיפול בת 24 חודשים.

בהתבסס על ניתוח תוצאות הביניים של נתונים מ-12 חודשים מניסוי BALANCE, ובשילוב עם נתונים חיוביים שדווחו בעבר מהניסויים הקליניים שלב 3 BRIGHT ו-BRIDGE ב-PRX-102, בכוונת פרוטליקס וקייזי להגיש בקשה לאישור השיווק (Marketing Authorization Application-MAA) לסוכנות התרופות האירופאית (EMA) לאישור PRX-102 כטיפול מוצע במחלת פברי.

"אנו מצפים להגשת הבקשה לאישור השיווק לאיחוד האירופי ולהמשכת העבודה עם ה-FDA לקראת האישור בארצות הברית, "אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס. "אבני דרך רגולטוריות אלו, הינן עיקר המיקוד של החברה כיום."

"ניסוי BALANCE נמשך כמתוכנן, לאורך 24 חודשי הטיפול על מנת לתמוך בניתוח הסופי שלו. בהתבסס על תוכנית הפיתוח הקלינית המלאה, הכוללת את מחקרי BRIGHT ו-BRIDGE, אנו מאמינים כי ל- PRX-102 יש פוטנציאל להפוך לאופציה טיפולית חשובה בקרב גברים ונשים חולי פברי. מחקרי BRIGHT ו-BRIDGE הושלמו ועמדו במטרות שהוגדרו," המשיך מר בשן.

בנוסף לניסוי הקליני BALANCE, התוכנית הקלינית של PRX-102 כוללת כיום ניסויי המשך למטופלים אשר סיימו את הטיפול במסגרת הניסויים BRIDGE, BRIGHT ו-BALANCE, כמו גם ניסוי קליני שלב I/II ב- PRX-102. נכון להיום, יותר מ-100 חולים אשר השתתפו בניסויים אלו ממשיכים להיות מטופלים בניסויי ההמשך, וחולים נוספים שמסיימים את ניסוי BALANCE צפויים להצטרף לניסויי ההמשך.

"אנו מודים לחולים ולחוקרים המשתתפים בניסויים הקליניים אשר הסתיימו ואלו הממשיכים, להערכת PRX-102. בעודנו מתכננים את הגשת MAA לאיחוד האירופי, אנו נשארים מחויבים לקדם את תוכנית הפיתוח הקלינית שלנו עבור PRX-102 בארה"ב, תוך הנגשת הטיפול לחולים הזכאים בארה"ב," אמר ג'יאקומו קייזי, העומד בראש חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי.

בנוגע לתהליך הרגולטורי בארצות הברית, החברה וקייזי מתכננות להגיש בקשה לפגישה Type-A עם ה-FDA לדון במתווה לאישור PRX-102".

מסמך זה מהווה תרגום נוחות בלבד להודעה באנגלית שפורסמה בארה"ב, אשר היא המחייבת מבחינת החברה. מצ"ב קישור להודעת החברה באנגלית:
https://maya.tase.co.il/reports/details/1374461/2/0