ביוליין אר. אקס. מודיעה על קבלת מעמד של תרופת יתום באירופה עבור Motixafortide ,(BL-8040) לטיפול בסרטן הלבלב

בשנה שעברה, קיבלה Motixafortide מעמד של תרופת יתום לטיפול בסרטן הלבלב ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA)
ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק/ת"א:BLRX), חברה ביופרמצבטית בשלבי פיתוח קליניים שמתמקדת באונקולוגיה, הודיעה היום שהנציבות האירופאית (EC) אישרה מעמד של תרופת יתום עבור התרופה האונקולוגית המובילה שלה, Motixafortide ((BL-8040, לטיפול בסרטן הלבלב, על סמך חוות דעת חיובית מהוועדה לתרופות יתום (COMP) של סוכנות התרופות האירופאית (EMA). בשנה שעברה, קיבלה Motixafortide מעמד של תרופת יתום לטיפול בסרטן הלבלב ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA).

פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס., אמר, "מעמד תרופת היתום שקיבלנו עבור Motixafortide, הן מהרשויות האמריקאיות והן מאלו האירופאיות, הוא בעל חשיבות אסטרטגית משמעותית לפיתוח המוצר המוביל שלנו לטיפול בסרטן הלבלב, אינדיקציה קשה ביותר לטיפול ועם תגובה גרועה לטיפולים הקיימים כיום. לאחרונה דיווחנו על תוצאות ראשוניות מעודדות ביותר מזרוע הטיפול המשולש של הניסוי הקליני Phase 2a שלנו, COMBAT/KEYNOTE-202, לטיפול בחולי סרטן לבלב גרורתי בקו טיפול שני. תוצאות אלו היוו את הבסיס לקבלת מעמד של תרופת יתום, ואנו מאמינים כי קבלתו תמקסם את הפוטנציאל שטיפול חדש זה יהיה זמין לחולים בדרך המהירה ביותר".

Motixafortide נבחן כעת בניסוי קליני Phase 2a לטיפול בסרטן לבלב בשילוב עם KEYTRUDA® וכימותרפיה, במסגרת הסכם שיתוף פעולה עם חברת Merck (המוכרת כ-MSD מחוץ לארה"ב ולקנדה).

ה-EMA מעניקה מעמד של תרופת יתום לתרופות המיועדות לטפל או למנוע מחלות כרוניות קשות או מחלות מסכנות חיים המשפיעות על לא יותר מ-5 מתוך 100,000 איש באיחוד האירופאי ושלא קיים עבורן טיפול מספק, או לחילופין, במידה וקיים טיפול, התרופה החדשה צריכה להיות בעלת תועלת משמעותית לטיפול במחלה. מעמד תרופת יתום מקנה תמריצים רגולטוריים וכלכליים לחברות בכדי לפתח ולשווק תרופות אלו, כולל עשר שנות שיווק בלעדיות בשוק, סיוע בכתיבת פרוטוקולים, עלויות מופחתות ומימון מחקרי על ידי האיחוד האירופאי.

אודות Motixafortide באימונותרפיה של סרטן
Motixafortide מתמקד ב-CXCR4, קולטן ממשפחת הכימוקינים ומטרה תרפויטית מוכרת היטב, המתבטא ברמה מוגברת במרבית הגידולים הסרטניים ההומניים, כולל PDAC. רמת הביטוי של CXCR4 בגידול נמצאה בהתאמה לפרוגנוזה והוא ממלא תפקיד מרכזי בצמיחת הגידול, פלישה לרקמות בריאות ויצירת גרורות, גיוס כלי דם אל הגידול ופיתוח עמידות לטיפולים.

Motixafortide הוא מקטע חלבוני (פפטיד) סינתטי קצר שמשמש כפלטפורמה לאימונותרפיה של סרטן בעל מאפיינים ייחודיים המאפשרים לו לתפקד כמעכב מיטבי מסוגו ל-CXCR4. הוא מעכב בחוזקה ובספציפיות רבה את החלבון CXCR4.

במספר ניסויים קליניים ופרה-קליניים, Motixafortide השפיע במספר דרכים על גידולים "קרים", כולל ניוד ותנועה של תאי מערכת החיסון, חדירה של תאי T והפחתה במספר התאים הרגולטוריים שמדכאים את פעילות מערכת החיסון בסביבת הגידול. השפעות אלו הופכות גידולים "קרים", כמו סרטן הלבלב, לגידולים "חמים" (כלומר כאלו שיגיבו למעכבים של חלבוני בקרת מערכת החיסון ולכימותרפיה).

אודות סרטן הלבלב
סרטן הלבלב מאופיין על ידי שיעור נמוך של אבחון מוקדם ופרוגנוזה גרועה. שיעורו המוערך בארה"ב עומד על כ-3.2% ממקרי הסרטן החדשים. מדי שנה, כ-185,000 אנשים ברחבי העולם מאובחנים עם סרטן זה, וכ-55,000 אנשים אובחנו עם סרטן הלבלב בארה"ב במהלך 2018. התסמינים לרוב אינם ספציפיים וכתוצאה מכך סרטן הלבלב לעיתים קרובות אינו מאובחן לפני שהוא מגיע למצב מתקדם. הסרה כירורגית אינה פתרון מספק משום שרק ל-20% מהחולים יש גידול שהינו בר הסרה בעת האבחון. שיעור ההישרדות הכללי למשך 5 שנים בקרב חולי סרטן הלבלב הוא 7-8%, וזהו הסרטן בעל שיעור התמותה הגבוה ביותר מבין הגידולים המוצקים. שיעור ההישרדות החציוני הוא פחות משנה מיום האבחון, נתון שמדגיש את הצורך בפיתוח אפשרויות טיפוליות חדשות.

למרות התקדמות בטיפולי כימותרפיה ואימונותרפיה, העלייה בשיעור ההישרדות החציוני והכללי בחולי סרטן הלבלב נותרה צנועה. סרטן הלבלב נותר תחום עם צורך רפואי משמעותי שאין לו מענה, ללא תרופות חדשות מאז האישור של nab-paclitaxel בשילוב gemcitabine (Abraxane®) כטיפול קו ראשון בשנת 2013,
ו- Onivyde® בשילוב fluorouracil ו-leucovorin לטיפול קו שני בשנת 2015. היתרונות הקליניים המוגבלים של הטיפולים הסטנדרטיים הקיימים מדגישים את הצורך בגישות נוספות.

אודות ביוליין אר. אקס.
ביוליין אר. אקס. הינה חברה ביופרמצבטית הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים והמתמקדת באונקולוגיה. בהתאם למודל העסקי של החברה, ביוליין רוכשת תרופות חדשניות, מפתחת אותן בשלבים קליניים ולאחר מכן מתקשרת בשיתופי פעולה עם חברות פרמצבטיות לצורך פיתוח קליני מתקדם ו/או מסחורן.

תכנית הדגל של החברה, Motixafortide ((BL-8040, הינה פלטפורמה לטיפול בסרטן, אשר נבחנת כעת בניסוי קליני Phase 2a בסרטן הלבלב בטיפול משולב עם קיטרודה® וכימותרפיה וזאת במסגרת הסכם שיתוף פעולה עםMSD . כמו כן Motixafortide נבחנת בניסוי קליני Phase 2b כטיפול קונסולידציה עבור חולי לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), ובניסוי קליני Phase 3 בניוד תאי גזע למחזור הדם לצורך השתלת תאי גזע בחולי מיאלומה נפוצה (השתלה אוטולוגית). בנוסף, לחברה הסכם שיתוף פעולה עם Genentech, מקבוצת Roche, לעריכת שני ניסויים קליניים Phase 1b/2 בהם נבדק השילוב של Motixafortide עם התרופה Tecentriq® (Atezolizumab) של Genentech במספר גידולים מוצקים.

ביוליין אר. אקס. מפתחת תכנית אונקולוגית נוספת, AGI-134, אימונותרפיה למגוון גידולים מוצקים, אשר נבחנת בניסוי קליני Phase 1/2a.

מידע נוסף ניתן לקבל באתר החברה, www.biolinerx.com,