פלוריסטם חושפת נתונים ראשוניים מהניסוי ההמטולוגי בPLX-R18- בכנס השנתי של האיגוד האמריקני להמטולוגיה (ASH)

פלוריסטם

המידע הקליני שהוצג הוא מקבוצת הטיפול הראשונה בניסוי שלב I לטיפול במקרים של התאוששות לא מספקת של המערכת ההמטופואטית לאחר השתלת מח עצם
ה-FDA העניק לפרויקט זה מעמד של תרופת יתום
הניסוי מגייס כעת את קבוצת המטופלים השנייה בארה"ב וישראל

חברת פלוריסטם (PSTI), מובילה עולמית בתחום הרפואה המשקמת ובפיתוח מוצרי ריפוי תאי המופקים משיליה אנושית, מדווחת היום (ב') כי החברה הציגה נתונים שהתקבלו מקבוצת הטיפול הראשונה בניסוי הקליני שלב I לטיפול באמצעות תאי PLX-R18 במקרים של התאוששות לא מספקת לאחר השתלה של מח עצם, בכנס השנתי ה-60 של האיגוד האמריקני להמטולוגיה (ASH) שנערך בסאן דייגו, קליפורניה ב-1-4 בדצמבר 2018.

המצגת סיכמה את הממצאים שנאספו מהקבוצה הראשונה של שלושה מטופלים שהשתתפו בניסוי הקליני שלב I שעורכת החברה בארה"ב ובישראל. למטופלים הוזרקו לשריר שתי מנות בהפרש של שבוע במינון הנמוך ביותר מבין 3 המינונים שייבחנו בניסוי (1 מיליון תאי PLX-R18 לק"ג). הטיפול נמצא בטוח לשימוש והנתונים עברו לבחינה של ועדת בטיחות חיצונית אשר נתנה אישור להמשיך לקבוצת הטיפול השנייה. בנוסף, נצפו סימנים מוקדמים של יעילות שהתבטאו בשיפור בספירות הדם אצל המטופלים. כפי שדוווח בספטמבר 2018, הטיפול בתאי PLX-R18 בכשל בהתאוששות של המערכת ההמטופואטית לאחר השתלת מח עצם (HCT) קיבל מעמד של תרופת יתום מה-FDA האמריקני.

"אנו מרוצים מכך שהממצאים מקבוצת המטופלים הראשונה, העידו על עמידה ביעד העיקרי של בטיחות, ומעודדים מכך שנצפו גם סימנים ראשונים ליעילות הטיפול, אפילו במינון הנמוך ביותר שנבחן בניסוי בקרב חולים שסובלים ממצב המטולוגי חמור של כשל בהתאוששות המערכת ההמטופואטית", אמר זמי אברמן, מנכ"ל משותף ויו"ר פלוריסטם. "אנו מגייסים כעת מטופלים לקבוצה הטיפול השנייה אשר יקבלו טיפול במינון הביניים שהוגדר בניסוי, 2 מיליון תאים לק"ג, ואנו מצפים לקבל נתונים נוספים עם ההתקדמות של הניסויים הקליניים במוצר ריפוי רגנרטיבי מבטיח זה".

הניסוי מתוכנן כניסוי רב מרכזי, Open Label ובמינונים הולכים וגדלים על מנת להעריך את הבטיחות של הזרקה לשריר של תאי PLX-R18 ב-24 מטופלים הסובלים מכשל בהתאוששות של המערכת ההמטופואטית הנמשך לפחות 4 חודשים לאחר ביצוע השתלת מח עצם. 24 החולים המשתתפים בניסוי ימוינו לשלוש קבוצות לפי סדר עולה: קבוצה שתטופל פעמיים במיליון תאי PLX-R18 לק"ג (n=3), קבוצה שתטופל פעמיים ב2 מיליון תאי PLX-R18 לק"ג (n=6) וקבוצה שתטופל פעמיים ב- 4 מיליון תאי PLX-R18 לק"ג (n=15).

היעד העיקרי של ניסוי זה יהיה בחינת מידת הבטיחות, אשר יוערך בסוף התהליך של כל קבוצת מטופלים על ידי ועדת בטיחות חיצונית. בנוסף, ייבחנו גם יעדים מחקרים נוספים בניסוי, כולל השינויים ברמות טסיות הדם וההמוגלובין, שינויים בתדירות הצורך בעירויי דם, שינוי מתלות בעירויים לאי-תלות בהם, שינויים באיכות החיים ושינויים בפרמטרים הקשורים בסרום האימיונולוגי.

רקע על החברה
פלוריסטם הינה חברה ישראלית מובילה בפיתוח מוצרי ריפוי המבוססים על תאים המופקים משליות. החברה, הממוקמת בחיפה ומעסיקה 180 עובדים, מצויה בשלבים קליניים מתקדמים ברחבי העולם. החברה מחזיקה באחד ממתקני ייצור התאים הגדולים והמתקדמים בעולם, עם פוטנציאל ייצור של כ-150 אלף מנות תאים בשנה.